이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

파록시스말 야간 혈색소뇨증 환자에서 다니코팬 추가 요법의 장기적 안전성 평가: IPIG-레지스트리 데이터 분석

2026년 2월 10일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

파록시스말 야간 혈색소뇨증 환자를 대상으로 다니코팬 추가 요법의 장기 안전성을 평가하기 위한 연구: 국제 PNH 관심 그룹(IPIG) 레지스트리 데이터 분석

이 연구는 국제 PNH 관심 그룹(IPIG) PNH 레지스트리를 통해 수집된 파록시즘 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자를 대상으로 단니코팬을 투여한 환자의 데이터를 활용한 비중재적 레지스트리 기반 코호트 연구입니다. 주요 목표는 PNH 참가자에서 라불리주맙/에쿨리주맙에 대한 부가요법으로서 단니코팬의 장기 안전성 프로파일을 특성화하는 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

50

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02210
        • Clinical Research Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

연구 대상 집단은 2개의 치료 코호트로 구성됩니다:

  • IPIG PNH 레지스트리 등록 시 또는 그 이후에 ravulizumab/eculizumab에 대한 추가 요법으로 danicopan을 한 번이라도 치료받은 참가자.
  • IPIG 또는 Alexion International PNH 레지스트리 등록 시 또는 그 이후에 Ultomiris 또는 Soliris 치료를 시작하고 추적 관찰 기간 동안 danicopan 치료 경험이 없는 참가자.

설명

포함 기준:

  • 치료 시작 시 만 18세 이상의 성인 참가자.
  • IPIG 또는 Alexion International PNH 레지스트리 등록 시점 또는 이후에 Ultomiris, Soliris 및/또는 danicopan 치료를 시작한 경우.

제외 기준:

  • 출생 연도, 성별, 동의서 날짜 또는 danicopan 및 Ultomiris 및/또는 Soliris의 치료 상태가 알려지지 않은 참가자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
코호트 1
IPIG PNH 레지스트리 등록 시점 또는 그 이후에 라불리주맙/에쿨리주맙의 추가 요법으로 다니코판을 투여받은 적이 있는 참가자.
의약품: 다니코판
다니코팬을 추가 요법으로 투여받은 참가자.
코호트 2
IPIG 또는 Alexion International PNH 레지스트리 등록 시점 또는 그 이후에 Ultomiris 또는 Soliris 치료를 시작하고 추적 관찰 기간 동안 danicopan 치료 경험이 없는 참가자.
의약품: 솔리리스/울토미리스
솔리리스/울토미리스 단독요법으로 치료받은 참가자.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
부작용(AE) 및 중대한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 다니코판 투여 시작부터 중단 + 7일 또는 추적 관찰 종료 시점까지, 최대 5년
다니코판 투여 시작부터 중단 + 7일 또는 추적 관찰 종료 시점까지, 최대 5년
수막구균 감염의 사건 발생률
기간: 다니코판 투여 시작부터 투여 중단 + 7일 후 또는 추적 관찰 종료 시까지, 최대 5년
다니코판 투여 시작부터 투여 중단 + 7일 후 또는 추적 관찰 종료 시까지, 최대 5년
중증 감염 사건 발생률
기간: 최대 약 5년
최대 약 5년
악성 종양 및 혈액학적 이상의 발생률
기간: 약 5년까지
약 5년까지

2차 결과 측정

결과 측정
기간
임신 참가자, 참가자의 임신 파트너 및 수유 중인 파트너의 AE 및 SAE 발생 참가자 수
기간: 최대 약 5년
최대 약 5년
임신한 참가자, 참가자의 임신한 파트너 및 모유 수유 중인 파트너의 영아 건강 이상 사례 수
기간: 최대 12개월
최대 12개월
진단 시 PNH 증상이 있는 참가자 수
기간: 베이스라인 (1일차)
베이스라인 (1일차)
골수 이식 병력이 있는 참가자 수
기간: 기준선 (1일차)
기준선 (1일차)
혈전을 포함한 주요 혈관 이상 사건의 병력이 있는 참가자 수
기간: 기준선 (1일차)
기준선 (1일차)
등록 시 Child-Pugh Class C로 정의된 진행성 중증 간기능 장애를 가진 참가자 수
기간: 기준선 (1일차)
기준선 (1일차)
다니코판 치료를 중단한 참가자 수
기간: 최대 약 5년
최대 약 5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 1월 14일

기본 완료 (추정된)

2030년 1월 15일

연구 완료 (추정된)

2030년 1월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 2월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 2월 10일

처음 게시됨 (실제)

2026년 2월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 2월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 2월 10일

마지막으로 확인됨

2026년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • D7332R00003
  • ALX-PNH-502 (레지스트리 식별자: Alexion)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

다니코판에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in China

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다