Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de rol van miR-1 in de pathogenese en als biomarker bij spierdystrofieën en congenitale myopathieën (Dystro-miR1)

24 februari 2026 bijgewerkt door: University Hospital, Clermont-Ferrand

Evaluatie van de rol van miR-1 in de pathogenese en als biomarker bij spierdystrofieën en aangeboren myopathieën

De studie heeft tot doel uit te zoeken of een specifiek bloedmolecuul genaamd miR-1 kan worden gebruikt als een biomarker om de gezondheid van patiënten met bepaalde spierziekten te volgen.

MicroRNA's (miR's) zijn kleine boodschappers die helpen bij het reguleren van hoe cellen groeien en gezond blijven. Sommige hiervan, zoals miR-1, komen specifiek voor in spieren en het hart. Onderzoek toont aan dat de niveaus van miR-1 vaak abnormaal zijn bij mensen met spierafbraakziekten, maar er is meer informatie nodig om te begrijpen hoe dit verband houdt met de ernst van de ziekte.

Het hoofddoel is om de bloedniveaus van miR-1 te vergelijken tussen vier verschillende groepen op verschillende leeftijden en met verschillende ernstgraden:

  1. Patiënten met Duchenne of Becker spierdystrofie (DMD/DMB).
  2. Patiënten met myotone dystrofie type 1 (ziekte van Steinert).
  3. Patiënten met aangeboren myopathieën.
  4. Gezonde vrijwilligers (controlegroep). Het hoofddoel is om te beoordelen of miR-1-niveaus nauwkeurig kunnen laten zien hoe een spierziekte vordert.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

104

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd: Deelnemers moeten ouder zijn dan 2 jaar.
  • Toestemming: Deelnemers (of hun wettelijke vertegenwoordigers) moeten vrije en geïnformeerde toestemming geven. Voor kinderen is de toestemming mondeling voor kinderen onder 6 jaar en schriftelijk voor kinderen ouder dan 6 jaar.
  • Sociale zekerheid: Elke deelnemer moet aangesloten zijn bij het Franse sociale zekerheidssysteem.
  • Deelnemers moeten een gediagnosticeerde neuromusculaire pathologie hebben: de in aanmerking komende pathologieën zijn Myotone Dystrofie Type 1 (DM1 of de ziekte van Steinert), Duchenne Spierdystrofie (DMD), Becker Spierdystrofie (DMB), of aangeboren myopathieën, of het zijn gezonde deelnemers.

Exclusiecriteria:

  • Weigering om deel te nemen uitgedrukt door de proefpersoon of hun ouderlijk gezag.
  • Intensieve en ongebruikelijke fysieke inspanning binnen 10 dagen voor de bloedafname.
  • Huidig gebruik van een behandeling met systemische, spier- of harteffecten die de biologische resultaten van de studie zou kunnen beïnvloeden.
  • Proefpersonen of hun wettelijke vertegenwoordigers die onder voogdij, curatele, vrijheidsberoving of onder gerechtelijke bescherming staan.
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven.
  • De aanwezigheid van een bijkomende pathologie die, naar het oordeel van de clinicus, de biologische bevindingen zou kunnen verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Diagnostisch
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: studiegroep
Diagnostische toets: dosering van bloedbiomarker miR1
Patiënten en controles wordt gevraagd bloedmonsters te verstrekken om hun bloedniveau van de miR1-biomarker op een uniek tijdstip van deelname te evalueren.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
bloedexpressieniveau van micro-RNA miR-1
Tijdsspanne: op een uniek moment van inschrijving
Het belangrijkste doel is om de waarde van miR-1 als bloedbiomarker voor neuromusculaire aandoeningen, specifiek spierdystrofieën en congenitale myopathieën, te evalueren.
op een uniek moment van inschrijving

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Demografische Correlaties
Tijdsspanne: op een uniek tijdstip van inschrijving
De studie zal de correlatie analyseren tussen de bloedexpressieniveaus van miR-1 en de leeftijd en het geslacht van de deelnemers
op een uniek tijdstip van inschrijving
Correlatie van ernst
Tijdsspanne: op een uniek moment van inschrijving

de studie zal de correlatie analyseren tussen miR-1-niveaus en de klinische ernst van de neuromusculaire aandoening.

Ernst van Myotone Dystrofie Type 1 (DM1): relatie van miR-1-niveau met de ernst van de aandoening, kijkend naar:

  • Het klinische fenotype (gebaseerd op de leeftijd van ziektebegin).
  • Het aantal CTG-nucleotideherhalingen in het DMPK-gen.

  • De aanwezigheid van cardiale betrokkenheid.

    • Ernst van Duchenne en Becker Spierdystrofieën (DMD/DMB): miR-1-niveaus gebaseerd op:

  • De aanwezigheid van cardiale betrokkenheid,
  • Het verlies van ambulatie (of de patiënt het vermogen om te lopen heeft verloren)
op een uniek moment van inschrijving

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Clermont-Ferrand

Medewerkers

iGreD, Université Clermont Auvergne

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Catherine Sarret, MD, PhD, Prof, CHU de Clermont-Ferrand

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 februari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RBHP 2025 SARRET (Dystro-miR1)
  • 2025-A01149-40 (Andere identificatie: 2025-A01149-40)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren