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Étude de phase 3 sur la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité de l'ALK-001 sur la progression de la maladie de Stargardt (NORTHSTAR)

16 septembre 2026 mis à jour par: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Étude de phase 3 multicentrique, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo pour évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité de l'acétate de gildeurétinol (ALK 001) sur la progression de la maladie de Stargardt (STGD)

Cette étude évalue l'efficacité et l'innocuité du médicament expérimental ALK-001 chez des participants âgés de 8 à 45 ans, inclus, présentant des symptômes et signes de la maladie de Stargardt autosomique récessive (STGD)

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

230

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
  • Numéro de téléphone: 877-255-7476
  • E-mail: trials@alkeuspharma.com

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85020
        • Recrutement
        • Associated Retina Consultants
        • Chercheur principal:
          • Benjamin Bakall, MD, PhD
        • Contact:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
        • Chercheur principal:
          • Marc Mathias, MD
        • Contact:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32607
        • Recrutement
        • Vitreo Retinal Associates
        • Chercheur principal:
          • Christine Kay, MD
        • Contact:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49546
        • Recrutement
        • Foundation for Vision Research
        • Contact:
          • Holly Vincent
          • Numéro de téléphone: 616-438-9395
          • E-mail: holly@fvr.org
        • Chercheur principal:
          • Liliya Sutherland, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43212
        • Recrutement
        • Ohio State Havener Eye Institute
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Thomas Mendel, MD
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, États-Unis, 16505
        • Recrutement
        • Erie Retina Research
        • Chercheur principal:
          • David Almeida, MD, MBA, PhD
        • Contact:
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19073
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15219
        • Recrutement
        • UPMC Vision Institute
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Boris Rosin, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • Recrutement
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Chercheur principal:
          • Karl Csaky, MD, PhD
        • Contact:
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76132
        • Recrutement
        • Star Retina
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Courtney Crawford, MD, FACS
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78240
        • Recrutement
        • Medical Center Ophthalmology Associates
        • Chercheur principal:
          • Michael Singer, MD
        • Contact:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22031
        • Recrutement
        • The Retina Group of Washington
        • Contact:
          • Katrina Arias
          • Numéro de téléphone: 703-698-9335
          • E-mail: karias@rgw.com
        • Chercheur principal:
          • Alexander Melamud, MD
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23666
        • Recrutement
        • Wagner Kapoor Research Institute
        • Chercheur principal:
          • Kapil Kapoor, MD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion

  1. Homme ou femme, âgé de 8 à 45 ans (inclus) le jour du dépistage.
  2. Les participantes en âge de procréer, ainsi que les participants masculins fertiles dont les partenaires féminines sont en âge de procréer, doivent être prêts à respecter les méthodes de contraception définies par le protocole, à partir du moment du consentement jusqu'à respectivement 90 jours et 30 jours après la dernière dose du médicament expérimental.
  3. Avoir un diagnostic clinique de dystrophie maculaire STGD autosomique récessive typique.
  4. Avoir fourni un rapport génétique par une organisation accréditée régionale fournissant des tests certifiés indiquant la présence d'une mutation pathogène.
  5. Avoir signé et daté les formulaires de consentement éclairé (ou d'assentiment le cas échéant) pour participer.

Critères d'exclusion

  1. A pris des éléments interdits (compléments contenant de la vitamine A ou du bêta-carotène, produits à base de foie, ou médicaments rétinoïdes oraux sur ordonnance) dans les 30 jours précédant la randomisation.
  2. Allaite, est enceinte ou a un test de grossesse sérique ou urinaire positif au dépistage ou à la randomisation, ou prévoit de devenir enceinte pendant la durée de l'étude. Un participant masculin qui souhaite avoir un enfant pendant la durée de l'étude.
  3. A déjà participé à toute étude de thérapie génique, de thérapie cellulaire ou de dispositif pour traiter la STGD, à moins qu'une confirmation documentée de la participation au bras placebo sans chirurgie ne soit fournie. A participé à une étude médicamenteuse pour traiter la STGD au cours des 6 derniers mois.
  4. A participé à toute étude médicamenteuse pour traiter toute autre condition dans les 5 demi-vies du médicament expérimental avant le dépistage, à moins qu'une confirmation documentée de la participation au bras placebo ne soit fournie. A participé à une étude de dispositif expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage ou plus longtemps si, selon l'appréciation de l'investigateur, le dispositif pourrait affecter les résultats de l'étude.
  5. Prévoit de participer à toute autre étude médicamenteuse ou de dispositif pendant la durée de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Administration orale quotidienne pendant 24 mois
Comparateur actif: Actif
Médicament: ALK-001
Administration orale quotidienne pendant 24 mois
Autres noms:
  • Acétate de gildeurétinol

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de croissance annualisé des lésions atrophiques rétiniennes mesuré par autofluorescence du fond d'œil
Délai: Mois 6 à Mois 24
Taux de croissance annualisé des lésions atrophiques rétiniennes mesuré par autofluorescence du fond d'œil
Mois 6 à Mois 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évolution de l'acuité visuelle en faible luminosité entre le début de l'étude et le mois 24
Délai: du début de l'étude au mois 24
Modifications de l'acuité visuelle à faible luminance de la ligne de base au mois 24
du début de l'étude au mois 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 juin 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 février 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 février 2026

Première publication (Réel)

19 février 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALK001-P1004
  • 2026-525296-60-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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