Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vurdering af langtids sikkerhed for Danicopan-tilføjelsesterapi hos deltagere med paroksysmal nokturnal hemoglobinuri: Analyse af IPIG-registerdata

10. februar 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En undersøgelse til vurdering af langtidsikkerheden ved Danicopan-tilføjelsesterapi hos deltagere med paroksysmal nokturnal hemoglobinuri: Analyse af International PNH Interest Group (IPIG)-Registerdata

Dette er et ikke-interventionelt, registerbaseret kohortestudie, der anvender data indsamlet på danicopan-behandlede patienter med paroksystisk nokturnal hemoglobinuri (PNH) gennem International PNH Interest Group (IPIG) PNH-registret. De primære mål søger at karakterisere danicopans langsigtede sikkerhedsprofil som add-on-terapi til ravulizumab/eculizumab hos deltagere med PNH.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02210
        • Clinical Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiepopulationen vil bestå af 2 behandlingskohorter:

  • Deltagere, der nogensinde er blevet behandlet med danicopan som add-on-terapi til ravulizumab/eculizumab ved eller efter tilmelding til IPIG PNH-registret.
  • Deltagere, der påbegynder behandling med Ultomiris eller Soliris ved eller efter tilmelding til IPIG eller Alexion International PNH-registret og uden nogen danicopan-behandlingserfaring under opfølgningen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne deltagere på 18 år eller derover ved behandlingsstart.
  • Påbegyndt behandling med Ultomiris, Soliris og/eller danicopan på eller efter indskrivning i IPIG eller Alexion International PNH-registret.

Eksklusionskriterier:

  • Deltagere uden kendt fødselsår, køn, dato for informeret samtykke eller behandlingsstatus for danicopan og Ultomiris og/eller Soliris.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Kohorte 1
Deltagere, der nogensinde er blevet behandlet med danicopan som tillægsterapi til ravulizumab/eculizumab på eller efter tilmelding til IPIG PNH-registret.
Medicin: Danicopan
Deltagere behandlet med danicopan som en add-on-terapi.
Kohorte 2
Deltagere, der påbegynder behandling med Ultomiris eller Soliris på eller efter tilmelding til IPIG eller Alexion International PNH-registret og uden nogen danicopan-behandlingserfaring under opfølgningen.
Medicin: Soliris/Ultomiris
Deltagere behandlet med Soliris/Ultomiris monoterapi.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Fra starten af danicopan til ophør + 7 dage, eller slutningen af opfølgningen, op til 5 år
Fra starten af danicopan til ophør + 7 dage, eller slutningen af opfølgningen, op til 5 år
Hændelsesfrekvens for meningokokinfektioner
Tidsramme: Fra starten af danicopan til ophør + 7 dage, eller slutningen af opfølgningen, op til 5 år
Fra starten af danicopan til ophør + 7 dage, eller slutningen af opfølgningen, op til 5 år
Hændelsesrate for alvorlige infektioner
Tidsramme: Op til cirka 5 år
Op til cirka 5 år
Hændelsesrate for maligne svulster og hematologiske abnormiteter
Tidsramme: Op til cirka 5 år
Op til cirka 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med AEs og SAEs hos gravide deltagere, gravide partnere til deltagere og partnere, der ammer
Tidsramme: Op til cirka 5 år
Op til cirka 5 år
Antal sundhedsafvigelser hos spædbørn hos gravide deltagere, gravide partnere til deltagere og partnere, der ammer
Tidsramme: Op til 12 måneder
Op til 12 måneder
Antal deltagere med PNH-symptomer ved diagnose
Tidsramme: Baseline (dag 1)
Baseline (dag 1)
Antal deltagere med en historie med knoglemarvstransplantation
Tidsramme: Baseline (dag 1)
Baseline (dag 1)
Antal deltagere med en historie for større uønskede hændelser i blodkar, herunder trombose
Tidsramme: Baseline (dag 1)
Baseline (dag 1)
Antal deltagere med igangværende svær leversvigt som defineret af Child-Pugh klasse C ved indskrivning
Tidsramme: Baseline (dag 1)
Baseline (dag 1)
Antal deltagere, der afbryder Danicopan-behandling
Tidsramme: Op til cirka 5 år
Op til cirka 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

15. januar 2030

Studieafslutning (Anslået)

15. januar 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

17. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. februar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D7332R00003
  • ALX-PNH-502 (Registry Identifier: Alexion)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kliniske forsøg med Danicopan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mongolia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner