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ALK-001对Stargardt病进展的安全性、耐受性和有效性的3期研究 (NORTHSTAR)

2026年9月16日 更新者：Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

一项评估醋酸吉列视黄醇（ALK 001）对斯塔加特病进展的安全性、耐受性和有效性的3期多中心、双盲、随机、安慰剂对照研究

本研究评估研究药物ALK-001在8至45岁（含）具有常染色体隐性遗传斯塔加特病（STGD）症状和体征的参与者中的疗效和安全性

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

230

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
  • 电话号码：877-255-7476
  • 邮箱：trials@alkeuspharma.com

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85020
        • 招聘中
        • Associated Retina Consultants
        • 首席研究员：
          • Benjamin Bakall, MD, PhD
        • 接触：
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • 招聘中
        • University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
        • 首席研究员：
          • Marc Mathias, MD
        • 接触：
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32607
        • 招聘中
        • Vitreo Retinal Associates
        • 首席研究员：
          • Christine Kay, MD
        • 接触：
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49546
        • 招聘中
        • Foundation for Vision Research
        • 接触：
          • Holly Vincent
          • 电话号码：616-438-9395
          • 邮箱：holly@fvr.org
        • 首席研究员：
          • Liliya Sutherland, MD
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43212
        • 招聘中
        • Ohio State Havener Eye Institute
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Thomas Mendel, MD
    • Pennsylvania
      • Erie、Pennsylvania、美国、16505
        • 招聘中
        • Erie Retina Research
        • 首席研究员：
          • David Almeida, MD, MBA, PhD
        • 接触：
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19073
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15219
        • 招聘中
        • UPMC Vision Institute
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Boris Rosin, MD
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75231
        • 招聘中
        • Retina Foundation of the Southwest
        • 首席研究员：
          • Karl Csaky, MD, PhD
        • 接触：
      • Fort Worth、Texas、美国、76132
        • 招聘中
        • Star Retina
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Courtney Crawford, MD, FACS
      • San Antonio、Texas、美国、78240
        • 招聘中
        • Medical Center Ophthalmology Associates
        • 首席研究员：
          • Michael Singer, MD
        • 接触：
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、美国、22031
        • 招聘中
        • The Retina Group of Washington
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Alexander Melamud, MD
      • Norfolk、Virginia、美国、23666
        • 招聘中
        • Wagner Kapoor Research Institute
        • 首席研究员：
          • Kapil Kapoor, MD
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

入选标准

  1. 筛选当天年龄在8至45岁（含）之间的男性或女性。
  2. 具有生育潜力的女性参与者，以及有生育潜力女性伴侣的具有生育能力的男性参与者，必须愿意遵守方案定义的避孕方法，分别从同意时起至末次IMP给药后90天和30天。
  3. 临床诊断为典型常染色体隐性遗传STGD黄斑营养不良。
  4. 已提供由任何地区认可组织出具、表明存在致病突变的认证检测遗传报告。
  5. 已签署并注明日期的参与知情同意书（ICF；或酌情签署同意书）。

排除标准

  1. 随机分组前30天内服用过禁用物品（含维生素A或β-胡萝卜素的补充剂、肝脏制品或处方口服维甲酸类药物）。
  2. 筛选或随机分组时处于哺乳期、妊娠期或血清/尿妊娠试验阳性，或计划在研究期间妊娠。研究期间希望生育子女的男性参与者。
  3. 曾参与任何治疗STGD的基因疗法、细胞疗法或器械研究，除非能提供文件证明参与安慰剂组且未接受手术。过去6个月内参与过治疗STGD的药物研究。
  4. 筛选前5个研究药物半衰期内参与过治疗任何其他疾病的药物研究，除非能提供文件证明参与安慰剂组。筛选前30天内参与过研究性器械研究（若研究者判断器械可能影响研究结果，则需更长时间）。
  5. 预计在研究期间参与任何其他药物或器械研究。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
药品：安慰剂
每日口服给药，持续24个月
有源比较器：积极的
药品：ALK-001
每日口服给药，持续24个月
其他名称：
  • 醋酸吉列瑞替诺

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
通过眼底自发荧光测量的视网膜萎缩性病变年化增长率
大体时间：第6个月至第24个月
通过眼底自发荧光测量的视网膜萎缩病灶年化增长率
第6个月至第24个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
从基线至第24个月低亮度视力的变化
大体时间：基线至第24个月
从基线到第24个月的低亮度视力变化
基线至第24个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年6月3日

初级完成 (估计的)

2029年10月1日

研究完成 (估计的)

2030年12月1日

研究注册日期

首次提交

2026年2月10日

首先提交符合 QC 标准的

2026年2月13日

首次发布 (实际的)

2026年2月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月16日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ALK001-P1004
  • 2026-525296-60-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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