Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 3-studie av sikkerhet, tolerabilitet og effekt av ALK-001 på progresjonen av Stargardts sykdom (NORTHSTAR)

16. september 2026 oppdatert av: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3 multicenter, dobbeltmaskert, randomisert, placebo-kontrollert studie for å undersøke sikkerhet, tolerabilitet og effekt av Gildeuretinol Acetat (ALK 001) på progresjonen av Stargardts sykdom (STGD)

This study evaluates the efficacy and safety of investigational study drug ALK-001 in participants 8 to 45 years of age, inclusive, with symptoms and signs of autosomal recessive Stargardt disease (STGD)

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

230

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
  • Telefonnummer: 877-255-7476
  • E-post: trials@alkeuspharma.com

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85020
        • Rekruttering
        • Associated Retina Consultants
        • Hovedetterforsker:
          • Benjamin Bakall, MD, PhD
        • Ta kontakt med:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
        • Hovedetterforsker:
          • Marc Mathias, MD
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32607
        • Rekruttering
        • Vitreo Retinal Associates
        • Hovedetterforsker:
          • Christine Kay, MD
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49546
        • Rekruttering
        • Foundation for Vision Research
        • Ta kontakt med:
          • Holly Vincent
          • Telefonnummer: 616-438-9395
          • E-post: holly@fvr.org
        • Hovedetterforsker:
          • Liliya Sutherland, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43212
        • Rekruttering
        • Ohio State Havener Eye Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Thomas Mendel, MD
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Forente stater, 16505
        • Rekruttering
        • Erie Retina Research
        • Hovedetterforsker:
          • David Almeida, MD, MBA, PhD
        • Ta kontakt med:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19073
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Mid Atlantic Retina
        • Hovedetterforsker:
          • Sunir Garg, MD
        • Ta kontakt med:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15219
        • Rekruttering
        • UPMC Vision Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Boris Rosin, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Rekruttering
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Hovedetterforsker:
          • Karl Csaky, MD, PhD
        • Ta kontakt med:
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76132
        • Rekruttering
        • Star Retina
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Courtney Crawford, MD, FACS
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78240
        • Rekruttering
        • Medical Center Ophthalmology Associates
        • Hovedetterforsker:
          • Michael Singer, MD
        • Ta kontakt med:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22031
        • Rekruttering
        • The Retina Group of Washington
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alexander Melamud, MD
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23666
        • Rekruttering
        • Wagner Kapoor Research Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Kapil Kapoor, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år til 45 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria

  1. Male or female, 8 to 45 years of age (inclusive) on the day of screening.
  2. Female participants of childbearing potential, as well as fertile male participants with female partners of childbearing potential, must be willing to comply with the protocol-defined methods of contraception from the time of consent until 90 days and 30 days, respectively, after the last dose of IMP.
  3. Have a clinical diagnosis of typical autosomal recessive STGD macular dystrophy
  4. Have provided a genetic report by any regional accredited organization that provides certified testing indicating the presence of disease-causing mutation.
  5. Have signed and dated the informed consent forms (ICFs; or assent as appropriate) to participate.

Exclusion Criteria

  1. Has taken disallowed items (supplements containing vitamin A or beta-carotene, liver-based products, or prescription oral retinoid medications) within 30 days of randomization.
  2. Is lactating, pregnant, or has a positive serum or urine pregnancy test at screening or at randomization, or is planning to become pregnant during the course of study. A male participant who wishes to father a child during the course of the study.
  3. Has ever participated in any gene therapy, cell therapy, or device study to treat STGD, unless documented confirmation of participation in the placebo arm with no surgery is provided. Has participated in a drug study to treat STGD within the past 6 months.
  4. Has participated in any drug study to treat any other condition within 5 half-lives of the investigational drug prior to screening, unless documented confirmation of participation in the placebo arm is provided. Has participated in an investigational device study within 30 days prior to screening or longer if, in the Investigator's judgment, the device could affect study outcomes.
  5. Anticipates participating in any other drug or device study within the duration of the study.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo

Daily oral administration for 24 months
Aktiv komparator: Aktiv
Legemiddel: ALK-001

Daily oral administration for 24 months

Andre navn:
  • Gildeuretinolacetat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence
Tidsramme: Month 6 to Month 24

Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence
Month 6 to Month 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24
Tidsramme: baseline to Month 24

Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24
baseline to Month 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. juni 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

19. februar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALK001-P1004
  • 2026-525296-60-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere