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Studio di Fase 3 sulla Sicurezza, Tollerabilità ed Efficacia di ALK-001 sulla Progressione della Malattia di Stargardt (NORTHSTAR)

16 settembre 2026 aggiornato da: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Studio multicentrico di Fase 3, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del Gildeuretinolo Acetato (ALK 001) sulla progressione della malattia di Stargardt (STGD)

This study evaluates the efficacy and safety of investigational study drug ALK-001 in participants 8 to 45 years of age, inclusive, with symptoms and signs of autosomal recessive Stargardt disease (STGD)

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

230

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
  • Numero di telefono: 877-255-7476
  • Email: trials@alkeuspharma.com

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85020
        • Reclutamento
        • Associated Retina Consultants
        • Investigatore principale:
          • Benjamin Bakall, MD, PhD
        • Contatto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
        • Investigatore principale:
          • Marc Mathias, MD
        • Contatto:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
        • Reclutamento
        • Vitreo Retinal Associates
        • Investigatore principale:
          • Christine Kay, MD
        • Contatto:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49546
        • Reclutamento
        • Foundation for Vision Research
        • Contatto:
          • Holly Vincent
          • Numero di telefono: 616-438-9395
          • Email: holly@fvr.org
        • Investigatore principale:
          • Liliya Sutherland, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43212
        • Reclutamento
        • Ohio State Havener Eye Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Thomas Mendel, MD
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Stati Uniti, 16505
        • Reclutamento
        • Erie Retina Research
        • Investigatore principale:
          • David Almeida, MD, MBA, PhD
        • Contatto:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19073
        • Non ancora reclutamento
        • Mid Atlantic Retina
        • Investigatore principale:
          • Sunir Garg, MD
        • Contatto:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15219
        • Reclutamento
        • UPMC Vision Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Boris Rosin, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Reclutamento
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Investigatore principale:
          • Karl Csaky, MD, PhD
        • Contatto:
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76132
        • Reclutamento
        • Star Retina
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Courtney Crawford, MD, FACS
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78240
        • Reclutamento
        • Medical Center Ophthalmology Associates
        • Investigatore principale:
          • Michael Singer, MD
        • Contatto:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22031
        • Reclutamento
        • The Retina Group of Washington
        • Contatto:
          • Katrina Arias
          • Numero di telefono: 703-698-9335
          • Email: karias@rgw.com
        • Investigatore principale:
          • Alexander Melamud, MD
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23666
        • Reclutamento
        • Wagner Kapoor Research Institute
        • Investigatore principale:
          • Kapil Kapoor, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 45 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria

  1. Male or female, 8 to 45 years of age (inclusive) on the day of screening.
  2. Female participants of childbearing potential, as well as fertile male participants with female partners of childbearing potential, must be willing to comply with the protocol-defined methods of contraception from the time of consent until 90 days and 30 days, respectively, after the last dose of IMP.
  3. Have a clinical diagnosis of typical autosomal recessive STGD macular dystrophy
  4. Have provided a genetic report by any regional accredited organization that provides certified testing indicating the presence of disease-causing mutation.
  5. Have signed and dated the informed consent forms (ICFs; or assent as appropriate) to participate.

Exclusion Criteria

  1. Has taken disallowed items (supplements containing vitamin A or beta-carotene, liver-based products, or prescription oral retinoid medications) within 30 days of randomization.
  2. Is lactating, pregnant, or has a positive serum or urine pregnancy test at screening or at randomization, or is planning to become pregnant during the course of study. A male participant who wishes to father a child during the course of the study.
  3. Has ever participated in any gene therapy, cell therapy, or device study to treat STGD, unless documented confirmation of participation in the placebo arm with no surgery is provided. Has participated in a drug study to treat STGD within the past 6 months.
  4. Has participated in any drug study to treat any other condition within 5 half-lives of the investigational drug prior to screening, unless documented confirmation of participation in the placebo arm is provided. Has participated in an investigational device study within 30 days prior to screening or longer if, in the Investigator's judgment, the device could affect study outcomes.
  5. Anticipates participating in any other drug or device study within the duration of the study.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo

Daily oral administration for 24 months
Comparatore attivo: Attivo
Droga: ALK-001

Daily oral administration for 24 months

Altri nomi:
  • Acetato di gildeuretinol

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence
Lasso di tempo: Month 6 to Month 24

Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence
Month 6 to Month 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24
Lasso di tempo: baseline to Month 24

Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24
baseline to Month 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 giugno 2026

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

19 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALK001-P1004
  • 2026-525296-60-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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