Kolmannen vaiheen tutkimus ALK-001:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja tehokkuudesta Stargardtin taudin etenemiseen (NORTHSTAR)
tiistai 25. elokuuta 2026 päivittänyt: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
Fasa 3 Multicenter, Double-Masked, Randomisoitu, Placebolla Kontrolloitu Tutkimus Gildeuretinol Asetaatin (ALK 001) Turvallisuuden, Siedettävyyden ja Tehokkuuden Tutkimiseksi Stargardtin Taudin (STGD) Edistymisessä
Tämä tutkimus arvioi tutkimuslääkkeen ALK-001 tehoa ja turvallisuutta 8–45-vuotiailla (mukaan lukien) osallistujilla, joilla on oireita ja merkkejä autosomaalisesti resessiivisestä Stargardtin taudista (STGD)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
230
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
- Puhelinnumero: 877-255-7476
- Sähköposti: trials@alkeuspharma.com
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85020
- Rekrytointi
- Associated Retina Consultants
-
Päätutkija:
- Benjamin Bakall, MD, PhD
-
Ottaa yhteyttä:
- Mallory Mintert
- Sähköposti: hello@doctrials.com
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Rekrytointi
- University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
-
Päätutkija:
- Marc Mathias, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Diksha Pradhan
- Puhelinnumero: 303-724-9094
- Sähköposti: diksha.pradhan@cuanschutz.edu
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
- Rekrytointi
- Vitreo Retinal Associates
-
Päätutkija:
- Christine Kay, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Hailey Ahrens
- Puhelinnumero: 352-300-8412
- Sähköposti: hailey@vra-pa.com
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49546
- Rekrytointi
- Foundation for Vision Research
-
Ottaa yhteyttä:
- Holly Vincent
- Puhelinnumero: 616-438-9395
- Sähköposti: holly@fvr.org
-
Päätutkija:
- Liliya Sutherland, MD
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43212
- Rekrytointi
- Ohio State Havener Eye Institute
-
Ottaa yhteyttä:
- Lindsey Pyers
- Puhelinnumero: 614-293-8116
- Sähköposti: lindsey.pyers@osumc.edu
-
Päätutkija:
- Thomas Mendel, MD
-
-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, Yhdysvallat, 16505
- Rekrytointi
- Erie Retina Research
-
Päätutkija:
- David Almeida, MD, MBA, PhD
-
Ottaa yhteyttä:
- Joseph Sala
- Puhelinnumero: 814-422-4852
- Sähköposti: j.sala.research@protonmail.com
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- Rekrytointi
- Retina Foundation of the Southwest
-
Päätutkija:
- Karl Csaky, MD, PhD
-
Ottaa yhteyttä:
- Jessica Watson
- Puhelinnumero: 136 214-363-3911
- Sähköposti: jclark@retinafoundation.org
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76132
- Rekrytointi
- Star Retina
-
Ottaa yhteyttä:
- Heather Gleason
- Puhelinnumero: 817-378-4777
- Sähköposti: hgleasonresearch@starretina.com
-
Päätutkija:
- Courtney Crawford, MD, FACS
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78240
- Rekrytointi
- Medical Center Ophthalmology Associates
-
Päätutkija:
- Michael Singer, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Roxanne Casillas
- Puhelinnumero: 210-697-2020
- Sähköposti: rcasillas@mcoaeyecare.com
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22031
- Rekrytointi
- The Retina Group of Washington
-
Ottaa yhteyttä:
- Katrina Arias
- Puhelinnumero: 703-698-9335
- Sähköposti: karias@rgw.com
-
Päätutkija:
- Alexander Melamud, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Mies tai nainen, 8–45-vuotias (mukaan lukien) seulontapäivänä.
- Lapsen saamisikäiset naisosallistujat sekä hedelmälliset miesosallistujat, joilla on lapsen saamisikäisiä naiskumppaneita, on suostuttava noudattamaan protokollassa määriteltyjä ehkäisykeinoja suostumushetkestä viimeisen IMP-annoksen jälkeen 90 päivän ja 30 päivän ajan.
- Kliininen diagnoosi tyypillisestä autosomaalisesti resessiivisestä STGD-makuladystrofiasta.
- On toimittanut geneettisen raportin alueellisen akkreditoidun organisaation kautta, joka tarjoaa sertifioituja testejä osoittaen sairautta aiheuttavan mutaation läsnäolon.
- On allekirjoittanut ja päivätty tietoon perustuvat suostumuslomakkeet (ICF; tai hyväksyntä soveltuvin osin) osallistuakseen.
Poissulkemiskriteerit
- On käyttänyt kiellettyjä tuotteita (A-vitamiinia tai beetakaroteenia sisältäviä ravintolisiä, maksatuotteita tai reseptilisiä suun kautta otettavia retinoidilääkkeitä) 30 päivän kuluessa satunnaistamisesta.
- Imettää, on raskaana tai positiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti seulonnassa tai satunnaistamisessa, tai suunnittelee tulevan raskaaksi tutkimuksen aikana. Miesosallistuja, joka haluaa tulla isäksi tutkimuksen aikana.
- On koskaan osallistunut geeniterapiaan, soluterapiaan tai laitetutkimukseen STGD:n hoitamiseksi, ellei ole dokumentoitua vahvistusta osallistumisesta lumelääkehaaraan ilman leikkausta. On osallistunut lääketutkimukseen STGD:n hoitamiseksi viimeisen 6 kuukauden aikana.
- On osallistunut mihin tahansa lääketutkimukseen minkä tahansa muun tilan hoitamiseksi 5 kertaa tutkittavan lääkkeen puoliintumisajan sisällä ennen seulontaa, ellei ole dokumentoitua vahvistusta osallistumisesta lumelääkehaaraan. On osallistunut tutkittavaan laitetutkimukseen 30 päivän kuluessa ennen seulontaa tai pidempään, jos tutkijan arvion mukaan laite voi vaikuttaa tutkimustuloksiin.
- Aikoo osallistua mihin tahansa muuhun lääke- tai laitetutkimukseen tutkimuksen keston aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Päivittäinen suun kautta annostelu 24 kuukauden ajan
|
|
Active Comparator: Aktiivinen
|
Päivittäinen suun kautta tapahtuva annostelu 24 kuukauden ajan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuotuinen kasvunopeus verkkokalvon atrofisten leesioiden osalta mitattuna Fundus Autofluorescencen avulla
Aikaikkuna: Kuukausi 6 - kuukausi 24
|
Verkkaliman atrofisten muutosten vuosittainen kasvuvauhti mitattuna autoluminenssifunduskameralla
|
Kuukausi 6 - kuukausi 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Alhaisen valaistuksen näöntarkkuuden muutokset lähtötasolta 24. kuukauteen
Aikaikkuna: perusarvo 24 kuukauteen
|
Alhaisen luminanssin näöntarkkuuden muutokset lähtötasosta 24. kuukauteen
|
perusarvo 24 kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 3. kesäkuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. lokakuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 10. helmikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. helmikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 19. helmikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 26. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALK001-P1004
- 2026-525296-60-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .