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Bewertung der Langzeitsicherheit von Danicopan als Add-on-Therapie bei Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie: Analyse von IPIG-Registerdaten

10. Februar 2026 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit der Danicopan-Add-on-Therapie bei Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie: Analyse der Daten des International PNH Interest Group (IPIG)-Registers

Dies ist eine nicht-interventionelle, registerbasierte Kohortenstudie, die Daten verwendet, die über das Internationale PNH-Interessengruppen (IPIG) PNH-Register von mit Danicopan behandelten Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) gesammelt wurden. Die primären Ziele zielen darauf ab, das langfristige Sicherheitsprofil von Danicopan als Add-on-Therapie zu Ravulizumab/Eculizumab bei Teilnehmern mit PNH zu charakterisieren.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02210
        • Clinical Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation wird aus 2 Behandlungsgruppen bestehen:

  • Teilnehmer, die jemals mit Danicopan als Zusatztherapie zu Ravulizumab/Eculizumab am oder nach dem Einschluss in das IPIG-PNH-Register behandelt wurden.
  • Teilnehmer, die am oder nach dem Einschluss in das IPIG- oder Alexion International PNH-Register mit Ultomiris oder Soliris behandelt werden und während der Nachbeobachtungszeit keine Erfahrung mit einer Danicopan-Behandlung haben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene Teilnehmer im Alter von ≥ 18 Jahren bei Behandlungsbeginn.
  • Beginn der Behandlung mit Ultomiris, Soliris und/oder Danicopan am oder nach der Aufnahme in das IPIG- oder Alexion International PNH-Register.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer ohne bekanntes Geburtsjahr, Geschlecht, Datum der Einwilligungserklärung oder Behandlungsstatus von Danicopan und Ultomiris und/oder Soliris.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Kohorte 1
Teilnehmer, die jemals mit Danicopan als Zusatztherapie zu Ravulizumab/Eculizumab behandelt wurden, am oder nach dem Einschluss in das IPIG-PNH-Register.
Arzneimittel: Danicopan
Teilnehmer, die mit Danicopan als Add-on-Therapie behandelt wurden.
Kohorte 2
Teilnehmer, die die Behandlung mit Ultomiris oder Soliris bei oder nach der Einschreibung in das IPIG- oder Alexion International PNH-Register beginnen und während des Follow-ups keine Danicopan-Behandlungserfahrung haben.
Arzneimittel: Soliris/Ultomiris
Teilnehmer, die mit Soliris/Ultomiris-Monotherapie behandelt wurden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von der Einleitung von Danicopan bis zur Absetzung + 7 Tage oder bis zum Ende der Nachbeobachtung, bis zu 5 Jahre
Von der Einleitung von Danicopan bis zur Absetzung + 7 Tage oder bis zum Ende der Nachbeobachtung, bis zu 5 Jahre
Ereignisrate von Meningokokken-Infektionen
Zeitfenster: Von der Einleitung von Danicopan bis zum Abbruch + 7 Tage oder bis zum Ende der Nachbeobachtung, bis zu 5 Jahre
Von der Einleitung von Danicopan bis zum Abbruch + 7 Tage oder bis zum Ende der Nachbeobachtung, bis zu 5 Jahre
Ereignisrate schwerwiegender Infektionen
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 5 Jahren
Bis zu ungefähr 5 Jahren
Ereignisrate von Malignomen und hämatologischen Abnormalitäten
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 5 Jahren
Bis zu ungefähr 5 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit AEs und SAEs bei schwangeren Teilnehmern, schwangeren Partnern von Teilnehmern und stillenden Partnern
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 5 Jahren
Bis zu ungefähr 5 Jahren
Anzahl von Gesundheitsanomalien bei Säuglingen von schwangeren Teilnehmerinnen, schwangeren Partnerinnen von Teilnehmern und stillenden Partnerinnen
Zeitfenster: Bis zu 12 Monaten
Bis zu 12 Monaten
Anzahl der Teilnehmer mit PNH-Symptomen bei der Diagnose
Zeitfenster: Baseline (Tag 1)
Baseline (Tag 1)
Anzahl der Teilnehmer mit einer Vorgeschichte von Knochenmarktransplantation
Zeitfenster: Baseline (Tag 1)
Baseline (Tag 1)
Anzahl der Teilnehmer mit einer Vorgeschichte schwerwiegender vaskulärer Ereignisse, einschließlich Thrombose
Zeitfenster: Baseline (Tag 1)
Baseline (Tag 1)
Anzahl der Teilnehmer mit fortbestehender schwerer Leberfunktionsstörung gemäß Child-Pugh-Klasse C bei Einschluss
Zeitfenster: Baseline (Tag 1)
Baseline (Tag 1)
Anzahl der Teilnehmer, die die Danicopan-Behandlung abbrechen
Zeitfenster: Bis zu etwa 5 Jahren
Bis zu etwa 5 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

15. Januar 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

15. Januar 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • D7332R00003
  • ALX-PNH-502 (Registrierungskennung: Alexion)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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