Utvärdera långtidsäkerheten av Danicopan-tilläggsterapi hos deltagare med paroxysmal nattlig hemoglobinuri: Analys av IPIG-registerdata
10 februari 2026 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En studie för att bedöma långtids säkerheten av Danicopan-tilläggsterapi hos deltagare med paroxysmalt nattligt hemoglobinuri: Analys av International PNH Interest Group (IPIG)-registerdata
Detta är en icke-interventionell registerbaserad kohortstudie som använder data som samlats in om danicopanbehandlade patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) genom International PNH Interest Group (IPIG) PNH-registret.
De primära målen syftar till att karakterisera den långsiktiga säkerhetsprofilen för danicopan som tilläggsterapi till ravulizumab/ekulizumab hos deltagare med PNH.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
50
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02210
- Clinical Research Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Studiepopulationen kommer att bestå av 2 behandlingskohorter:
- Deltagare som någonsin behandlats med danicopan som tilläggsterapi till ravulizumab/ekulizumab vid eller efter inkludering i IPIG PNH-registret.
- Deltagare som inleder behandling med Ultomiris eller Soliris vid eller efter inkludering i IPIG eller Alexion International PNH-registret och utan någon danicopanbehandlingserfarenhet under uppföljningsperioden.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Vuxna deltagare som är ≥ 18 år vid behandlingsstart.
- Påbörjad behandling med Ultomiris, Soliris och/eller danicopan på eller efter registrering i IPIG eller Alexion International PNH-registret.
Exklusionskriterier:
- Deltagare utan känd födelseår, kön, datum för informerat samtycke eller behandlingsstatus för danicopan och Ultomiris och/eller Soliris.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Kohort 1
Deltagare som någonsin behandlats med danicopan som tilläggsterapi till ravulizumab/eculizumab vid eller efter inkludering i IPIG PNH-registret.
|
Deltagare behandlade med danicopan som ett tillskottsbehandling.
|
|
Kohort 2
Deltagare som påbörjar behandling med Ultomiris eller Soliris vid eller efter IPIG eller Alexion International PNH-registrets inkludering och utan någon tidigare behandling med danicopan under uppföljningen.
|
Deltagare behandlade med Soliris/Ultomiris monoterapi.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs)
Tidsram: Från initiering av danicopan till avbrott + 7 dagar, eller uppföljningens slut, upp till 5 år
|
Från initiering av danicopan till avbrott + 7 dagar, eller uppföljningens slut, upp till 5 år
|
|
Händelsefrekvens för meningokockinfektioner
Tidsram: Från initiering av danicopan till avslutning + 7 dagar, eller uppföljningens slut, upp till 5 år
|
Från initiering av danicopan till avslutning + 7 dagar, eller uppföljningens slut, upp till 5 år
|
|
Händelsefrekvens för allvarliga infektioner
Tidsram: Upp till cirka 5 år
|
Upp till cirka 5 år
|
|
Frekvens av maligniteter och hematologiska abnormiteter
Tidsram: Upp till cirka 5 år
|
Upp till cirka 5 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal deltagare med Biverkningar och Allvarliga Biverkningar hos gravida deltagare, gravida partners till deltagare och partners som ammar
Tidsram: Upp till cirka 5 år
|
Upp till cirka 5 år
|
|
Antal hälsorubningar hos spädbarn hos gravida deltagare, gravida partners till deltagare och ammande partners
Tidsram: Upp till 12 månader
|
Upp till 12 månader
|
|
Antal deltagare med PNH-symtom vid diagnos
Tidsram: Baslinje (dag 1)
|
Baslinje (dag 1)
|
|
Antal deltagare med en historia av benmärgstransplantation
Tidsram: Baslinje (dag 1)
|
Baslinje (dag 1)
|
|
Antal deltagare med en historik av allvarliga vaskulära händelser, inklusive trombos
Tidsram: Baslinje (dag 1)
|
Baslinje (dag 1)
|
|
Antal deltagare med pågående svår leverskada enligt Child-Pugh klass C vid inkludering
Tidsram: Baslinje (dag 1)
|
Baslinje (dag 1)
|
|
Antal deltagare som avslutar Danicopan-behandlingen
Tidsram: Upp till cirka 5 år
|
Upp till cirka 5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
14 januari 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
15 januari 2030
Avslutad studie (Beräknad)
15 januari 2030
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
10 februari 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
10 februari 2026
Första postat (Faktisk)
17 februari 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 februari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 februari 2026
Senast verifierad
1 januari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- D7332R00003
- ALX-PNH-502 (Registeridentifierare: Alexion)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .