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Phase-3-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von ALK-001 auf das Fortschreiten der Stargardt-Krankheit (NORTHSTAR)

16. September 2026 aktualisiert von: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Eine Phase-3-Multizenter-, doppelverblindete, randomisierte, Placebo-kontrollierte Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Gildeuretinolacetat (ALK 001) auf das Fortschreiten der Stargardt-Krankheit (STGD)

This study evaluates the efficacy and safety of investigational study drug ALK-001 in participants 8 to 45 years of age, inclusive, with symptoms and signs of autosomal recessive Stargardt disease (STGD)

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

230

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
  • Telefonnummer: 877-255-7476
  • E-Mail: trials@alkeuspharma.com

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85020
        • Rekrutierung
        • Associated Retina Consultants
        • Hauptermittler:
          • Benjamin Bakall, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
        • Hauptermittler:
          • Marc Mathias, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32607
        • Rekrutierung
        • Vitreo Retinal Associates
        • Hauptermittler:
          • Christine Kay, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49546
        • Rekrutierung
        • Foundation for Vision Research
        • Kontakt:
          • Holly Vincent
          • Telefonnummer: 616-438-9395
          • E-Mail: holly@fvr.org
        • Hauptermittler:
          • Liliya Sutherland, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43212
        • Rekrutierung
        • Ohio State Havener Eye Institute
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Thomas Mendel, MD
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 16505
        • Rekrutierung
        • Erie Retina Research
        • Hauptermittler:
          • David Almeida, MD, MBA, PhD
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19073
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15219
        • Rekrutierung
        • UPMC Vision Institute
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Boris Rosin, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Rekrutierung
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Hauptermittler:
          • Karl Csaky, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76132
        • Rekrutierung
        • Star Retina
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Courtney Crawford, MD, FACS
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78240
        • Rekrutierung
        • Medical Center Ophthalmology Associates
        • Hauptermittler:
          • Michael Singer, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22031
        • Rekrutierung
        • The Retina Group of Washington
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alexander Melamud, MD
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23666
        • Rekrutierung
        • Wagner Kapoor Research Institute
        • Hauptermittler:
          • Kapil Kapoor, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 45 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion Criteria

  1. Male or female, 8 to 45 years of age (inclusive) on the day of screening.
  2. Female participants of childbearing potential, as well as fertile male participants with female partners of childbearing potential, must be willing to comply with the protocol-defined methods of contraception from the time of consent until 90 days and 30 days, respectively, after the last dose of IMP.
  3. Have a clinical diagnosis of typical autosomal recessive STGD macular dystrophy
  4. Have provided a genetic report by any regional accredited organization that provides certified testing indicating the presence of disease-causing mutation.
  5. Have signed and dated the informed consent forms (ICFs; or assent as appropriate) to participate.

Exclusion Criteria

  1. Has taken disallowed items (supplements containing vitamin A or beta-carotene, liver-based products, or prescription oral retinoid medications) within 30 days of randomization.
  2. Is lactating, pregnant, or has a positive serum or urine pregnancy test at screening or at randomization, or is planning to become pregnant during the course of study. A male participant who wishes to father a child during the course of the study.
  3. Has ever participated in any gene therapy, cell therapy, or device study to treat STGD, unless documented confirmation of participation in the placebo arm with no surgery is provided. Has participated in a drug study to treat STGD within the past 6 months.
  4. Has participated in any drug study to treat any other condition within 5 half-lives of the investigational drug prior to screening, unless documented confirmation of participation in the placebo arm is provided. Has participated in an investigational device study within 30 days prior to screening or longer if, in the Investigator's judgment, the device could affect study outcomes.
  5. Anticipates participating in any other drug or device study within the duration of the study.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo

Daily oral administration for 24 months
Aktiver Komparator: Aktiv
Arzneimittel: ALK-001

Daily oral administration for 24 months

Andere Namen:
  • Gildeuretinolacetat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence
Zeitfenster: Month 6 to Month 24

Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence
Month 6 to Month 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24
Zeitfenster: baseline to Month 24

Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24
baseline to Month 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. Juni 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALK001-P1004
  • 2026-525296-60-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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