Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Valutare la sicurezza a lungo termine della terapia aggiuntiva con Danicopan in partecipanti con emoglobinuria parossistica notturna: analisi dei dati del registro IPIG

10 febbraio 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio per valutare la sicurezza a lungo termine della terapia addizionale con Danicopan in partecipanti con emoglobinuria parossistica notturna: analisi dei dati del registro del Gruppo di Interesse Internazionale per la PNH (IPIG)

Questo è uno studio di coorte basato su registro non interventistico che utilizza i dati raccolti sui pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) trattati con danicopan attraverso il registro PNH dell'International PNH Interest Group (IPIG). Gli obiettivi primari mirano a caratterizzare il profilo di sicurezza a lungo termine del danicopan come terapia aggiuntiva a ravulizumab/eculizumab nei partecipanti con PNH.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02210
        • Clinical Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione dello studio sarà composta da 2 coorti di trattamento:

  • Partecipanti mai trattati con danicopan come terapia aggiuntiva a ravulizumab/eculizumab al momento o dopo l'arruolamento nel registro IPIG PNH.
  • Partecipanti che iniziano il trattamento con Ultomiris o Soliris al momento o dopo l'arruolamento nel registro IPIG o Alexion International PNH e senza alcuna esperienza di trattamento con danicopan durante il follow-up.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Partecipanti adulti di età ≥ 18 anni all'inizio del trattamento.
  • Trattamento iniziato con Ultomiris, Soliris e/o danicopan in data uguale o successiva all'arruolamento nel registro IPIG o Alexion International PNH.

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti senza anno di nascita noto, sesso, data del consenso informato o stato del trattamento con danicopan e Ultomiris e/o Soliris.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Cohorte 1
Partecipanti mai trattati con danicopan come terapia aggiuntiva a ravulizumab/eculizumab durante o dopo l'arruolamento nel registro IPIG PNH.
Droga: Danicopan
Partecipanti trattati con danicopan come terapia aggiuntiva.
Cohorte 2
Partecipanti che iniziano il trattamento con Ultomiris o Soliris in corrispondenza o successivamente all'arruolamento nel registro IPIG o Alexion International PNH e senza alcuna esperienza di trattamento con danicopan durante il follow-up.
Droga: Soliris/Ultomiris
Partecipanti trattati con monoterapia Soliris/Ultomiris.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (EAG)
Lasso di tempo: Dall'inizio di danicopan fino all'interruzione + 7 giorni, o alla fine del follow-up, fino a 5 anni
Dall'inizio di danicopan fino all'interruzione + 7 giorni, o alla fine del follow-up, fino a 5 anni
Tasso di Incidenza delle Infezioni Meningococciche
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento con danicopan fino alla sospensione + 7 giorni, o alla fine del follow-up, fino a 5 anni
Dall'inizio del trattamento con danicopan fino alla sospensione + 7 giorni, o alla fine del follow-up, fino a 5 anni
Tasso di Eventi di Infezioni Gravi
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni
Fino a circa 5 anni
Tasso di Eventi di Neoplasie Maligne e Anomalie Ematologiche
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni
Fino a circa 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con AE e SAE in partecipanti in gravidanza, partner in gravidanza dei partecipanti e partner che allattano
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni
Fino a circa 5 anni
Numero di anomalie della salute infantile nelle partecipanti in gravidanza, nelle partner in gravidanza dei partecipanti e nelle partner che allattano al seno
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Fino a 12 mesi
Numero di partecipanti con sintomi di PNH alla diagnosi
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1)
Baseline (Giorno 1)
Numero di Partecipanti con una Storia di Trapianto di Midollo Osseo
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1)
Baseline (Giorno 1)
Numero di partecipanti con anamnesi di Eventi Vascolari Maggiori Avversi, inclusa la Trombosi
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1)
Baseline (Giorno 1)
Numero di partecipanti con compromissione epatica grave in corso come definito dalla Classe C di Child-Pugh al momento dell'arruolamento
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1)
Baseline (Giorno 1)
Numero di partecipanti che interrompono il trattamento con Danicopan
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni
Fino a circa 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 gennaio 2026

Completamento primario (Stimato)

15 gennaio 2030

Completamento dello studio (Stimato)

15 gennaio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

17 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • D7332R00003
  • ALX-PNH-502 (Identificatore di registro: Alexion)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Danicopan

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Peru

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi