Évaluation de la sécurité à long terme du traitement d’appoint par Danicopan chez les participants atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne : analyse des données du registre IPIG
10 février 2026 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Une étude pour évaluer la sécurité à long terme du traitement additif par Danicopan chez les participants atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne : Analyse des données du registre du Groupe d'intérêt international pour l'HPN (IPIG)
Il s'agit d'une étude de cohorte non interventionnelle basée sur un registre utilisant les données recueillies sur les patients traités par danicopan atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) via le registre HPN du groupe d'intérêt international pour l'HPN (IPIG).
Les objectifs principaux visent à caractériser le profil de sécurité à long terme du danicopan en tant que traitement d'appoint au ravulizumab/éculizumab chez les participants atteints d'HPN.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
50
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02210
- Clinical Research Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
La population de l'étude sera constituée de 2 cohortes de traitement :
- Participants ayant déjà été traités avec le danicopan en thérapie complémentaire au ravulizumab/éculizumab à partir de l'inclusion au registre PNH IPIG ou après celle-ci.
- Participants commençant un traitement par Ultomiris ou Soliris à partir de l'inclusion aux registres PNH IPIG ou Alexion International ou après celle-ci, et sans aucune expérience de traitement par danicopan pendant le suivi.
La description
Critères d'inclusion :
- Participants adultes âgés de ≥ 18 ans au début du traitement.
- Début du traitement avec Ultomiris, Soliris et/ou danicopan à partir de l'inclusion dans le registre IPIG ou le registre international PNH d'Alexion.
Critères d'exclusion :
- Participants sans année de naissance, sexe, date de consentement éclairé ou statut de traitement connus pour le danicopan et l'Ultomiris et/ou le Soliris.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Cohorte 1
Participants ayant déjà reçu un traitement par danicopan en tant que thérapie complémentaire au ravulizumab/eculizumab à partir de l'inclusion au registre PNH IPIG ou après celle-ci.
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Participants traités par danicopan en tant que thérapie complémentaire.
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Cohorte 2
Participants initiant un traitement avec Ultomiris ou Soliris à partir de l'inclusion dans le registre IPIG ou Alexion International PNH et sans aucune expérience de traitement par danicopan pendant le suivi.
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Participants traités avec une monothérapie par Soliris/Ultomiris.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Nombre de participants avec des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: De l'initiation du danicopan jusqu'à l'arrêt + 7 jours, ou la fin du suivi, jusqu'à 5 ans
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De l'initiation du danicopan jusqu'à l'arrêt + 7 jours, ou la fin du suivi, jusqu'à 5 ans
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Taux d'événements d'infections à méningocoques
Délai: De l'initiation du danicopan jusqu'à l'arrêt + 7 jours, ou la fin du suivi, jusqu'à 5 ans
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De l'initiation du danicopan jusqu'à l'arrêt + 7 jours, ou la fin du suivi, jusqu'à 5 ans
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Taux d'événements d'infections graves
Délai: Jusqu'à environ 5 ans
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Jusqu'à environ 5 ans
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Taux d'événements des tumeurs malignes et des anomalies hématologiques
Délai: Jusqu'à environ 5 ans
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Jusqu'à environ 5 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Nombre de participants présentant des EA et des EIG parmi les participantes enceintes, les partenaires enceintes des participants et les partenaires qui allaitent
Délai: Jusqu'à environ 5 ans
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Jusqu'à environ 5 ans
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Nombre d'anomalies de santé infantile chez les participantes enceintes, les partenaires enceintes des participants et les partenaires qui allaitent
Délai: Jusqu'à 12 mois
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Jusqu'à 12 mois
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Nombre de participants présentant des symptômes de PNH au moment du diagnostic
Délai: Baseline (Jour 1)
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Baseline (Jour 1)
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Nombre de participants avec antécédent de greffe de moelle osseuse
Délai: Ligne de base (Jour 1)
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Ligne de base (Jour 1)
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Nombre de participants avec des antécédents d'événements vasculaires majeurs indésirables, y compris la thrombose
Délai: Ligne de base (Jour 1)
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Ligne de base (Jour 1)
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Nombre de participants présentant une insuffisance hépatique sévère persistante telle que définie par la classe C de Child-Pugh à l'inclusion
Délai: Ligne de base (Jour 1)
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Ligne de base (Jour 1)
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Nombre de participants qui interrompent le traitement par le danicopan
Délai: Jusqu'à environ 5 ans
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Jusqu'à environ 5 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
14 janvier 2026
Achèvement primaire (Estimé)
15 janvier 2030
Achèvement de l'étude (Estimé)
15 janvier 2030
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 février 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 février 2026
Première publication (Réel)
17 février 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
17 février 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 février 2026
Dernière vérification
1 janvier 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- D7332R00003
- ALX-PNH-502 (Identificateur de registre: Alexion)
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .