Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 3-studie naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van ALK-001 op de progressie van de ziekte van Stargardt (NORTHSTAR)

16 september 2026 bijgewerkt door: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Een Fase 3 multicenter, dubbelgemaskeerd, gerandomiseerd, placebo-gecontroleerd onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Gildeuretinolacetaat (ALK 001) op de progressie van de ziekte van Stargardt (STGD)

This study evaluates the efficacy and safety of investigational study drug ALK-001 in participants 8 to 45 years of age, inclusive, with symptoms and signs of autosomal recessive Stargardt disease (STGD)

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

230

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
  • Telefoonnummer: 877-255-7476
  • E-mail: trials@alkeuspharma.com

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85020
        • Werving
        • Associated Retina Consultants
        • Hoofdonderzoeker:
          • Benjamin Bakall, MD, PhD
        • Contact:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marc Mathias, MD
        • Contact:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32607
        • Werving
        • Vitreo Retinal Associates
        • Hoofdonderzoeker:
          • Christine Kay, MD
        • Contact:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49546
        • Werving
        • Foundation for Vision Research
        • Contact:
          • Holly Vincent
          • Telefoonnummer: 616-438-9395
          • E-mail: holly@fvr.org
        • Hoofdonderzoeker:
          • Liliya Sutherland, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43212
        • Werving
        • Ohio State Havener Eye Institute
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Thomas Mendel, MD
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Verenigde Staten, 16505
        • Werving
        • Erie Retina Research
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Almeida, MD, MBA, PhD
        • Contact:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19073
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15219
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Werving
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Hoofdonderzoeker:
          • Karl Csaky, MD, PhD
        • Contact:
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76132
        • Werving
        • Star Retina
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Courtney Crawford, MD, FACS
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78240
        • Werving
        • Medical Center Ophthalmology Associates
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael Singer, MD
        • Contact:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22031
        • Werving
        • The Retina Group of Washington
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alexander Melamud, MD
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23666
        • Werving
        • Wagner Kapoor Research Institute
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kapil Kapoor, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar tot 45 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria

  1. Male or female, 8 to 45 years of age (inclusive) on the day of screening.
  2. Female participants of childbearing potential, as well as fertile male participants with female partners of childbearing potential, must be willing to comply with the protocol-defined methods of contraception from the time of consent until 90 days and 30 days, respectively, after the last dose of IMP.
  3. Have a clinical diagnosis of typical autosomal recessive STGD macular dystrophy
  4. Have provided a genetic report by any regional accredited organization that provides certified testing indicating the presence of disease-causing mutation.
  5. Have signed and dated the informed consent forms (ICFs; or assent as appropriate) to participate.

Exclusion Criteria

  1. Has taken disallowed items (supplements containing vitamin A or beta-carotene, liver-based products, or prescription oral retinoid medications) within 30 days of randomization.
  2. Is lactating, pregnant, or has a positive serum or urine pregnancy test at screening or at randomization, or is planning to become pregnant during the course of study. A male participant who wishes to father a child during the course of the study.
  3. Has ever participated in any gene therapy, cell therapy, or device study to treat STGD, unless documented confirmation of participation in the placebo arm with no surgery is provided. Has participated in a drug study to treat STGD within the past 6 months.
  4. Has participated in any drug study to treat any other condition within 5 half-lives of the investigational drug prior to screening, unless documented confirmation of participation in the placebo arm is provided. Has participated in an investigational device study within 30 days prior to screening or longer if, in the Investigator's judgment, the device could affect study outcomes.
  5. Anticipates participating in any other drug or device study within the duration of the study.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo

Daily oral administration for 24 months
Actieve vergelijker: Actief
Geneesmiddel: ALK-001

Daily oral administration for 24 months

Andere namen:
  • Gildeuretinolacetaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence
Tijdsspanne: Month 6 to Month 24

Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence
Month 6 to Month 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24
Tijdsspanne: baseline to Month 24

Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24
baseline to Month 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 juni 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALK001-P1004
  • 2026-525296-60-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren