Vurdere langsiktig sikkerhet av Danicopan tilleggsterapi hos deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri: Analyse av IPIG-Registerdata
10. februar 2026 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En studie for å vurdere langsiktig sikkerhet av Danicopan-tilleggsterapi hos deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri: Analyse av International PNH Interest Group (IPIG)-registerdata
Dette er en ikke-intervensjonell registerbasert kohortstudie som bruker data innsamlet om danicopan-behandlede pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) gjennom International PNH Interest Group (IPIG) PNH-registeret.
Hovedmålene er å karakterisere danicopans langsiktige sikkerhetsprofil som tilleggsterapi til ravulizumab/ekulizumab hos deltakere med PNH.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
50
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02210
- Clinical Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Studiepopulasjonen vil bestå av 2 behandlingskohorter:
- Deltakere som noen gang har blitt behandlet med danicopan som tilleggsterapi til ravulizumab/ekulizumab på eller etter innmelding i IPIG PNH-registeret.
- Deltakere som starter behandling med Ultomiris eller Soliris på eller etter innmelding i IPIG eller Alexion International PNH-registeret og uten noen danicopan-behandlingserfaring under oppfølgingen.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Voksne deltakere i alderen ≥ 18 år ved behandlingsstart.
- Startet behandling med Ultomiris, Soliris og/eller danicopan på eller etter IPIG eller Alexion International PNH-registreringsdato.
Eksklusjonskriterier:
- Deltakere uten kjent fødselsår, kjønn, samtykkedato eller behandlingsstatus for danicopan og Ultomiris og/eller Soliris.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Kohort 1
Deltakere som noen gang har blitt behandlet med danicopan som tilleggsterapi til ravulizumab/eculizumab på eller etter registrering i IPIG PNH-registeret.
|
Deltakere behandlet med danicopan som en tilleggsterapi.
|
|
Kohort 2
Deltakere som starter behandling med Ultomiris eller Soliris på eller etter IPIG eller Alexion International PNH-registrering, og uten noen danicopan-behandlingserfaring i oppfølgingen.
|
Deltakere behandlet med Soliris/Ultomiris monoterapi.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Fra initiering av danicopan til avbrudd + 7 dager, eller slutten av oppfølgingen, opptil 5 år
|
Fra initiering av danicopan til avbrudd + 7 dager, eller slutten av oppfølgingen, opptil 5 år
|
|
Hendelsesrate for meningokokkinfeksjoner
Tidsramme: Fra start av danicopan til avbrudd + 7 dager, eller slutten av oppfølgingen, opp til 5 år
|
Fra start av danicopan til avbrudd + 7 dager, eller slutten av oppfølgingen, opp til 5 år
|
|
Hendelsesrate for alvorlige infeksjoner
Tidsramme: Opptil omtrent 5 år
|
Opptil omtrent 5 år
|
|
Hendelsesrate for maligne svulster og hematologiske abnormaliteter
Tidsramme: Opptil omtrent 5 år
|
Opptil omtrent 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med bivirkninger og alvorlige bivirkninger hos gravide deltakere, gravide partnere av deltakere og partnere som ammer
Tidsramme: Opptil omtrent 5 år
|
Opptil omtrent 5 år
|
|
Antall helseavvik hos spedbarn hos gravide deltakere, gravide partnere til deltakere og partnere som ammer
Tidsramme: Opptil 12 måneder
|
Opptil 12 måneder
|
|
Antall deltakere med PNH-symptomer ved diagnose
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1)
|
Utgangspunkt (dag 1)
|
|
Antall deltakere med en historie av beinmargstransplantasjon
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1)
|
Utgangspunkt (dag 1)
|
|
Antall deltakere med en historikk for store uønskede vaskulære hendelser, inkludert trombose
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1)
|
Utgangspunkt (dag 1)
|
|
Antall deltakere med pågående alvorlig leversvikt som definert av Child-Pugh klasse C ved opptak
Tidsramme: Baseline (Dag 1)
|
Baseline (Dag 1)
|
|
Antall deltakere som avslutter Danicopan-behandling
Tidsramme: Opptil omtrent 5 år
|
Opptil omtrent 5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. januar 2026
Primær fullføring (Antatt)
15. januar 2030
Studiet fullført (Antatt)
15. januar 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. februar 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. februar 2026
Først lagt ut (Faktiske)
17. februar 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. februar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. februar 2026
Sist bekreftet
1. januar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- D7332R00003
- ALX-PNH-502 (Registeridentifikator: Alexion)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .