Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 3-studie af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ALK-001 på progressionen af Stargardt-sygdom (NORTHSTAR)

2. juni 2026 opdateret af: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3 multicenter, dobbeltblind, randomiseret, placebo-kontrolleret undersøgelse af sikkerheden, tolerabiliteten og effekten af Gildeuretinol Acetat (ALK 001) på progressionen af Stargardts sygdom (STGD)

Denne undersøgelse evaluerer effektiviteten og sikkerheden af det undersøgende lægemiddel ALK-001 hos deltagere i alderen 8 til 45 år, inklusive, med symptomer og tegn på autosomal recessiv Stargardt sygdom (STGD)

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

230

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
  • Telefonnummer: 877-255-7476
  • E-mail: trials@alkeuspharma.com

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85020
        • Rekruttering
        • Associated Retina Consultants
        • Ledende efterforsker:
          • Benjamin Bakall, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vitreo Retinal Associates
        • Ledende efterforsker:
          • Christine Kay, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Forenede Stater, 16505
        • Rekruttering
        • Erie Retina Research
        • Ledende efterforsker:
          • David Almeida, MD, MBA, PhD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Rekruttering
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Ledende efterforsker:
          • Karl Csaky, MD, PhD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Mand eller kvinde, 8 til 45 år (inklusive) på screeningsdagen.
  2. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder samt fertile mandlige deltagere med kvindelige partnere i den fødedygtige alder skal være villige til at følge de i protokollen definerede præventionsmetoder fra samtykketidspunktet indtil henholdsvis 90 dage og 30 dage efter sidste dosis af IMP.
  3. Have en klinisk diagnose af typisk autosomal recessiv STGD makulær dystrofi.
  4. Have fremskaffet en genetisk rapport fra en hvilken som helst regionalt akkrediteret organisation, der udfører certificeret testning, som indikerer tilstedeværelsen af sygdomsfremkaldende mutation.
  5. Have underskrevet og dateret de informerede samtykkeformularer (ICFs; eller assent efter behov) for at deltage.

Eksklusionskriterier

  1. Har indtaget forbudte produkter (tilskud indeholdende vitamin A eller beta-caroten, leverbaserede produkter eller receptpligtige orale retinoid-lægemidler) inden for 30 dage før randomisering.
  2. Er ammende, gravid eller har en positiv serum- eller urinsvangerskabstest ved screening eller randomisering, eller planlægger at blive gravid i løbet af studiet. En mandlig deltager, der ønsker at blive far i løbet af studiet.
  3. Har nogensinde deltaget i et genterapi-, celleterapi- eller enhedsstudie for at behandle STGD, medmindre dokumenteret bekræftelse af deltagelse i placebogruppen uden kirurgi foreligger. Har deltaget i et lægemiddelstudie for at behandle STGD inden for de sidste 6 måneder.
  4. Har deltaget i et hvilket som helst lægemiddelstudie for at behandle en anden tilstand inden for 5 halveringstider af det undersøgelsesmæssige lægemiddel før screening, medmindre dokumenteret bekræftelse af deltagelse i placebogruppen foreligger. Har deltaget i et undersøgelsesmæssigt enhedsstudie inden for 30 dage før screening eller længere, hvis enhedens påvirkning af studieudfaldene efter forsøgslederens skøn kunne påvirke resultaterne.
  5. Forventer at deltage i et hvilket som helst andet lægemiddel- eller enhedsstudie i løbet af studiet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Daglig oral administration i 24 måneder
Aktiv komparator: Aktiv
Medicin: ALK-001
Daglig oral administration i 24 måneder
Andre navne:
  • Gildeuretinolacetat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig vækstrate for retinære atrofiske læsioner målt ved Fundus Autofluorescence
Tidsramme: Måned 6 til måned 24
Årlig vækstrate for atrofiske læsioner i nethinden målt med Fundus Autofluorescence
Måned 6 til måned 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i synsskarphed ved svagt lys fra baseline til måned 24
Tidsramme: baseline til måned 24
Ændringer i synsskarphed ved svagt lys fra baseline til måned 24
baseline til måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. juni 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

19. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALK001-P1004
  • 2026-525296-60-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ALK-001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Thailand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner