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ALK-001对Stargardt病进展的安全性、耐受性和有效性的3期研究 (NORTHSTAR)

2026年9月16日 更新者：Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

一项评估醋酸吉列视黄醇（ALK 001）对斯塔加特病进展的安全性、耐受性和有效性的3期多中心、双盲、随机、安慰剂对照研究

This study evaluates the efficacy and safety of investigational study drug ALK-001 in participants 8 to 45 years of age, inclusive, with symptoms and signs of autosomal recessive Stargardt disease (STGD)

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

230

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
  • 电话号码：877-255-7476
  • 邮箱：trials@alkeuspharma.com

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85020
        • 招聘中
        • Associated Retina Consultants
        • 首席研究员：
          • Benjamin Bakall, MD, PhD
        • 接触：
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • 招聘中
        • University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
        • 首席研究员：
          • Marc Mathias, MD
        • 接触：
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32607
        • 招聘中
        • Vitreo Retinal Associates
        • 首席研究员：
          • Christine Kay, MD
        • 接触：
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49546
        • 招聘中
        • Foundation for Vision Research
        • 接触：
          • Holly Vincent
          • 电话号码：616-438-9395
          • 邮箱：holly@fvr.org
        • 首席研究员：
          • Liliya Sutherland, MD
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43212
        • 招聘中
        • Ohio State Havener Eye Institute
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Thomas Mendel, MD
    • Pennsylvania
      • Erie、Pennsylvania、美国、16505
        • 招聘中
        • Erie Retina Research
        • 首席研究员：
          • David Almeida, MD, MBA, PhD
        • 接触：
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19073
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15219
        • 招聘中
        • UPMC Vision Institute
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Boris Rosin, MD
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75231
        • 招聘中
        • Retina Foundation of the Southwest
        • 首席研究员：
          • Karl Csaky, MD, PhD
        • 接触：
      • Fort Worth、Texas、美国、76132
        • 招聘中
        • Star Retina
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Courtney Crawford, MD, FACS
      • San Antonio、Texas、美国、78240
        • 招聘中
        • Medical Center Ophthalmology Associates
        • 首席研究员：
          • Michael Singer, MD
        • 接触：
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、美国、22031
        • 招聘中
        • The Retina Group of Washington
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Alexander Melamud, MD
      • Norfolk、Virginia、美国、23666
        • 招聘中
        • Wagner Kapoor Research Institute
        • 首席研究员：
          • Kapil Kapoor, MD
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

8年 至 45年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

Inclusion Criteria

  1. Male or female, 8 to 45 years of age (inclusive) on the day of screening.
  2. Female participants of childbearing potential, as well as fertile male participants with female partners of childbearing potential, must be willing to comply with the protocol-defined methods of contraception from the time of consent until 90 days and 30 days, respectively, after the last dose of IMP.
  3. Have a clinical diagnosis of typical autosomal recessive STGD macular dystrophy
  4. Have provided a genetic report by any regional accredited organization that provides certified testing indicating the presence of disease-causing mutation.
  5. Have signed and dated the informed consent forms (ICFs; or assent as appropriate) to participate.

Exclusion Criteria

  1. Has taken disallowed items (supplements containing vitamin A or beta-carotene, liver-based products, or prescription oral retinoid medications) within 30 days of randomization.
  2. Is lactating, pregnant, or has a positive serum or urine pregnancy test at screening or at randomization, or is planning to become pregnant during the course of study. A male participant who wishes to father a child during the course of the study.
  3. Has ever participated in any gene therapy, cell therapy, or device study to treat STGD, unless documented confirmation of participation in the placebo arm with no surgery is provided. Has participated in a drug study to treat STGD within the past 6 months.
  4. Has participated in any drug study to treat any other condition within 5 half-lives of the investigational drug prior to screening, unless documented confirmation of participation in the placebo arm is provided. Has participated in an investigational device study within 30 days prior to screening or longer if, in the Investigator's judgment, the device could affect study outcomes.
  5. Anticipates participating in any other drug or device study within the duration of the study.

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
药品：Placebo

Daily oral administration for 24 months
有源比较器：积极的
药品：ALK-001

Daily oral administration for 24 months

其他名称：
  • 醋酸吉列瑞替诺

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence
大体时间：Month 6 to Month 24

Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence
Month 6 to Month 24

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24
大体时间：baseline to Month 24

Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24
baseline to Month 24

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年6月3日

初级完成 (估计的)

2029年10月1日

研究完成 (估计的)

2030年12月1日

研究注册日期

首次提交

2026年2月10日

首先提交符合 QC 标准的

2026年2月13日

首次发布 (实际的)

2026年2月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月16日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ALK001-P1004
  • 2026-525296-60-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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