Fas 3-studie om säkerhet, tolerabilitet och effekt av ALK-001 på progressionen av Stargardts sjukdom (NORTHSTAR)
16 september 2026 uppdaterad av: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
En fas 3 multicenter, dubbelmaskerad, randomiserad, placebokontrollerad studie för att undersöka säkerheten, tolerabiliteten och effekten av Gildeuretinol Acetat (ALK 001) på progressionen av Stargardts sjukdom (STGD)
This study evaluates the efficacy and safety of investigational study drug ALK-001 in participants 8 to 45 years of age, inclusive, with symptoms and signs of autosomal recessive Stargardt disease (STGD)
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
230
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
- Telefonnummer: 877-255-7476
- E-post: trials@alkeuspharma.com
Studieorter
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85020
- Rekrytering
- Associated Retina Consultants
-
Huvudutredare:
- Benjamin Bakall, MD, PhD
-
Kontakt:
- Mallory Mintert
- E-post: hello@doctrials.com
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Rekrytering
- University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
-
Huvudutredare:
- Marc Mathias, MD
-
Kontakt:
- Diksha Pradhan
- Telefonnummer: 303-724-9094
- E-post: diksha.pradhan@cuanschutz.edu
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32607
- Rekrytering
- Vitreo Retinal Associates
-
Huvudutredare:
- Christine Kay, MD
-
Kontakt:
- Hailey Ahrens
- Telefonnummer: 352-300-8412
- E-post: hailey@vra-pa.com
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02116
- Har inte rekryterat ännu
- Tufts Medical Center - New England Eye Center
-
Huvudutredare:
- Michelle Liang, MD
-
Kontakt:
- Lainey Mullen
- E-post: Lainey.Mullen@tuftsmedicine.org
-
Kontakt:
- Helen Rahman
- E-post: Helen.Rahman@tuftsmedicine.org
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49546
- Rekrytering
- Foundation for Vision Research
-
Kontakt:
- Holly Vincent
- Telefonnummer: 616-438-9395
- E-post: holly@fvr.org
-
Huvudutredare:
- Liliya Sutherland, MD
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43212
- Rekrytering
- Ohio State Havener Eye Institute
-
Kontakt:
- Lindsey Pyers
- Telefonnummer: 614-293-8116
- E-post: lindsey.pyers@osumc.edu
-
Huvudutredare:
- Thomas Mendel, MD
-
-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, Förenta staterna, 16505
- Rekrytering
- Erie Retina Research
-
Huvudutredare:
- David Almeida, MD, MBA, PhD
-
Kontakt:
- Bethany Bielak-Scott
- Telefonnummer: 814-200-9152
- E-post: b.scott.research@pm.me
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19073
- Har inte rekryterat ännu
- Mid Atlantic Retina
-
Huvudutredare:
- Sunir Garg, MD
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- E-post: research@midatlanticretina.com
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15219
- Rekrytering
- UPMC Vision Institute
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- E-post: clinicaltrialsoph@upmc.edu
-
Huvudutredare:
- Boris Rosin, MD
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
- Rekrytering
- Retina Foundation of the Southwest
-
Huvudutredare:
- Karl Csaky, MD, PhD
-
Kontakt:
- Jessica Watson
- Telefonnummer: 136 214-363-3911
- E-post: jclark@retinafoundation.org
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76132
- Rekrytering
- Star Retina
-
Kontakt:
- Heather Gleason
- Telefonnummer: 817-378-4777
- E-post: hgleasonresearch@starretina.com
-
Huvudutredare:
- Courtney Crawford, MD, FACS
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78240
- Rekrytering
- Medical Center Ophthalmology Associates
-
Huvudutredare:
- Michael Singer, MD
-
Kontakt:
- Roxanne Casillas
- Telefonnummer: 210-697-2020
- E-post: rcasillas@mcoaeyecare.com
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22031
- Rekrytering
- The Retina Group of Washington
-
Kontakt:
- Katrina Arias
- Telefonnummer: 703-698-9335
- E-post: karias@rgw.com
-
Huvudutredare:
- Alexander Melamud, MD
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23666
- Rekrytering
- Wagner Kapoor Research Institute
-
Huvudutredare:
- Kapil Kapoor, MD
-
Kontakt:
- Sally Whitaker
- Telefonnummer: 757-271-3346
- E-post: research-staff@wagnerkapoor.com
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
8 år till 45 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inclusion Criteria
- Male or female, 8 to 45 years of age (inclusive) on the day of screening.
- Female participants of childbearing potential, as well as fertile male participants with female partners of childbearing potential, must be willing to comply with the protocol-defined methods of contraception from the time of consent until 90 days and 30 days, respectively, after the last dose of IMP.
- Have a clinical diagnosis of typical autosomal recessive STGD macular dystrophy
- Have provided a genetic report by any regional accredited organization that provides certified testing indicating the presence of disease-causing mutation.
- Have signed and dated the informed consent forms (ICFs; or assent as appropriate) to participate.
Exclusion Criteria
- Has taken disallowed items (supplements containing vitamin A or beta-carotene, liver-based products, or prescription oral retinoid medications) within 30 days of randomization.
- Is lactating, pregnant, or has a positive serum or urine pregnancy test at screening or at randomization, or is planning to become pregnant during the course of study. A male participant who wishes to father a child during the course of the study.
- Has ever participated in any gene therapy, cell therapy, or device study to treat STGD, unless documented confirmation of participation in the placebo arm with no surgery is provided. Has participated in a drug study to treat STGD within the past 6 months.
- Has participated in any drug study to treat any other condition within 5 half-lives of the investigational drug prior to screening, unless documented confirmation of participation in the placebo arm is provided. Has participated in an investigational device study within 30 days prior to screening or longer if, in the Investigator's judgment, the device could affect study outcomes.
- Anticipates participating in any other drug or device study within the duration of the study.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
Daily oral administration for 24 months |
|
Aktiv komparator: Aktiva
|
Daily oral administration for 24 months
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence
Tidsram: Month 6 to Month 24
|
Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence |
Month 6 to Month 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24
Tidsram: baseline to Month 24
|
Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24 |
baseline to Month 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
3 juni 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
1 oktober 2029
Avslutad studie (Beräknad)
1 december 2030
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
10 februari 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 februari 2026
Första postat (Faktisk)
19 februari 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
18 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ALK001-P1004
- 2026-525296-60-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .