Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení role miR-1 v patogenezi a jako biomarkeru u svalových dystrofií a vrozených myopatií (Dystro-miR1)

24. února 2026 aktualizováno: University Hospital, Clermont-Ferrand

Studie si klade za cíl zjistit, zda lze specifickou krevní molekulu zvanou miR-1 použít jako biomarker ke sledování zdravotního stavu pacientů s určitými svalovými onemocněními.

MikroRNA (miR) jsou malé posly, které pomáhají regulovat růst buněk a udržovat je zdravé. Některé z nich, jako je miR-1, se specificky vyskytují ve svalech a srdci. Výzkum ukazuje, že hladiny miR-1 jsou často abnormální u lidí se svalovými atrofiemi, ale k pochopení toho, jak to souvisí se závažností onemocnění, je zapotřebí více informací.

Hlavním cílem je porovnat hladiny miR-1 v krvi mezi čtyřmi různými skupinami v různém věku a s různou závažností:

  1. Pacienti s Duchennovou nebo Beckerovou svalovou dystrofií (DMD/DMB).
  2. Pacienti s myotonickou dystrofií typu 1 (Steinertova choroba).
  3. Pacienti s vrozenými myopatiemi.
  4. Zdraví dobrovolníci (kontrolní skupina). Hlavním cílem je posoudit, zda mohou hladiny miR-1 přesně ukázat, jak svalové onemocnění postupuje.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

104

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk: Účastníci musí být starší než 2 roky.
  • Souhlas: Účastníci (nebo jejich zákonní zástupci) musí poskytnout svobodný a informovaný souhlas. U dětí je souhlas ústní pro děti do 6 let a písemný pro děti nad 6 let.
  • Sociální zabezpečení: Každý účastník musí být pojištěn u francouzského systému sociálního zabezpečení.
  • Účastníci musí mít diagnostikovanou neuromuskulární patologii: způsobilými patologiemi jsou myotonická dystrofie typu 1 (DM1 nebo Steinertova choroba), Duchennova svalová dystrofie (DMD), Beckerova svalová dystrofie (DMB) nebo vrozené myopatie, nebo musí být zdraví účastníci.

Kritéria pro vyloučení:

  • Odmítnutí účasti vyjádřené subjektem nebo jeho rodičovskou autoritou.
  • Vykonávání intenzivního a neobvyklého fyzického úsilí do 10 dnů před odběrem krve.
  • Aktuální užívání jakékoli léčby se systémovými, svalovými nebo srdečními účinky, které by mohly ovlivnit biologické výsledky studie.
  • Subjekty nebo jejich zákonní zástupci, kteří jsou pod opatrovnictvím, poručenstvím, zbaveni svobody nebo pod soudní ochranou.
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojí.
  • Přítomnost další patologie, která by podle posouzení klinika mohla ovlivnit biologické nálezy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: studijní skupina
Diagnostický test: dávkování krevního biomarkeru miR1
Pacientům a kontrolním osobám bude vyžádáno poskytnutí vzorků krve k vyhodnocení hladiny biomarkeru miR1 v jejich krvi v rámci jedinečného časového zapojení.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
krevní hladina exprese mikroRNA miR-1
Časové okno: v jedinečném čase zápisu
Hlavním cílem je vyhodnotit význam miR-1 jako krevního biomarkeru pro neuromuskulární onemocnění, konkrétně pro svalové dystrofie a vrozené myopatie.
v jedinečném čase zápisu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Demografické korelace
Časové okno: v jedinečném čase zápisu
Studie bude analyzovat korelaci mezi hladinami exprese miR-1 v krvi a věkem a pohlavím účastníků
v jedinečném čase zápisu
Korelace závažnosti
Časové okno: v jedinečném čase zápisu

Studie bude analyzovat korelaci mezi hladinami miR-1 a klinickou závažností neuromuskulárního onemocnění.

Závažnost myotonické dystrofie typu 1 (DM1): vztah hladiny miR-1 k závažnosti onemocnění s ohledem na:

  • Klinický fenotyp (na základě věku nástupu onemocnění).
  • Počet CTG nukleotidových repetic v genu DMPK.

  • Přítomnost srdečního postižení.

    • Závažnost Duchennovy a Beckerovy svalové dystrofie (DMD/DMB): hladiny miR-1 na základě:

  • Přítomnost srdečního postižení,
  • Ztráta schopnosti chůze (zda pacient ztratil schopnost chodit)
v jedinečném čase zápisu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Clermont-Ferrand

Spolupracovníci

iGreD, Université Clermont Auvergne

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Catherine Sarret, MD, PhD, Prof, CHU de Clermont-Ferrand

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. února 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

17. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RBHP 2025 SARRET (Dystro-miR1)
  • 2025-A01149-40 (Jiný identifikátor: 2025-A01149-40)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Zdraví účastníci

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit