Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A 3. fázisú vizsgálat az ALK-001 biztonságáról, jól tolerálhatóságáról és hatékonyságáról a Stargardt-kór progressziójára (NORTHSTAR)

2026. szeptember 16. frissítette: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

A Stargardt-kór (STGD) progressziójára gyakorolt hatásának, valamint a Gildeuretinol-acetát (ALK 001) biztonságosságának, jól tolerálhatóságának és hatékonyságának vizsgálatára irányuló, 3. fázisú, multicentrikus, kettős vak, randomizált, placebó-kontrollált tanulmány

This study evaluates the efficacy and safety of investigational study drug ALK-001 in participants 8 to 45 years of age, inclusive, with symptoms and signs of autosomal recessive Stargardt disease (STGD)

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

230

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
  • Telefonszám: 877-255-7476
  • E-mail: trials@alkeuspharma.com

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85020
        • Toborzás
        • Associated Retina Consultants
        • Kutatásvezető:
          • Benjamin Bakall, MD, PhD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Toborzás
        • University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
        • Kutatásvezető:
          • Marc Mathias, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32607
        • Toborzás
        • Vitreo Retinal Associates
        • Kutatásvezető:
          • Christine Kay, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49546
        • Toborzás
        • Foundation for Vision Research
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Liliya Sutherland, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43212
        • Toborzás
        • Ohio State Havener Eye Institute
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Thomas Mendel, MD
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Egyesült Államok, 16505
        • Toborzás
        • Erie Retina Research
        • Kutatásvezető:
          • David Almeida, MD, MBA, PhD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19073
        • Még nincs toborzás
        • Mid Atlantic Retina
        • Kutatásvezető:
          • Sunir Garg, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15219
        • Toborzás
        • UPMC Vision Institute
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Boris Rosin, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
        • Toborzás
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Kutatásvezető:
          • Karl Csaky, MD, PhD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76132
        • Toborzás
        • Star Retina
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Courtney Crawford, MD, FACS
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78240
        • Toborzás
        • Medical Center Ophthalmology Associates
        • Kutatásvezető:
          • Michael Singer, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22031
        • Toborzás
        • The Retina Group of Washington
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Alexander Melamud, MD
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23666
        • Toborzás
        • Wagner Kapoor Research Institute
        • Kutatásvezető:
          • Kapil Kapoor, MD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

8 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Inclusion Criteria

  1. Male or female, 8 to 45 years of age (inclusive) on the day of screening.
  2. Female participants of childbearing potential, as well as fertile male participants with female partners of childbearing potential, must be willing to comply with the protocol-defined methods of contraception from the time of consent until 90 days and 30 days, respectively, after the last dose of IMP.
  3. Have a clinical diagnosis of typical autosomal recessive STGD macular dystrophy
  4. Have provided a genetic report by any regional accredited organization that provides certified testing indicating the presence of disease-causing mutation.
  5. Have signed and dated the informed consent forms (ICFs; or assent as appropriate) to participate.

Exclusion Criteria

  1. Has taken disallowed items (supplements containing vitamin A or beta-carotene, liver-based products, or prescription oral retinoid medications) within 30 days of randomization.
  2. Is lactating, pregnant, or has a positive serum or urine pregnancy test at screening or at randomization, or is planning to become pregnant during the course of study. A male participant who wishes to father a child during the course of the study.
  3. Has ever participated in any gene therapy, cell therapy, or device study to treat STGD, unless documented confirmation of participation in the placebo arm with no surgery is provided. Has participated in a drug study to treat STGD within the past 6 months.
  4. Has participated in any drug study to treat any other condition within 5 half-lives of the investigational drug prior to screening, unless documented confirmation of participation in the placebo arm is provided. Has participated in an investigational device study within 30 days prior to screening or longer if, in the Investigator's judgment, the device could affect study outcomes.
  5. Anticipates participating in any other drug or device study within the duration of the study.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Drog: Placebo

Daily oral administration for 24 months
Aktív összehasonlító: Aktív
Drog: ALK-001

Daily oral administration for 24 months

Más nevek:
  • Gildeuretinol-acetát

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence
Időkeret: Month 6 to Month 24

Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence
Month 6 to Month 24

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24
Időkeret: baseline to Month 24

Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24
baseline to Month 24

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. június 3.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. október 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. február 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 13.

Első közzététel (Tényleges)

2026. február 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 16.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALK001-P1004
  • 2026-525296-60-00 (Ctis)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel