Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 3-studie naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van ALK-001 op de progressie van de ziekte van Stargardt (NORTHSTAR)

25 augustus 2026 bijgewerkt door: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Een Fase 3 multicenter, dubbelgemaskeerd, gerandomiseerd, placebo-gecontroleerd onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Gildeuretinolacetaat (ALK 001) op de progressie van de ziekte van Stargardt (STGD)

Deze studie evalueert de werkzaamheid en veiligheid van het onderzoeksgeneesmiddel ALK-001 bij deelnemers van 8 tot en met 45 jaar met symptomen en tekenen van autosomaal recessieve ziekte van Stargardt (STGD)

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

230

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
  • Telefoonnummer: 877-255-7476
  • E-mail: trials@alkeuspharma.com

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85020
        • Werving
        • Associated Retina Consultants
        • Hoofdonderzoeker:
          • Benjamin Bakall, MD, PhD
        • Contact:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marc Mathias, MD
        • Contact:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32607
        • Werving
        • Vitreo Retinal Associates
        • Hoofdonderzoeker:
          • Christine Kay, MD
        • Contact:
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49546
        • Werving
        • Foundation for Vision Research
        • Contact:
          • Holly Vincent
          • Telefoonnummer: 616-438-9395
          • E-mail: holly@fvr.org
        • Hoofdonderzoeker:
          • Liliya Sutherland, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43212
        • Werving
        • Ohio State Havener Eye Institute
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Thomas Mendel, MD
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Verenigde Staten, 16505
        • Werving
        • Erie Retina Research
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Almeida, MD, MBA, PhD
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Werving
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Hoofdonderzoeker:
          • Karl Csaky, MD, PhD
        • Contact:
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76132
        • Werving
        • Star Retina
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Courtney Crawford, MD, FACS
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78240
        • Werving
        • Medical Center Ophthalmology Associates
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael Singer, MD
        • Contact:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22031
        • Werving
        • The Retina Group of Washington
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alexander Melamud, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria

  1. Man of vrouw, 8 tot 45 jaar oud (inclusief) op de dag van screening.
  2. Vrouwelijke deelnemers met vruchtbaarheidspotentieel, evenals vruchtbare mannelijke deelnemers met vrouwelijke partners met vruchtbaarheidspotentieel, moeten bereid zijn zich te houden aan de in het protocol gedefinieerde anticonceptiemethoden vanaf het moment van toestemming tot respectievelijk 90 dagen en 30 dagen na de laatste dosis van het IMP.
  3. Een klinische diagnose hebben van typische autosomaal recessieve STGD maculaire dystrofie.
  4. Een genetisch rapport hebben verstrekt door een regionale geaccrediteerde organisatie die gecertificeerde testen uitvoert, dat de aanwezigheid van een ziekteverwekkende mutatie aangeeft.
  5. De geïnformeerde toestemmingsformulieren (ICF's; of instemming zoals van toepassing) hebben ondertekend en gedateerd om deel te nemen.

Exclusiecriteria

  1. Binnen 30 dagen voor randomisatie niet-toegestane items heeft ingenomen (supplementen met vitamine A of bètacaroteen, leverproducten of voorgeschreven orale retinoïdemedicatie).
  2. Lacterend, zwanger of een positieve serum- of urinetest voor zwangerschap heeft tijdens screening of randomisatie, of van plan is zwanger te worden tijdens het onderzoek. Een mannelijke deelnemer die tijdens het onderzoek een kind wil verwekken.
  3. Ooit heeft deelgenomen aan een gentherapie-, celtherapie- of apparaatstudie om STGD te behandelen, tenzij gedocumenteerde bevestiging van deelname aan de placebogroep zonder operatie wordt verstrekt. Heeft de afgelopen 6 maanden deelgenomen aan een geneesmiddelenstudie om STGD te behandelen.
  4. Heeft binnen 5 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel voorafgaand aan screening deelgenomen aan een geneesmiddelenstudie om een andere aandoening te behandelen, tenzij gedocumenteerde bevestiging van deelname aan de placebogroep wordt verstrekt. Heeft binnen 30 dagen voor screening of langer deelgenomen aan een onderzoek naar een onderzoeksapparaat, indien naar het oordeel van de onderzoeker het apparaat de studieresultaten zou kunnen beïnvloeden.
  5. Van plan is deel te nemen aan een andere geneesmiddelen- of apparaatstudie gedurende de duur van het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Dagelijkse orale toediening gedurende 24 maanden
Actieve vergelijker: Actief
Geneesmiddel: ALK-001
Dagelijkse orale toediening gedurende 24 maanden
Andere namen:
  • Gildeuretinolacetaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Jaarlijks gegroepeerde groeisnelheid van retinale atrofische letsels gemeten door Fundus Autofluorescentie
Tijdsspanne: Maand 6 tot maand 24
Jaarlijks gegroeid tempo van retinale atrofische laesies gemeten door Fundus Autofluorescentie
Maand 6 tot maand 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in gezichtsscherpte bij weinig licht van baseline tot maand 24
Tijdsspanne: baseline tot maand 24
Veranderingen in de gezichtsscherpte bij weinig licht van de uitgangswaarde tot maand 24
baseline tot maand 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 juni 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALK001-P1004
  • 2026-525296-60-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren