评估miR-1在肌营养不良症和先天性肌病发病机制中的作用及其作为生物标志物的价值 (Dystro-miR1)
2026年2月24日 更新者：University Hospital, Clermont-Ferrand
miR-1在肌营养不良症和先天性肌病发病机制中的作用及其作为生物标志物的评估
本研究旨在探讨一种名为miR-1的特定血液分子，是否可作为追踪特定肌肉疾病患者健康状况的生物标志物。
微小RNA（miRs）是调控细胞生长与维持健康的小型信使分子。其中如miR-1等特定类型，主要存在于肌肉与心脏组织中。研究表明，在肌肉萎缩疾病患者体内，miR-1水平常出现异常，但需要更多信息来理解这与疾病严重程度的具体关联。
主要目标是比较以下四个不同年龄与疾病严重程度组别的血液miR-1水平：
- 杜氏或贝克尔型肌营养不良症（DMD/DMB）患者。
- 1型强直性肌营养不良（斯坦纳特病）患者。
- 先天性肌病患者。
- 健康志愿者（对照组）。主要目的是评估miR-1水平能否准确反映肌肉疾病的进展状况。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
104
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Lise Laclautre, PhD
- 电话号码：+33473750750
- 邮箱：promo_interne_drci@chu-clermontferrand.fr
学习地点
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-
-
Clermont-Ferrand、法国
- 招聘中
- CHU de Clermont-Ferrand
-
首席研究员：
- Catherine Sarret
-
接触：
- Lise Laclautre
- 邮箱：promo_interne_drci@chu-clermontferrand.fr
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
是的
描述
纳入标准：
- 年龄：参与者必须年满2岁以上。
- 同意：参与者（或其法定监护人）必须提供自由且知情的同意。对于儿童，6岁以下为口头同意，6岁以上为书面同意。
- 社会保障：每位参与者必须隶属于法国社会保障体系。
- 参与者必须确诊患有神经肌肉病理学：符合条件的病理学包括1型肌强直性营养不良（DM1或Steinert病）、杜氏肌营养不良（DMD）、贝克肌营养不良（DMB）或先天性肌病，或为健康参与者。
排除标准：
- 受试者或其父母权威明确表示拒绝参与。
- 在采血前10天内从事剧烈且非常规的体力活动。
- 目前正在使用任何具有全身、肌肉或心脏效应的治疗，可能干扰研究的生物学结果。
- 受试者或其法定监护人处于监护、监管、被剥夺自由或受司法保护状态。
- 怀孕或哺乳期妇女。
- 存在额外病理学，根据临床医生的判断，可能干扰生物学发现。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：诊断
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：学习小组
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患者和对照组将被要求提供血液样本，以在参与的唯一时间点评估其血液中miR1生物标志物的水平。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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微小RNA miR-1的血液表达水平
大体时间：在独特的入组时间
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主要目标是评估miR-1作为神经肌肉疾病（特别是肌营养不良症和先天性肌病）血液生物标志物的价值。
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在独特的入组时间
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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人口统计学相关性
大体时间：在独特的入组时间点
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该研究将分析miR-1在血液中的表达水平与参与者年龄及性别之间的相关性
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在独特的入组时间点
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严重程度相关性
大体时间：在入组的独特时间
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本研究将分析miR-1水平与神经肌肉疾病临床严重程度之间的相关性。 强直性肌营养不良1型（DM1）的严重程度：miR-1水平与疾病严重程度的关系，考察以下方面：
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在入组的独特时间
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Catherine Sarret, MD, PhD, Prof、CHU de Clermont-Ferrand
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
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研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年2月11日
初级完成 (估计的)
2029年3月1日
研究完成 (估计的)
2029年3月1日
研究注册日期
首次提交
2026年2月10日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月10日
首次发布 (实际的)
2026年2月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月24日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- RBHP 2025 SARRET (Dystro-miR1)
- 2025-A01149-40 (其他标识符：2025-A01149-40)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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