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Avaliar a Segurança a Longo Prazo da Terapia Adjuvante com Danicopan em Participantes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna: Análise de Dados do Registo IPIG

10 de fevereiro de 2026 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Um Estudo para Avaliar a Segurança a Longo Prazo da Terapia Adicional com Danicopan em Participantes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna: Análise de Dados do Registo do International PNH Interest Group (IPIG)

Este é um estudo de coorte não interventivo baseado em registo que utiliza dados recolhidos sobre doentes com hemoglobinúria paroxística nocturna (HPN) tratados com danicopan através do registo HPN do International PNH Interest Group (IPIG). Os objetivos principais pretendem caracterizar o perfil de segurança a longo prazo do danicopan como terapia adicional ao ravulizumab/eculizumab em participantes com HPN.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

50

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02210
        • Clinical Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

A população do estudo será constituída por 2 coortes de tratamento:

  • Participantes que já foram tratados com danicopan como terapia adicional a ravulizumab/eculizumab durante ou após a inscrição no Registo IPIG de PNH.
  • Participantes que iniciam tratamento com Ultomiris ou Soliris durante ou após a inscrição no Registo IPIG ou Alexion International de PNH e sem qualquer experiência de tratamento com danicopan durante o acompanhamento.

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Participantes adultos com idade ≥ 18 anos no início do tratamento.
  • Iniciaram tratamento com Ultomiris, Soliris e/ou danicopan na data ou após a inscrição no IPIG ou Registo Internacional de PNH da Alexion.

Critérios de Exclusão:

  • Participantes sem ano de nascimento, sexo, data de consentimento informado ou estado de tratamento de danicopan e Ultomiris e/ou Soliris conhecidos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Cohorte 1
Participantes já tratados com danicopan como terapia adicional a ravulizumab/eculizumab durante ou após a inscrição no Registo IPIG de PNH.
Medicamento: Danicopan
Participantes tratados com danicopan como terapia complementar.
Cohorte 2
Participantes que iniciam tratamento com Ultomiris ou Soliris na data de inscrição no IPIG ou no Registo Internacional de PNH da Alexion ou após essa data e sem qualquer experiência de tratamento com danicopan durante o seguimento.
Medicamento: Soliris/Ultomiris
Participantes tratados com monoterapia de Soliris/Ultomiris.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de Participantes com Eventos Adversos (EA) e Eventos Adversos Graves (EAG)
Prazo: Desde o início do danicopan até à descontinuação + 7 dias, ou até ao final do acompanhamento, até 5 anos
Desde o início do danicopan até à descontinuação + 7 dias, ou até ao final do acompanhamento, até 5 anos
Taxa de Eventos de Infeções Meningocócicas
Prazo: Desde o início de danicopan até à descontinuação + 7 dias, ou ao fim do acompanhamento, até 5 anos
Desde o início de danicopan até à descontinuação + 7 dias, ou ao fim do acompanhamento, até 5 anos
Taxa de Eventos de Infecções Graves
Prazo: Até aproximadamente 5 anos
Até aproximadamente 5 anos
Taxa de Ocorrência de Neoplasias Malignas e Anomalias Hematológicas
Prazo: Até aproximadamente 5 anos
Até aproximadamente 5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Número de Participantes com EAs e EAEs em Participantes Grávidas, Parceiras Grávidas de Participantes e Parceiras que Estão a Amamentar
Prazo: Até aproximadamente 5 anos
Até aproximadamente 5 anos
Número de Anomalias na Saúde do Bebé em Participantes Grávidas, Parceiras Grávidas de Participantes e Parceiras que Estão a Amamentar
Prazo: Até 12 meses
Até 12 meses
Número de Participantes com Sintomas de PNH no Momento do Diagnóstico
Prazo: Linha de Base (Dia 1)
Linha de Base (Dia 1)
Número de Participantes com Histórico de Transplante de Medula Óssea
Prazo: Baseline (Dia 1)
Baseline (Dia 1)
Número de Participantes com historial de Eventos Vasculares Adversos Maiores, incluindo Trombose
Prazo: Baseline (Dia 1)
Baseline (Dia 1)
Número de Participantes com Insuficiência Hepática Grave Contínua conforme Definido pela Classe C de Child-Pugh na Inscrição
Prazo: Baseline (Dia 1)
Baseline (Dia 1)
Número de Participantes Que Descontinuam o Tratamento com Danicopan
Prazo: Até aproximadamente 5 anos
Até aproximadamente 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de janeiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

15 de janeiro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

15 de janeiro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de fevereiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de fevereiro de 2026

Primeira postagem (Real)

17 de fevereiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • D7332R00003
  • ALX-PNH-502 (Identificador de registro: Alexion)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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