A Danicopan Kiegészítő Terápia Hosszú Távú Biztonságának Értékelése Paroxizmatikus Nocturnalis Hemoglobinuriában Szenvedő Résztvevőknél: Az IPIG-Nyilvántartási Adatok Elemzése
2026. február 10. frissítette: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Tanulmány a Danicopan Add-on Terápia Hosszú Távú Biztonságának Értékelésére Paroxizmális Nokturi Hemoglobinuriában Szenvedő Résztvevőknél: Az International PNH Interest Group (IPIG)-Regiszter Adatainak Elemzése
Ez egy nem intervenciós, nyilvántartás-alapú kohorszvizsgálat, amely a paroxizmális nokturi hemoglobinúriás (PNH) danicopannal kezelt betegekről gyűjtött adatokat használja fel a Nemzetközi PNH Érdekeltségű Csoport (IPIG) PNH nyilvántartásán keresztül.
A fő célkitűzések a danicopan hosszú távú biztonsági profiljának jellemzése ravulizumab/ekulizumab kiegészítő terápiájaként PNH-s résztvevők esetében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
50
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02210
- Clinical Research Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A vizsgálati populáció 2 kezelési kohorszból fog állni:
- Részvevők, akiket danicopan adalékterápiával kezeltek ravulizumab/eculizumab mellett az IPIG PNH Regisztrációba történő felvétel után.
- Részvevők, akik Ultomiris vagy Soliris kezelést kezdenek az IPIG vagy Alexion International PNH Regisztrációba történő felvétel után, és akiknek nincs danicopan kezelési tapasztalata a követés során.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Felnőtt résztvevők, akik a kezelés megkezdésekor 18 évesek vagy idősebbek.
- Ultomiris, Soliris és/vagy danicopan kezelést az IPIG vagy az Alexion International PNH Regisztrációba történő felvétel után kezdtek.
Kizárási kritériumok:
- Olyan résztvevők, akiknél nem ismert a születési év, a nem, a tájékoztatott beleegyezés dátuma, vagy a danicopan és Ultomiris és/vagy Soliris kezelési állapota.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kohorsz 1
A résztvevők, akiket a danicopannal mint a ravulizumab/eculizumab add-on terápiájával kezeltek az IPIG PNH Regisztrációba való beiratkozás után vagy azon.
|
A danicopannal kezelt résztvevők kiegészítő terápiaként.
|
|
Kohorsz 2
A résztvevők, akik az Ultomirisszal vagy Solirisszal kezdtek kezelést az IPIG vagy Alexion International PNH Regisztrációba történő belépésük napján vagy azt követően, és akiknek a nyomon követés során nem volt tapasztalatuk a danicopannal való kezelésben.
|
A Soliris/Ultomiris monoterápiával kezelt résztvevők.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A résztvevők száma mellékhatásokkal (AE) és súlyos mellékhatásokkal (SAE)
Időkeret: A danicopan kezelés megkezdésétől a kezelés megszakításáig + 7 napig, vagy a követés végéig, legfeljebb 5 évig
|
A danicopan kezelés megkezdésétől a kezelés megszakításáig + 7 napig, vagy a követés végéig, legfeljebb 5 évig
|
|
Meningococcus fertőzések előfordulási aránya
Időkeret: A danicopan kezdésétől a kezelés megszakításáig + 7 napig, vagy a követés végéig, legfeljebb 5 évig
|
A danicopan kezdésétől a kezelés megszakításáig + 7 napig, vagy a követés végéig, legfeljebb 5 évig
|
|
Súlyos fertőzések eseményaránya
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 5 év
|
Legfeljebb körülbelül 5 év
|
|
A malignitások és hematológiai rendellenességek előfordulási gyakorisága
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 5 év
|
Legfeljebb körülbelül 5 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A terhes résztvevők, a résztvevők terhes partnerei és a szoptató partnerek AE és SAE eseményeinek száma
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 5 év
|
Legfeljebb körülbelül 5 év
|
|
A terhes résztvevők, a résztvevők terhes partnerei és a szoptató partnerek csecsemői egészségi rendellenességeinek száma
Időkeret: Legfeljebb 12 hónap
|
Legfeljebb 12 hónap
|
|
A diagnózis idején PNH-tüneteket mutató résztvevők száma
Időkeret: Alapvonal (1. nap)
|
Alapvonal (1. nap)
|
|
A csontvelő-átültetés előzményével rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Alapvonal (1. nap)
|
Alapvonal (1. nap)
|
|
A résztvevők száma, akiknek története során jelentős szövődményes érrendszeri esemény fordult elő, beleértve a trombózist
Időkeret: Alapvonal (1. nap)
|
Alapvonal (1. nap)
|
|
A résztvevők száma, akiknél a bevonáskor folyamatos súlyos májkárosodás áll fenn, a Child-Pugh C osztály szerint meghatározva
Időkeret: Alapvonal (1. nap)
|
Alapvonal (1. nap)
|
|
A Danicopan kezelést megszakító résztvevők száma
Időkeret: Akár körülbelül 5 évig
|
Akár körülbelül 5 évig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2026. január 14.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2030. január 15.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2030. január 15.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2026. február 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. február 10.
Első közzététel (Tényleges)
2026. február 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. február 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. február 10.
Utolsó ellenőrzés
2026. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- D7332R00003
- ALX-PNH-502 (Registry Identifier: Alexion)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .