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Phase-3-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von ALK-001 auf das Fortschreiten der Stargardt-Krankheit (NORTHSTAR)

2. Juni 2026 aktualisiert von: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Eine Phase-3-Multizenter-, doppelverblindete, randomisierte, Placebo-kontrollierte Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Gildeuretinolacetat (ALK 001) auf das Fortschreiten der Stargardt-Krankheit (STGD)

Diese Studie bewertet die Wirksamkeit und Sicherheit des Prüfpräparats ALK-001 bei Teilnehmern im Alter von 8 bis 45 Jahren (einschließlich) mit Symptomen und Anzeichen der autosomal-rezessiven Stargardt-Krankheit (STGD)

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

230

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
  • Telefonnummer: 877-255-7476
  • E-Mail: trials@alkeuspharma.com

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85020
        • Rekrutierung
        • Associated Retina Consultants
        • Hauptermittler:
          • Benjamin Bakall, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32607
        • Noch keine Rekrutierung
        • Vitreo Retinal Associates
        • Hauptermittler:
          • Christine Kay, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 16505
        • Rekrutierung
        • Erie Retina Research
        • Hauptermittler:
          • David Almeida, MD, MBA, PhD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Rekrutierung
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Hauptermittler:
          • Karl Csaky, MD, PhD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien

  1. Männlich oder weiblich, 8 bis 45 Jahre alt (einschließlich) am Tag des Screenings.
  2. Weibliche Teilnehmerinnen mit Kinderwunschpotenzial sowie fruchtbare männliche Teilnehmer mit weiblichen Partnern mit Kinderwunschpotenzial müssen bereit sein, die protokollbedingten Verhütungsmethoden von der Einwilligung bis 90 Tage bzw. 30 Tage nach der letzten Dosis des IMP einzuhalten.
  3. Eine klinische Diagnose von typischer autosomal-rezessiver STGD-Makuladystrophie haben.
  4. Einen genetischen Bericht einer regional akkreditierten Organisation, die zertifizierte Tests durchführt, vorgelegt haben, der das Vorhandensein einer krankheitsverursachenden Mutation anzeigt.
  5. Die informierten Einwilligungserklärungen (ICFs; oder Zustimmung, falls zutreffend) zur Teilnahme unterzeichnet und datiert haben.

Ausschlusskriterien

  1. Innerhalb von 30 Tagen vor der Randomisierung nicht zugelassene Substanzen eingenommen hat (Nahrungsergänzungsmittel mit Vitamin A oder Beta-Carotin, leberbasierte Produkte oder verschreibungspflichtige orale Retinoid-Medikamente).
  2. Stillt, schwanger ist oder einen positiven Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest beim Screening oder bei der Randomisierung aufweist oder während des Studienverlaufs eine Schwangerschaft plant. Ein männlicher Teilnehmer, der während des Studienverlaufs ein Kind zeugen möchte.
  3. Jemals an einer Gentherapie-, Zelltherapie- oder Gerätestudie zur Behandlung von STGD teilgenommen hat, es sei denn, eine dokumentierte Bestätigung der Teilnahme am Placebo-Arm ohne Operation liegt vor. Innerhalb der letzten 6 Monate an einer Arzneimittelstudie zur Behandlung von STGD teilgenommen hat.
  4. Innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats vor dem Screening an einer Arzneimittelstudie zur Behandlung einer anderen Erkrankung teilgenommen hat, es sei denn, eine dokumentierte Bestätigung der Teilnahme am Placebo-Arm liegt vor. Innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder länger, wenn nach Ansicht des Prüfers das Gerät die Studienergebnisse beeinflussen könnte, an einer Prüfgerätestudie teilgenommen hat.
  5. Während der Studiendauer an einer anderen Arzneimittel- oder Gerätestudie teilzunehmen plant.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Tägliche orale Verabreichung über 24 Monate
Aktiver Komparator: Aktiv
Arzneimittel: ALK-001
Tägliche orale Verabreichung über 24 Monate
Andere Namen:
  • Gildeuretinolacetat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Jährliche Wachstumsrate retinaler atrophischer Läsionen gemessen durch Fundusautofluoreszenz
Zeitfenster: Monat 6 bis Monat 24
Jährliche Wachstumsrate retinaler atrophischer Läsionen gemessen durch Fundus-Autofluoreszenz
Monat 6 bis Monat 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen der Sehschärfe bei geringer Beleuchtung vom Ausgangswert bis zum Monat 24
Zeitfenster: von der Ausgangsbewertung bis Monat 24
Veränderungen der Sehschärfe bei geringer Beleuchtung vom Ausgangswert bis Monat 24
von der Ausgangsbewertung bis Monat 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Juni 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALK001-P1004
  • 2026-525296-60-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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