Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af miR-1's rolle i patogenesen og som en biomarkør ved muskeldystrofier og medfødte myopatier (Dystro-miR1)

24. februar 2026 opdateret af: University Hospital, Clermont-Ferrand

Evaluering af miR-1's rolle i patogenesen og som en biomarkør ved muskulære dystrofier og medfødte myopatier

Studiet har til formål at finde ud af, om et specifikt blodmolekyle kaldet miR-1 kan bruges som et biomærke til at følge sundheden hos patienter med visse muskelsygdomme.

MicroRNA'er (miRs) er små budbringere, der hjælper med at kontrollere, hvordan celler vokser og forbliver sunde. Nogle af disse, som miR-1, findes specifikt i muskler og hjerte. Forskning viser, at niveauer af miR-1 ofte er unormale hos mennesker med muskelsvindende tilstande, men der er behov for mere information for at forstå, hvordan dette relaterer sig til sygdommens alvorlighed.

Hovedmålet er at sammenligne blodniveauerne af miR-1 mellem fire forskellige grupper i forskellige aldre og sværhedsgrader:

  1. Patienter med Duchenne eller Becker muskeldystrofi (DMD/DMB).
  2. Patienter med myotonisk dystrofi type 1 (Steinerts sygdom).
  3. Patienter med medfødte myopatier.
  4. Sunde frivillige (kontrollergruppen). Hovedformålet er at vurdere, om miR-1-niveauer præcist kan vise, hvordan en muskelsygdom udvikler sig.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

104

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder: Deltagere skal være ældre end 2 år.
  • Samtykke: Deltagere (eller deres lovlige værger) skal give frit og informeret samtykke. For børn er samtykket mundtligt for dem under 6 år og skriftligt for dem over 6 år.
  • Sikkerhed: Hver deltager skal være tilknyttet det franske socialsikringssystem.
  • Deltagere skal have en diagnosticeret neuromuskulær patologi: de berettigede patologier er Myotonisk Dystrofi Type 1 (DM1 eller Steinerts sygdom), Duchenne Muskel Dystrofi (DMD), Becker Muskel Dystrofi (DMB), eller medfødte myopatier, eller være raske deltagere.

Eksklusionskriterier:

  • Afvisning af deltagelse udtrykt af forsøgspersonen eller deres forældremyndighed.
  • Deltagelse i intens og usædvanlig fysisk anstrengelse inden for 10 dage før blodprøvetagningen.
  • Nuværende brug af enhver behandling med systemiske, muskulære eller kardiale effekter, der kunne forstyrre studiet biologiske resultater.
  • Forsøgspersoner eller deres lovlige værger, der er under formynderskab, kuratel, frihedsberøvet eller under retslig beskyttelse.
  • Kvinder, der er gravide eller ammer.
  • Tilstedeværelsen af en yderligere patologi, der efter klinikerens bedømmelse kunne forstyrre de biologiske fund.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: studiegruppe
Diagnostisk test: dosis af blodbiomarkør miR1
Patienter og kontrolpersoner vil blive bedt om at give blodprøver for at evaluere deres blodniveau af miR1-biomarkøren på et unikt tidspunkt for deltagelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
blodets ekspressionsniveau for mikro-RNA miR-1
Tidsramme: på et unikt tidspunkt for tilmelding
Hovedmålet er at evaluere værdien af miR-1 som en blodbiomarkør for neuromuskulære sygdomme, specifikt muskeldystrofier og medfødte myopatier.
på et unikt tidspunkt for tilmelding

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Demografiske Korrelationer
Tidsramme: på et unikt tidspunkt for tilmelding
Studiet vil analysere sammenhængen mellem blodets udtryksniveau af miR-1 og deltagernes alder og køn
på et unikt tidspunkt for tilmelding
Svarhedsgradskorrelation
Tidsramme: på et unikt tidspunkt for tilmelding

undersøgelsen vil analysere sammenhængen mellem miR-1-niveauer og den kliniske sværhedsgrad af den neuromuskulære tilstand.

Sværhedsgrad af Myotonisk Dystrofi Type 1 (DM1): miR-1-niveau i forhold til tilstandens sværhedsgrad, med fokus på:

  • Den kliniske fænotype (baseret på alderen ved sygdomsudbrud).
  • Antallet af CTG-nukleotidgentagelser i DMPK-genet.

  • Tilstedeværelsen af hjertepåvirkning.

    • Sværhedsgrad af Duchenne og Becker Muskeldystrofi (DMD/DMB): miR-1-niveauer baseret på:

  • Tilstedeværelsen af hjertepåvirkning,
  • Tabet af gangfunktion (om patienten har mistet evnen til at gå)
på et unikt tidspunkt for tilmelding

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Clermont-Ferrand

Samarbejdspartnere

iGreD, Université Clermont Auvergne

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Catherine Sarret, MD, PhD, Prof, CHU de Clermont-Ferrand

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

17. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RBHP 2025 SARRET (Dystro-miR1)
  • 2025-A01149-40 (Anden identifikator: 2025-A01149-40)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med dosis af blodbiomarkør miR1

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner