Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3 dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności ALK-001 w progresji choroby Stargardta (NORTHSTAR)

16 września 2026 zaktualizowane przez: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność acetatu gildeuretolu (ALK 001) w postępie choroby Stargardta (STGD)

This study evaluates the efficacy and safety of investigational study drug ALK-001 in participants 8 to 45 years of age, inclusive, with symptoms and signs of autosomal recessive Stargardt disease (STGD)

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

230

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
  • Numer telefonu: 877-255-7476
  • E-mail: trials@alkeuspharma.com

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85020
        • Rekrutacyjny
        • Associated Retina Consultants
        • Główny śledczy:
          • Benjamin Bakall, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
        • Główny śledczy:
          • Marc Mathias, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
        • Rekrutacyjny
        • Vitreo Retinal Associates
        • Główny śledczy:
          • Christine Kay, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49546
        • Rekrutacyjny
        • Foundation for Vision Research
        • Kontakt:
          • Holly Vincent
          • Numer telefonu: 616-438-9395
          • E-mail: holly@fvr.org
        • Główny śledczy:
          • Liliya Sutherland, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43212
        • Rekrutacyjny
        • Ohio State Havener Eye Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Thomas Mendel, MD
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 16505
        • Rekrutacyjny
        • Erie Retina Research
        • Główny śledczy:
          • David Almeida, MD, MBA, PhD
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19073
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15219
        • Rekrutacyjny
        • UPMC Vision Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Boris Rosin, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Rekrutacyjny
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Główny śledczy:
          • Karl Csaky, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76132
        • Rekrutacyjny
        • Star Retina
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Courtney Crawford, MD, FACS
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78240
        • Rekrutacyjny
        • Medical Center Ophthalmology Associates
        • Główny śledczy:
          • Michael Singer, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22031
        • Rekrutacyjny
        • The Retina Group of Washington
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alexander Melamud, MD
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23666
        • Rekrutacyjny
        • Wagner Kapoor Research Institute
        • Główny śledczy:
          • Kapil Kapoor, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 45 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria

  1. Male or female, 8 to 45 years of age (inclusive) on the day of screening.
  2. Female participants of childbearing potential, as well as fertile male participants with female partners of childbearing potential, must be willing to comply with the protocol-defined methods of contraception from the time of consent until 90 days and 30 days, respectively, after the last dose of IMP.
  3. Have a clinical diagnosis of typical autosomal recessive STGD macular dystrophy
  4. Have provided a genetic report by any regional accredited organization that provides certified testing indicating the presence of disease-causing mutation.
  5. Have signed and dated the informed consent forms (ICFs; or assent as appropriate) to participate.

Exclusion Criteria

  1. Has taken disallowed items (supplements containing vitamin A or beta-carotene, liver-based products, or prescription oral retinoid medications) within 30 days of randomization.
  2. Is lactating, pregnant, or has a positive serum or urine pregnancy test at screening or at randomization, or is planning to become pregnant during the course of study. A male participant who wishes to father a child during the course of the study.
  3. Has ever participated in any gene therapy, cell therapy, or device study to treat STGD, unless documented confirmation of participation in the placebo arm with no surgery is provided. Has participated in a drug study to treat STGD within the past 6 months.
  4. Has participated in any drug study to treat any other condition within 5 half-lives of the investigational drug prior to screening, unless documented confirmation of participation in the placebo arm is provided. Has participated in an investigational device study within 30 days prior to screening or longer if, in the Investigator's judgment, the device could affect study outcomes.
  5. Anticipates participating in any other drug or device study within the duration of the study.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo

Daily oral administration for 24 months
Aktywny komparator: Aktywny
Lek: ALK-001

Daily oral administration for 24 months

Inne nazwy:
  • Gildeuretinol acetate

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence
Ramy czasowe: Month 6 to Month 24

Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence
Month 6 to Month 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24
Ramy czasowe: baseline to Month 24

Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24
baseline to Month 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALK001-P1004
  • 2026-525296-60-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj