Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3 dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności ALK-001 w progresji choroby Stargardta (NORTHSTAR)

16 września 2026 zaktualizowane przez: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność acetatu gildeuretolu (ALK 001) w postępie choroby Stargardta (STGD)

To badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo badanego leku ALK-001 u uczestników w wieku od 8 do 45 lat, włącznie, z objawami i oznakami autosomalnej recesywnej choroby Stargardta (STGD)

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

230

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
  • Numer telefonu: 877-255-7476
  • E-mail: trials@alkeuspharma.com

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85020
        • Rekrutacyjny
        • Associated Retina Consultants
        • Główny śledczy:
          • Benjamin Bakall, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
        • Główny śledczy:
          • Marc Mathias, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
        • Rekrutacyjny
        • Vitreo Retinal Associates
        • Główny śledczy:
          • Christine Kay, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49546
        • Rekrutacyjny
        • Foundation for Vision Research
        • Kontakt:
          • Holly Vincent
          • Numer telefonu: 616-438-9395
          • E-mail: holly@fvr.org
        • Główny śledczy:
          • Liliya Sutherland, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43212
        • Rekrutacyjny
        • Ohio State Havener Eye Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Thomas Mendel, MD
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 16505
        • Rekrutacyjny
        • Erie Retina Research
        • Główny śledczy:
          • David Almeida, MD, MBA, PhD
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19073
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15219
        • Rekrutacyjny
        • UPMC Vision Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Boris Rosin, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Rekrutacyjny
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Główny śledczy:
          • Karl Csaky, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76132
        • Rekrutacyjny
        • Star Retina
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Courtney Crawford, MD, FACS
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78240
        • Rekrutacyjny
        • Medical Center Ophthalmology Associates
        • Główny śledczy:
          • Michael Singer, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22031
        • Rekrutacyjny
        • The Retina Group of Washington
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alexander Melamud, MD
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23666
        • Rekrutacyjny
        • Wagner Kapoor Research Institute
        • Główny śledczy:
          • Kapil Kapoor, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia

  1. Osoby płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 8 do 45 lat (włącznie) w dniu badań przesiewowych.
  2. Uczestniczki w wieku rozrodczym, a także płodni uczestnicy płci męskiej z partnerkami w wieku rozrodczym, muszą być gotowi do stosowania metod antykoncepcji określonych w protokole od momentu wyrażenia zgody do odpowiednio 90 i 30 dni po podaniu ostatniej dawki IMP.
  3. Posiadać kliniczne rozpoznanie typowej autosomalnej recesywnej dystrofii plamki STGD.
  4. Przedstawić raport genetyczny wystawiony przez akredytowaną regionalną organizację świadczącą certyfikowane badania, wskazujący na obecność mutacji powodującej chorobę.
  5. Podpisać i datować formularze świadomej zgody (lub formularze zgody, jeśli dotyczy) na udział w badaniu.

Kryteria wyłączenia

  1. Przyjmował/a niedozwolone produkty (suplementy zawierające witaminę A lub beta-karoten, produkty wątrobowe lub doustne leki retinoidowe na receptę) w ciągu 30 dni przed randomizacją.
  2. Karmi piersią, jest w ciąży lub ma dodatni test ciążowy z krwi lub moczu podczas badań przesiewowych lub randomizacji, lub planuje zajście w ciążę w trakcie badania. Uczestnik płci męskiej, który planuje zostać ojcem w trakcie badania.
  3. Kiedykolwiek uczestniczył/a w jakimkolwiek badaniu z zakresu terapii genowej, komórkowej lub urządzeniowej w leczeniu STGD, chyba że przedstawiono dokumentację potwierdzającą udział w grupie placebo bez zabiegu chirurgicznego. Uczestniczył/a w badaniu lekowym w leczeniu STGD w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  4. Uczestniczył/a w jakimkolwiek badaniu lekowym w leczeniu innego schorzenia w ciągu 5 okresów półtrwania badanego leku przed badaniem przesiewowym, chyba że przedstawiono dokumentację potwierdzającą udział w grupie placebo. Uczestniczył/a w badaniu z użyciem urządzenia eksperymentalnego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub dłużej, jeśli według oceny badacza urządzenie mogłoby wpłynąć na wyniki badania.
  5. Planuje udział w jakimkolwiek innym badaniu lekowym lub urządzeniowym w trakcie trwania badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Codzienne podawanie doustne przez 24 miesiące
Aktywny komparator: Aktywny
Lek: ALK-001
Codzienne podawanie doustne przez 24 miesiące
Inne nazwy:
  • Gildeuretinol acetate

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczne tempo wzrostu zanikowych zmian siatkówki mierzone za pomocą autofluorescencji dna oka
Ramy czasowe: Miesiąc 6 do Miesiąc 24
Roczna stopa wzrostu zanikowych zmian siatkówki mierzona za pomocą autofluorescencji dna oka
Miesiąc 6 do Miesiąc 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany ostrości wzroku przy niskim natężeniu światła od wartości wyjściowej do 24 miesiąca
Ramy czasowe: od punktu wyjściowego do 24. miesiąca
Zmiany w ostrości wzroku przy niskim natężeniu światła od wartości wyjściowej do 24. miesiąca
od punktu wyjściowego do 24. miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALK001-P1004
  • 2026-525296-60-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj