Beoordeling van de Langetermijnveiligheid van Danicopan als Add-on Therapie bij Patiënten met Paroxysmale Nachtelijke Hemoglobinurie: Analyse van IPIG-Registergegevens
10 februari 2026 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Een studie naar de beoordeling van de langetermijnveiligheid van Danicopan als add-on therapie bij deelnemers met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie: analyse van gegevens uit het International PNH Interest Group (IPIG)-register
Dit is een niet-interventionele, registergebaseerde cohortstudie die gebruikmaakt van gegevens die zijn verzameld over danicopan-behandelde patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) via het International PNH Interest Group (IPIG) PNH-register.
De primaire doelstellingen zijn gericht op het karakteriseren van het langetermijnveiligheidsprofiel van danicopan als aanvullende therapie bij ravulizumab/eculizumab bij deelnemers met PNH.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
50
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02210
- Clinical Research Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
De studiepopulatie zal bestaan uit 2 behandelingscohorten:
- Deelnemers die ooit behandeld zijn met danicopan als add-on therapie bij ravulizumab/eculizumab op of na inschrijving in het IPIG PNH-register.
- Deelnemers die starten met behandeling met Ultomiris of Soliris op of na inschrijving in het IPIG of Alexion International PNH-register en zonder enige ervaring met danicopan-behandeling tijdens de follow-up.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Volwassen deelnemers van ≥ 18 jaar bij start van de behandeling.
- Behandeling gestart met Ultomiris, Soliris en/of danicopan op of na inschrijving in het IPIG of Alexion International PNH-register.
Exclusiecriteria:
- Deelnemers zonder bekend geboortejaar, geslacht, datum van geïnformeerde toestemming of behandelingsstatus van danicopan en Ultomiris en/of Soliris.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Cohort 1
Deelnemers die ooit met danicopan zijn behandeld als aanvullende therapie bij ravulizumab/eculizumab op of na inschrijving in het IPIG PNH-register.
|
Deelnemers behandeld met danicopan als aanvullende therapie.
|
|
Cohort 2
Deelnemers die met Ultomiris of Soliris beginnen op of na inschrijving in het IPIG- of Alexion International PNH-register en zonder enige ervaring met danicopan-behandeling tijdens de follow-up.
|
Deelnemers behandeld met Soliris/Ultomiris monotherapie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs)
Tijdsspanne: Vanaf de start van danicopan tot aan stopzetting + 7 dagen, of het einde van de follow-up, tot 5 jaar
|
Vanaf de start van danicopan tot aan stopzetting + 7 dagen, of het einde van de follow-up, tot 5 jaar
|
|
Incidentie van Meningokokkeninfecties
Tijdsspanne: Vanaf de start van danicopan tot aan stopzetting + 7 dagen, of einde van follow-up, tot 5 jaar
|
Vanaf de start van danicopan tot aan stopzetting + 7 dagen, of einde van follow-up, tot 5 jaar
|
|
Incidentie van Ernstige Infecties
Tijdsspanne: Tot ongeveer 5 jaar
|
Tot ongeveer 5 jaar
|
|
Incidentie van Maligniteiten en Hematologische Afwijkingen
Tijdsspanne: Tot ongeveer 5 jaar
|
Tot ongeveer 5 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen en ernstige bijwerkingen bij zwangere deelnemers, zwangere partners van deelnemers en partners die borstvoeding geven
Tijdsspanne: Tot ongeveer 5 jaar
|
Tot ongeveer 5 jaar
|
|
Aantal gezondheidsafwijkingen bij zuigelingen van zwangere deelnemers, zwangere partners van deelnemers en partners die borstvoeding geven
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
|
Tot 12 maanden
|
|
Aantal deelnemers met PNH-symptomen bij diagnose
Tijdsspanne: Baseline (Dag 1)
|
Baseline (Dag 1)
|
|
Aantal deelnemers met een voorgeschiedenis van beenmergtransplantatie
Tijdsspanne: Baseline (dag 1)
|
Baseline (dag 1)
|
|
Aantal deelnemers met een voorgeschiedenis van ernstige vasculaire gebeurtenissen, waaronder trombose
Tijdsspanne: Baseline (Dag 1)
|
Baseline (Dag 1)
|
|
Aantal deelnemers met aanhoudende ernstige leverfunctiestoornis zoals gedefinieerd door Child-Pugh klasse C bij inclusie
Tijdsspanne: Baseline (Dag 1)
|
Baseline (Dag 1)
|
|
Aantal deelnemers dat de behandeling met Danicopan staakt
Tijdsspanne: Tot ongeveer 5 jaar
|
Tot ongeveer 5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
14 januari 2026
Primaire voltooiing (Geschat)
15 januari 2030
Studie voltooiing (Geschat)
15 januari 2030
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 februari 2026
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 februari 2026
Eerst geplaatst (Werkelijk)
17 februari 2026
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 februari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 februari 2026
Laatst geverifieerd
1 januari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- D7332R00003
- ALX-PNH-502 (Register-ID: Alexion)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .