Fas 3-studie om säkerhet, tolerabilitet och effekt av ALK-001 på progressionen av Stargardts sjukdom (NORTHSTAR)
16 september 2026 uppdaterad av: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
En fas 3 multicenter, dubbelmaskerad, randomiserad, placebokontrollerad studie för att undersöka säkerheten, tolerabiliteten och effekten av Gildeuretinol Acetat (ALK 001) på progressionen av Stargardts sjukdom (STGD)
Denna studie utvärderar effektiviteten och säkerheten hos det experimentella studieläkemedlet ALK-001 hos deltagare i åldrarna 8 till 45 år, inklusive, med symtom och tecken på autosomalt recessiv Stargardt sjukdom (STGD)
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
230
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
- Telefonnummer: 877-255-7476
- E-post: trials@alkeuspharma.com
Studieorter
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85020
- Rekrytering
- Associated Retina Consultants
-
Huvudutredare:
- Benjamin Bakall, MD, PhD
-
Kontakt:
- Mallory Mintert
- E-post: hello@doctrials.com
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Rekrytering
- University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
-
Huvudutredare:
- Marc Mathias, MD
-
Kontakt:
- Diksha Pradhan
- Telefonnummer: 303-724-9094
- E-post: diksha.pradhan@cuanschutz.edu
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32607
- Rekrytering
- Vitreo Retinal Associates
-
Huvudutredare:
- Christine Kay, MD
-
Kontakt:
- Hailey Ahrens
- Telefonnummer: 352-300-8412
- E-post: hailey@vra-pa.com
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02116
- Har inte rekryterat ännu
- Tufts Medical Center - New England Eye Center
-
Huvudutredare:
- Michelle Liang, MD
-
Kontakt:
- Lainey Mullen
- E-post: Lainey.Mullen@tuftsmedicine.org
-
Kontakt:
- Helen Rahman
- E-post: Helen.Rahman@tuftsmedicine.org
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49546
- Rekrytering
- Foundation for Vision Research
-
Kontakt:
- Holly Vincent
- Telefonnummer: 616-438-9395
- E-post: holly@fvr.org
-
Huvudutredare:
- Liliya Sutherland, MD
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43212
- Rekrytering
- Ohio State Havener Eye Institute
-
Kontakt:
- Lindsey Pyers
- Telefonnummer: 614-293-8116
- E-post: lindsey.pyers@osumc.edu
-
Huvudutredare:
- Thomas Mendel, MD
-
-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, Förenta staterna, 16505
- Rekrytering
- Erie Retina Research
-
Huvudutredare:
- David Almeida, MD, MBA, PhD
-
Kontakt:
- Bethany Bielak-Scott
- Telefonnummer: 814-200-9152
- E-post: b.scott.research@pm.me
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19073
- Har inte rekryterat ännu
- Mid Atlantic Retina
-
Huvudutredare:
- Sunir Garg, MD
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- E-post: research@midatlanticretina.com
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15219
- Rekrytering
- UPMC Vision Institute
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- E-post: clinicaltrialsoph@upmc.edu
-
Huvudutredare:
- Boris Rosin, MD
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
- Rekrytering
- Retina Foundation of the Southwest
-
Huvudutredare:
- Karl Csaky, MD, PhD
-
Kontakt:
- Jessica Watson
- Telefonnummer: 136 214-363-3911
- E-post: jclark@retinafoundation.org
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76132
- Rekrytering
- Star Retina
-
Kontakt:
- Heather Gleason
- Telefonnummer: 817-378-4777
- E-post: hgleasonresearch@starretina.com
-
Huvudutredare:
- Courtney Crawford, MD, FACS
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78240
- Rekrytering
- Medical Center Ophthalmology Associates
-
Huvudutredare:
- Michael Singer, MD
-
Kontakt:
- Roxanne Casillas
- Telefonnummer: 210-697-2020
- E-post: rcasillas@mcoaeyecare.com
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22031
- Rekrytering
- The Retina Group of Washington
-
Kontakt:
- Katrina Arias
- Telefonnummer: 703-698-9335
- E-post: karias@rgw.com
-
Huvudutredare:
- Alexander Melamud, MD
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23666
- Rekrytering
- Wagner Kapoor Research Institute
-
Huvudutredare:
- Kapil Kapoor, MD
-
Kontakt:
- Sally Whitaker
- Telefonnummer: 757-271-3346
- E-post: research-staff@wagnerkapoor.com
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier
- Man eller kvinna, 8 till 45 år (inklusive) vid screeningdagen.
- Kvinnliga deltagare i barnafödande ålder, samt fertila manliga deltagare med kvinnliga partners i barnafödande ålder, måste vara villiga att följa de protokoll-definierade metoderna för preventivmedel från samtyckestiden till 90 respektive 30 dagar efter den sista dosen av IMP.
- Ha en klinisk diagnos av typisk autosomal recessiv STGD-makulär dystrofi.
- Ha lämnat en genetisk rapport från någon regional ackrediterad organisation som tillhandahåller certifierad testning som indikerar närvaron av sjukdomsframkallande mutation.
- Ha undertecknat och daterat informerade samtyckesformulär (ICF; eller samtycke enligt lämpligt) för deltagande.
Exklusionskriterier
- Har tagit otillåtna preparat (kosttillskott innehållande vitamin A eller betakaroten, leverbaserade produkter eller receptbelagda orala retinoidläkemedel) inom 30 dagar från randomisering.
- Ammar, är gravid eller har ett positivt serum- eller urin-graviditetstest vid screening eller randomisering, eller planerar att bli gravid under studieperioden. En manlig deltagare som önskar bli far till ett barn under studieperioden.
- Har någonsin deltagit i någon genterapi-, cellterapi- eller enhetsstudie för att behandla STGD, om inte dokumenterad bekräftelse på deltagande i placebogruppen utan kirurgi lämnas. Har deltagit i en läkemedelsstudie för att behandla STGD inom de senaste 6 månaderna.
- Har deltagit i någon läkemedelsstudie för att behandla något annat tillstånd inom 5 halveringstider av det undersökta läkemedlet före screening, om inte dokumenterad bekräftelse på deltagande i placebogruppen lämnas. Har deltagit i en undersökningsenhetsstudie inom 30 dagar före screening eller längre om, enligt utredarens bedömning, enheten kan påverka studieutfallen.
- Förväntar sig att delta i någon annan läkemedels- eller enhetsstudie under studieperioden.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
Daglig oral administrering i 24 månader
|
|
Aktiv komparator: Aktiva
|
Daglig oral administrering i 24 månader
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Årlig tillväxttakt av retinala atrofiska lesioner mätta med Fundus Autofluorescens
Tidsram: Månad 6 till Månad 24
|
Årlig tillväxttakt av retinala atrofiska lesioner mätt med Fundus Autofluorescens
|
Månad 6 till Månad 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringar i synskärpa vid låg ljusstyrka från baslinjen till månad 24
Tidsram: baseline till månad 24
|
Förändringar i synskärpa vid låg ljusstyrka från baslinjen till månad 24
|
baseline till månad 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
3 juni 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
1 oktober 2029
Avslutad studie (Beräknad)
1 december 2030
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
10 februari 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 februari 2026
Första postat (Faktisk)
19 februari 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
18 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ALK001-P1004
- 2026-525296-60-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .