Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena długoterminowego bezpieczeństwa terapii dodatkowej danicopanem u uczestników z napadową nocną hemoglobinurią: analiza danych z rejestru IPIG

10 lutego 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo terapii dodatkowej danicopanem u uczestników z napadową nocną hemoglobinurią: analiza danych z rejestru Międzynarodowej Grupy Zainteresowań PNH (IPIG)

To jest nieinterwencyjne badanie kohortowe oparte na rejestrze, wykorzystujące dane zebrane na temat pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH) leczonych danicopanem poprzez rejestr PNH Międzynarodowej Grupy Zainteresowania PNH (IPIG). Główne cele obejmują scharakteryzowanie długoterminowego profilu bezpieczeństwa danicopanu jako terapii dodatkowej do ravulizumabu/ekulizumabu u uczestników z PNH.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

50

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02210
        • Clinical Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Populacja badana będzie składać się z 2 kohort terapeutycznych:

  • Uczestnicy, którzy kiedykolwiek byli leczeni danicopanem jako terapią dodatkową do ravulizumabu/ekulizumabu w dniu lub po rejestracji w rejestrze IPIG PNH.
  • Uczestnicy rozpoczynający leczenie preparatami Ultomiris lub Soliris w dniu lub po rejestracji w rejestrze IPIG lub Alexion International PNH i bez żadnego doświadczenia w leczeniu danicopanem podczas obserwacji.

Opis

Kryteria włączenia:

  • Dorośli uczestnicy w wieku ≥ 18 lat w momencie rozpoczęcia leczenia.
  • Rozpoczęcie leczenia lekami Ultomiris, Soliris i/lub danicopanem w dniu lub po dniu rejestracji w rejestrze IPIG lub Alexion International PNH.

Kryteria wykluczenia:

  • Uczestnicy bez znanego roku urodzenia, płci, daty wyrażenia świadomej zgody lub statusu leczenia danicopanem oraz lekami Ultomiris i/lub Soliris.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Kohorta 1
Uczestnicy kiedykolwiek leczeni danicopanem jako lekiem dodatkowym do ravulizumabu/ekulizumabu w dniu lub po włączeniu do rejestru IPIG PNH.
Lek: Danicopan
Uczestnicy leczeni danicopanem jako terapią dodatkową.
Kohorta 2
Uczestnicy rozpoczynający leczenie preparatem Ultomiris lub Soliris w dniu rejestracji w rejestrze IPIG lub Alexion International PNH lub później, którzy nie mieli doświadczenia w leczeniu danicopanem w trakcie obserwacji.
Lek: Soliris/Ultomiris
Uczestnicy leczeni monoterapią Soliris/Ultomiris.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi (AE) i poważnymi działaniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania danicopanu do przerwania leczenia + 7 dni lub do zakończenia obserwacji, do 5 lat
Od rozpoczęcia podawania danicopanu do przerwania leczenia + 7 dni lub do zakończenia obserwacji, do 5 lat
Wskaźnik występowania zakażeń meningokokowych
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia stosowania danikopanu do zaprzestania + 7 dni, lub do końca obserwacji, do 5 lat
Od rozpoczęcia stosowania danikopanu do zaprzestania + 7 dni, lub do końca obserwacji, do 5 lat
Częstość występowania poważnych infekcji
Ramy czasowe: Do około 5 lat
Do około 5 lat
Wskaźnik występowania nowotworów i nieprawidłowości hematologicznych
Ramy czasowe: Do około 5 lat
Do około 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z NOP i PNOP wśród uczestniczek w ciąży, ciężarnych partnerek uczestników oraz partnerek karmiących piersią
Ramy czasowe: Do około 5 lat
Do około 5 lat
Liczba nieprawidłowości zdrowotnych u niemowląt u uczestniczek w ciąży, ciężarnych partnerek uczestników oraz partnerek karmiących piersią
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Do 12 miesięcy
Liczba uczestników z objawami PNH w momencie diagnozy
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1)
Linia bazowa (dzień 1)
Liczba uczestników z przeszczepem szpiku kostnego w wywiadzie
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (dzień 1)
Linia wyjściowa (dzień 1)
Liczba uczestników z historią poważnych niepożądanych zdarzeń naczyniowych, w tym zakrzepicy
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1)
Linia bazowa (Dzień 1)
Liczba uczestników z utrzymującą się ciężką niewydolnością wątroby zgodnie z definicją klasy C według Child-Pugh przy włączeniu do badania
Ramy czasowe: Początkowe (Dzień 1)
Początkowe (Dzień 1)
Liczba uczestników, którzy przerwali leczenie danicopanem
Ramy czasowe: Do około 5 lat
Do około 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

15 stycznia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

15 stycznia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • D7332R00003
  • ALX-PNH-502 (Identyfikator rejestru: Alexion)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria

Badania kliniczne na Danicopan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj