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Evaluación de la Seguridad a Largo Plazo de la Terapia Adicional con Danicopan en Pacientes con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna: Análisis de Datos del Registro IPIG

10 de febrero de 2026 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio para evaluar la seguridad a largo plazo de la terapia complementaria con Danicopan en participantes con hemoglobinuria paroxística nocturna: Análisis de datos del registro del Grupo de Interés Internacional de HPN (IPIG)

Este es un estudio de cohortes no intervencional basado en un registro que utiliza datos recopilados sobre pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) tratados con danicopan a través del registro PNH del Grupo de Interés Internacional de PNH (IPIG). Los objetivos principales buscan caracterizar el perfil de seguridad a largo plazo de danicopan como terapia complementaria a ravulizumab/eculizumab en participantes con HPN.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

50

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02210
        • Clinical Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

La población de estudio consistirá en 2 cohortes de tratamiento:

  • Participantes que alguna vez fueron tratados con danicopan como terapia complementaria a ravulizumab/eculizumab en o después de la inscripción en el Registro IPIG PNH.
  • Participantes que inician tratamiento con Ultomiris o Soliris en o después de la inscripción en el Registro PNH de IPIG o Alexion International y sin experiencia previa de tratamiento con danicopan durante el seguimiento.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes adultos de edad ≥ 18 años al inicio del tratamiento.
  • Tratamiento iniciado con Ultomiris, Soliris y/o danicopan en o después de la inscripción en el registro IPIG o Alexion International PNH.

Criterios de exclusión:

  • Participantes sin año de nacimiento, sexo, fecha de consentimiento informado o estado de tratamiento de danicopan y Ultomiris y/o Soliris conocidos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Cohorte 1
Participantes tratados alguna vez con danicopan como terapia adicional a ravulizumab/eculizumab durante o después de la inscripción en el Registro IPIG de HPN.
Droga: Danicopan
Participantes tratados con danicopan como terapia complementaria.
Cohorte 2
Participantes que inician tratamiento con Ultomiris o Soliris en o después de la inscripción en IPIG o Alexion International PNH Registry y sin ninguna experiencia de tratamiento con danicopan durante el seguimiento.
Droga: Soliris/Ultomiris
Participantes tratados con monoterapia Soliris/Ultomiris.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de Participantes con Eventos Adversos (EA) y Eventos Adversos Graves (EAG)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de danicopan hasta la interrupción + 7 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años
Desde el inicio de danicopan hasta la interrupción + 7 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años
Tasa de Incidencia de Infecciones Meningocócicas
Periodo de tiempo: Desde el inicio de danicopan hasta la interrupción + 7 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años
Desde el inicio de danicopan hasta la interrupción + 7 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años
Tasa de Eventos de Infecciones Graves
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 5 años
Hasta aproximadamente 5 años
Tasa de Eventos de Neoplasias Malignas y Anomalías Hematológicas
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 5 años
Hasta aproximadamente 5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con EA y EAG en participantes embarazadas, parejas embarazadas de participantes y parejas que están amamantando
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 5 años
Hasta aproximadamente 5 años
Número de anomalías de salud infantil en participantes embarazadas, parejas embarazadas de participantes y parejas que están amamantando
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
Hasta 12 meses
Número de participantes con síntomas de HPN en el momento del diagnóstico
Periodo de tiempo: Baseline (Día 1)
Baseline (Día 1)
Número de participantes con antecedentes de trasplante de médula ósea
Periodo de tiempo: Baseline (Día 1)
Baseline (Día 1)
Número de participantes con antecedentes de eventos vasculares adversos mayores, incluida la trombosis
Periodo de tiempo: Baseline (Día 1)
Baseline (Día 1)
Número de participantes con insuficiencia hepática grave en curso definida por clase C de Child-Pugh en el momento de la inscripción
Periodo de tiempo: Baseline (Day 1)
Baseline (Day 1)
Número de participantes que interrumpen el tratamiento con danicopan
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 5 años
Hasta aproximadamente 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de enero de 2026

Finalización primaria (Estimado)

15 de enero de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

15 de enero de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de febrero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de febrero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

17 de febrero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de febrero de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • D7332R00003
  • ALX-PNH-502 (Identificador de registro: Alexion)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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