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Estudo de Fase 3 sobre a Segurança, Tolerabilidade e Eficácia do ALK-001 na Progressão da Doença de Stargardt (NORTHSTAR)

25 de agosto de 2026 atualizado por: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Um Estudo Multicêntrico de Fase 3, Duplamente Mascarado, Randomizado e Controlado por Placebo para Investigar a Segurança, Tolerabilidade e Eficácia do Acetato de Gildeuretinol (ALK 001) na Progressão da Doença de Stargardt (STGD)

Este estudo avalia a eficácia e segurança do medicamento de estudo investigacional ALK-001 em participantes dos 8 aos 45 anos de idade, inclusive, com sintomas e sinais de doença de Stargardt autossómica recessiva (STGD)

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

230

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
  • Número de telefone: 877-255-7476
  • E-mail: trials@alkeuspharma.com

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85020
        • Recrutamento
        • Associated Retina Consultants
        • Investigador principal:
          • Benjamin Bakall, MD, PhD
        • Contato:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
        • Investigador principal:
          • Marc Mathias, MD
        • Contato:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
        • Recrutamento
        • Vitreo Retinal Associates
        • Investigador principal:
          • Christine Kay, MD
        • Contato:
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49546
        • Recrutamento
        • Foundation for Vision Research
        • Contato:
          • Holly Vincent
          • Número de telefone: 616-438-9395
          • E-mail: holly@fvr.org
        • Investigador principal:
          • Liliya Sutherland, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43212
        • Recrutamento
        • Ohio State Havener Eye Institute
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Thomas Mendel, MD
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Estados Unidos, 16505
        • Recrutamento
        • Erie Retina Research
        • Investigador principal:
          • David Almeida, MD, MBA, PhD
        • Contato:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Recrutamento
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Investigador principal:
          • Karl Csaky, MD, PhD
        • Contato:
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76132
        • Recrutamento
        • Star Retina
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Courtney Crawford, MD, FACS
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78240
        • Recrutamento
        • Medical Center Ophthalmology Associates
        • Investigador principal:
          • Michael Singer, MD
        • Contato:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
        • Recrutamento
        • The Retina Group of Washington
        • Contato:
          • Katrina Arias
          • Número de telefone: 703-698-9335
          • E-mail: karias@rgw.com
        • Investigador principal:
          • Alexander Melamud, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão

  1. Homem ou mulher, com idade entre os 8 e os 45 anos (inclusive) no dia do rastreio.
  2. As participantes do sexo feminino com potencial de engravidar, bem como os participantes do sexo masculino férteis com parceiras com potencial de engravidar, devem estar dispostos a cumprir os métodos de contraceção definidos no protocolo desde o momento do consentimento até 90 dias e 30 dias, respetivamente, após a última dose do IMP.
  3. Ter um diagnóstico clínico de distrofia macular STGD autossómica recessiva típica.
  4. Ter fornecido um relatório genético por qualquer organização acreditada regional que forneça testes certificados indicando a presença de mutação causadora de doença.
  5. Ter assinado e datado os formulários de consentimento informado (FCI; ou assentimento conforme apropriado) para participar.

Critérios de Exclusão

  1. Ter tomado itens não permitidos (suplementos contendo vitamina A ou beta-caroteno, produtos à base de fígado ou medicamentos retinoides orais prescritos) nos 30 dias anteriores à randomização.
  2. Estar a amamentar, grávida ou ter um teste de gravidez sérico ou urinário positivo no rastreio ou na randomização, ou planear engravidar durante o curso do estudo. Um participante do sexo masculino que deseje ser pai durante o curso do estudo.
  3. Ter participado alguma vez em qualquer estudo de terapia génica, terapia celular ou dispositivo para tratar STGD, a menos que seja fornecida confirmação documentada de participação no braço de placebo sem cirurgia. Ter participado num estudo de fármacos para tratar STGD nos últimos 6 meses.
  4. Ter participado em qualquer estudo de fármacos para tratar qualquer outra condição dentro de 5 meias-vidas do fármaco em investigação antes do rastreio, a menos que seja fornecida confirmação documentada de participação no braço de placebo. Ter participado num estudo de dispositivo em investigação nos 30 dias anteriores ao rastreio ou mais tempo se, a critério do Investigador, o dispositivo puder afetar os resultados do estudo.
  5. Antecipar participar em qualquer outro estudo de fármacos ou dispositivos durante a duração do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
Administração oral diária durante 24 meses
Comparador Ativo: Ativo
Medicamento: ALK-001
Administração oral diária durante 24 meses
Outros nomes:
  • Acetato de gildeuretinol

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa anualizada de crescimento de lesões atróficas da retina medida por Autofluorescência do Fundo de Olho
Prazo: Mês 6 a Mês 24
Taxa de crescimento anualizada de lesões atróficas retinianas medida por Autofluorescência do Fundo do Olho
Mês 6 a Mês 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações na Acuidade Visual em Baixa Luminosidade desde a linha de base até ao Mês 24
Prazo: baseline até ao mês 24
Alterações na Acuidade Visual com Baixa Luminância desde a linha de base até ao Mês 24
baseline até ao mês 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de junho de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de outubro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de fevereiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de fevereiro de 2026

Primeira postagem (Real)

19 de fevereiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALK001-P1004
  • 2026-525296-60-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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