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Studio di Fase 3 sulla Sicurezza, Tollerabilità ed Efficacia di ALK-001 sulla Progressione della Malattia di Stargardt (NORTHSTAR)

2 giugno 2026 aggiornato da: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Studio multicentrico di Fase 3, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del Gildeuretinolo Acetato (ALK 001) sulla progressione della malattia di Stargardt (STGD)

Questo studio valuta l'efficacia e la sicurezza del farmaco sperimentale ALK-001 in partecipanti di età compresa tra 8 e 45 anni, inclusi, con sintomi e segni della malattia di Stargardt autosomica recessiva (STGD)

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

230

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
  • Numero di telefono: 877-255-7476
  • Email: trials@alkeuspharma.com

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85020
        • Reclutamento
        • Associated Retina Consultants
        • Investigatore principale:
          • Benjamin Bakall, MD, PhD
        • Contatto:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
        • Non ancora reclutamento
        • Vitreo Retinal Associates
        • Investigatore principale:
          • Christine Kay, MD
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Stati Uniti, 16505
        • Reclutamento
        • Erie Retina Research
        • Investigatore principale:
          • David Almeida, MD, MBA, PhD
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Reclutamento
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Investigatore principale:
          • Karl Csaky, MD, PhD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione

  1. Soggetti di sesso maschile o femminile, di età compresa tra 8 e 45 anni (inclusi) al giorno dello screening.
  2. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile, così come i partecipanti di sesso maschile fertili con partner femminili in età fertile, devono essere disposti a rispettare i metodi di contraccezione definiti dal protocollo dal momento del consenso fino a 90 giorni e 30 giorni, rispettivamente, dopo l'ultima dose dell'IMP.
  3. Avere una diagnosi clinica di distrofia maculare STGD autosomica recessiva tipica.
  4. Avere fornito un rapporto genetico rilasciato da qualsiasi organizzazione accreditata a livello regionale che fornisce test certificati indicando la presenza di mutazioni patogene.
  5. Avere firmato e datato i moduli di consenso informato (ICF; o assenso se appropriato) per partecipare.

Criteri di esclusione

  1. Avere assunto articoli non consentiti (integratori contenenti vitamina A o beta-carotene, prodotti a base di fegato o farmaci retinoidi orali su prescrizione) entro 30 giorni dalla randomizzazione.
  2. Essere in allattamento, in gravidanza o avere un test di gravidanza sierico o urinario positivo allo screening o alla randomizzazione, o pianificare di diventare gravida durante il corso dello studio. Un partecipante di sesso maschile che desidera avere un figlio durante il corso dello studio.
  3. Aver mai partecipato a qualsiasi studio di terapia genica, terapia cellulare o dispositivo per trattare la STGD, a meno che non venga fornita una conferma documentata della partecipazione al braccio placebo senza intervento chirurgico. Aver partecipato a uno studio farmacologico per trattare la STGD negli ultimi 6 mesi.
  4. Aver partecipato a qualsiasi studio farmacologico per trattare qualsiasi altra condizione entro 5 emivite del farmaco sperimentale prima dello screening, a meno che non venga fornita una conferma documentata della partecipazione al braccio placebo. Aver partecipato a uno studio con dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima dello screening o più a lungo se, a giudizio dello Sperimentatore, il dispositivo potrebbe influenzare gli esiti dello studio.
  5. Prevedere di partecipare a qualsiasi altro studio farmacologico o con dispositivo durante la durata dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Somministrazione orale giornaliera per 24 mesi
Comparatore attivo: Attivo
Droga: ALK-001
Somministrazione orale giornaliera per 24 mesi
Altri nomi:
  • Acetato di gildeuretinol

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di crescita annualizzato delle lesioni atrofiche retiniche misurato mediante Autofluorescenza del Fondo Oculare
Lasso di tempo: Mese 6 a Mese 24
Tasso di crescita annualizzato delle lesioni atrofiche retiniche misurato mediante Autofluorescenza del Fondo Oculare
Mese 6 a Mese 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nell'acuità visiva a bassa luminanza dal basale al mese 24
Lasso di tempo: dalla baseline al mese 24
Variazioni dell'Acuità Visiva in Bassa Luminanza dal basale al mese 24
dalla baseline al mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 giugno 2026

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

19 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALK001-P1004
  • 2026-525296-60-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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