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Étude de phase 3 sur la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité de l'ALK-001 sur la progression de la maladie de Stargardt (NORTHSTAR)

16 septembre 2026 mis à jour par: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Étude de phase 3 multicentrique, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo pour évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité de l'acétate de gildeurétinol (ALK 001) sur la progression de la maladie de Stargardt (STGD)

This study evaluates the efficacy and safety of investigational study drug ALK-001 in participants 8 to 45 years of age, inclusive, with symptoms and signs of autosomal recessive Stargardt disease (STGD)

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

230

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
  • Numéro de téléphone: 877-255-7476
  • E-mail: trials@alkeuspharma.com

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85020
        • Recrutement
        • Associated Retina Consultants
        • Chercheur principal:
          • Benjamin Bakall, MD, PhD
        • Contact:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
        • Chercheur principal:
          • Marc Mathias, MD
        • Contact:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32607
        • Recrutement
        • Vitreo Retinal Associates
        • Chercheur principal:
          • Christine Kay, MD
        • Contact:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49546
        • Recrutement
        • Foundation for Vision Research
        • Contact:
          • Holly Vincent
          • Numéro de téléphone: 616-438-9395
          • E-mail: holly@fvr.org
        • Chercheur principal:
          • Liliya Sutherland, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43212
        • Recrutement
        • Ohio State Havener Eye Institute
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Thomas Mendel, MD
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, États-Unis, 16505
        • Recrutement
        • Erie Retina Research
        • Chercheur principal:
          • David Almeida, MD, MBA, PhD
        • Contact:
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19073
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15219
        • Recrutement
        • UPMC Vision Institute
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Boris Rosin, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • Recrutement
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Chercheur principal:
          • Karl Csaky, MD, PhD
        • Contact:
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76132
        • Recrutement
        • Star Retina
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Courtney Crawford, MD, FACS
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78240
        • Recrutement
        • Medical Center Ophthalmology Associates
        • Chercheur principal:
          • Michael Singer, MD
        • Contact:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22031
        • Recrutement
        • The Retina Group of Washington
        • Contact:
          • Katrina Arias
          • Numéro de téléphone: 703-698-9335
          • E-mail: karias@rgw.com
        • Chercheur principal:
          • Alexander Melamud, MD
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23666
        • Recrutement
        • Wagner Kapoor Research Institute
        • Chercheur principal:
          • Kapil Kapoor, MD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 ans à 45 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Inclusion Criteria

  1. Male or female, 8 to 45 years of age (inclusive) on the day of screening.
  2. Female participants of childbearing potential, as well as fertile male participants with female partners of childbearing potential, must be willing to comply with the protocol-defined methods of contraception from the time of consent until 90 days and 30 days, respectively, after the last dose of IMP.
  3. Have a clinical diagnosis of typical autosomal recessive STGD macular dystrophy
  4. Have provided a genetic report by any regional accredited organization that provides certified testing indicating the presence of disease-causing mutation.
  5. Have signed and dated the informed consent forms (ICFs; or assent as appropriate) to participate.

Exclusion Criteria

  1. Has taken disallowed items (supplements containing vitamin A or beta-carotene, liver-based products, or prescription oral retinoid medications) within 30 days of randomization.
  2. Is lactating, pregnant, or has a positive serum or urine pregnancy test at screening or at randomization, or is planning to become pregnant during the course of study. A male participant who wishes to father a child during the course of the study.
  3. Has ever participated in any gene therapy, cell therapy, or device study to treat STGD, unless documented confirmation of participation in the placebo arm with no surgery is provided. Has participated in a drug study to treat STGD within the past 6 months.
  4. Has participated in any drug study to treat any other condition within 5 half-lives of the investigational drug prior to screening, unless documented confirmation of participation in the placebo arm is provided. Has participated in an investigational device study within 30 days prior to screening or longer if, in the Investigator's judgment, the device could affect study outcomes.
  5. Anticipates participating in any other drug or device study within the duration of the study.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo

Daily oral administration for 24 months
Comparateur actif: Actif
Médicament: ALK-001

Daily oral administration for 24 months

Autres noms:
  • Acétate de gildeurétinol

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence
Délai: Month 6 to Month 24

Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence
Month 6 to Month 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24
Délai: baseline to Month 24

Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24
baseline to Month 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 juin 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 février 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 février 2026

Première publication (Réel)

19 février 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALK001-P1004
  • 2026-525296-60-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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