Fase 3-studie av sikkerhet, tolerabilitet og effekt av ALK-001 på progresjonen av Stargardts sykdom (NORTHSTAR)
16. september 2026 oppdatert av: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
En fase 3 multicenter, dobbeltmaskert, randomisert, placebo-kontrollert studie for å undersøke sikkerhet, tolerabilitet og effekt av Gildeuretinol Acetat (ALK 001) på progresjonen av Stargardts sykdom (STGD)
Denne studien evaluerer effektiviteten og sikkerheten til forskningsmedikamentet ALK-001 hos deltakere i alderen 8 til 45 år, inklusive, med symptomer og tegn på autosomal recessiv Stargardts sykdom (STGD)
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
230
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
- Telefonnummer: 877-255-7476
- E-post: trials@alkeuspharma.com
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85020
- Rekruttering
- Associated Retina Consultants
-
Hovedetterforsker:
- Benjamin Bakall, MD, PhD
-
Ta kontakt med:
- Mallory Mintert
- E-post: hello@doctrials.com
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Rekruttering
- University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
-
Hovedetterforsker:
- Marc Mathias, MD
-
Ta kontakt med:
- Diksha Pradhan
- Telefonnummer: 303-724-9094
- E-post: diksha.pradhan@cuanschutz.edu
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32607
- Rekruttering
- Vitreo Retinal Associates
-
Hovedetterforsker:
- Christine Kay, MD
-
Ta kontakt med:
- Hailey Ahrens
- Telefonnummer: 352-300-8412
- E-post: hailey@vra-pa.com
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02116
- Har ikke rekruttert ennå
- Tufts Medical Center - New England Eye Center
-
Hovedetterforsker:
- Michelle Liang, MD
-
Ta kontakt med:
- Lainey Mullen
- E-post: Lainey.Mullen@tuftsmedicine.org
-
Ta kontakt med:
- Helen Rahman
- E-post: Helen.Rahman@tuftsmedicine.org
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49546
- Rekruttering
- Foundation for Vision Research
-
Ta kontakt med:
- Holly Vincent
- Telefonnummer: 616-438-9395
- E-post: holly@fvr.org
-
Hovedetterforsker:
- Liliya Sutherland, MD
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43212
- Rekruttering
- Ohio State Havener Eye Institute
-
Ta kontakt med:
- Lindsey Pyers
- Telefonnummer: 614-293-8116
- E-post: lindsey.pyers@osumc.edu
-
Hovedetterforsker:
- Thomas Mendel, MD
-
-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, Forente stater, 16505
- Rekruttering
- Erie Retina Research
-
Hovedetterforsker:
- David Almeida, MD, MBA, PhD
-
Ta kontakt med:
- Bethany Bielak-Scott
- Telefonnummer: 814-200-9152
- E-post: b.scott.research@pm.me
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19073
- Har ikke rekruttert ennå
- Mid Atlantic Retina
-
Hovedetterforsker:
- Sunir Garg, MD
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- E-post: research@midatlanticretina.com
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15219
- Rekruttering
- UPMC Vision Institute
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- E-post: clinicaltrialsoph@upmc.edu
-
Hovedetterforsker:
- Boris Rosin, MD
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75231
- Rekruttering
- Retina Foundation of the Southwest
-
Hovedetterforsker:
- Karl Csaky, MD, PhD
-
Ta kontakt med:
- Jessica Watson
- Telefonnummer: 136 214-363-3911
- E-post: jclark@retinafoundation.org
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76132
- Rekruttering
- Star Retina
-
Ta kontakt med:
- Heather Gleason
- Telefonnummer: 817-378-4777
- E-post: hgleasonresearch@starretina.com
-
Hovedetterforsker:
- Courtney Crawford, MD, FACS
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78240
- Rekruttering
- Medical Center Ophthalmology Associates
-
Hovedetterforsker:
- Michael Singer, MD
-
Ta kontakt med:
- Roxanne Casillas
- Telefonnummer: 210-697-2020
- E-post: rcasillas@mcoaeyecare.com
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Forente stater, 22031
- Rekruttering
- The Retina Group of Washington
-
Ta kontakt med:
- Katrina Arias
- Telefonnummer: 703-698-9335
- E-post: karias@rgw.com
-
Hovedetterforsker:
- Alexander Melamud, MD
-
Norfolk, Virginia, Forente stater, 23666
- Rekruttering
- Wagner Kapoor Research Institute
-
Hovedetterforsker:
- Kapil Kapoor, MD
-
Ta kontakt med:
- Sally Whitaker
- Telefonnummer: 757-271-3346
- E-post: research-staff@wagnerkapoor.com
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
- Mann eller kvinne, 8 til 45 år gammel (inklusive) på screeningdagen.
- Kvinnelige deltakere med fruktbarhetspotensial, samt fertile mannlige deltakere med kvinnelige partnere med fruktbarhetspotensial, må være villige til å følge protokoll-definerte prevensjonsmetoder fra samtykketidspunktet og inntil henholdsvis 90 dager og 30 dager etter siste dose av IMP.
- Ha en klinisk diagnose av typisk autosomal recessiv STGD makuladystrofi.
- Ha levert en genetisk rapport fra en regional akkreditert organisasjon som tilbyr sertifisert testing som indikerer tilstedeværelse av sykdomsfremkallende mutasjon.
- Ha signert og datert informert samtykkeskjema (ICF; eller assent etter behov) for deltakelse.
Eksklusjonskriterier
- Har tatt forbudte varer (tilskudd som inneholder vitamin A eller betakaroten, leverbaserte produkter, eller reseptbelagte orale retinoidmedisiner) innen 30 dager før randomisering.
- Er ammende, gravid, eller har en positiv serum- eller urinsvangerskapstest ved screening eller ved randomisering, eller planlegger å bli gravid i løpet av studien. En mannlig deltaker som ønsker å få barn i løpet av studien.
- Har noen gang deltatt i en genterapi-, celleterapi- eller enhetsstudie for å behandle STGD, med mindre det foreligger dokumentert bekreftelse på deltakelse i placebogruppen uten kirurgi. Har deltatt i en medisinstudie for å behandle STGD innen de siste 6 månedene.
- Har deltatt i en medisinstudie for å behandle en annen tilstand innen 5 halveringstider av undersøkelsesmedisinen før screening, med mindre det foreligger dokumentert bekreftelse på deltakelse i placebogruppen. Har deltatt i en undersøkelsesenhetsstudie innen 30 dager før screening eller lenger hvis, etter forskerens skjønn, enheten kan påvirke studieutfallene.
- Forventer å delta i en annen medisin- eller enhetsstudie i løpet av studieperioden.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Daglig oral administrering i 24 måneder
|
|
Aktiv komparator: Aktiv
|
Daglig oral administrering i 24 måneder
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig vekstrate for atrofiske læsjoner i netthinnen målt med Fundus Autofluorescens
Tidsramme: Måned 6 til måned 24
|
Årlig vekstrate for retinale atrofiske lesjoner målt med Fundus Autofluorescens
|
Måned 6 til måned 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i synsskarphet ved lav luminans fra baseline til måned 24
Tidsramme: baseline til måned 24
|
Endringer i synsskarphet ved lav luminans fra baseline til måned 24
|
baseline til måned 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
3. juni 2026
Primær fullføring (Antatt)
1. oktober 2029
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. februar 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. februar 2026
Først lagt ut (Faktiske)
19. februar 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ALK001-P1004
- 2026-525296-60-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .