Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 3 исследования безопасности, переносимости и эффективности ALK-001 в отношении прогрессирования болезни Штаргардта (NORTHSTAR)

16 сентября 2026 г. обновлено: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Фаза 3, многоцентровое, двойное маскированное, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование по изучению безопасности, переносимости и эффективности ацетата глидеуретинола (ALK 001) в отношении прогрессирования болезни Штаргардта (STGD)

This study evaluates the efficacy and safety of investigational study drug ALK-001 in participants 8 to 45 years of age, inclusive, with symptoms and signs of autosomal recessive Stargardt disease (STGD)

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

230

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
  • Номер телефона: 877-255-7476
  • Электронная почта: trials@alkeuspharma.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85020
        • Рекрутинг
        • Associated Retina Consultants
        • Главный следователь:
          • Benjamin Bakall, MD, PhD
        • Контакт:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
        • Главный следователь:
          • Marc Mathias, MD
        • Контакт:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32607
        • Рекрутинг
        • Vitreo Retinal Associates
        • Главный следователь:
          • Christine Kay, MD
        • Контакт:
          • Hailey Ahrens
          • Номер телефона: 352-300-8412
          • Электронная почта: hailey@vra-pa.com
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02116
        • Еще не набирают
        • Tufts Medical Center - New England Eye Center
        • Главный следователь:
          • Michelle Liang, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49546
        • Рекрутинг
        • Foundation for Vision Research
        • Контакт:
          • Holly Vincent
          • Номер телефона: 616-438-9395
          • Электронная почта: holly@fvr.org
        • Главный следователь:
          • Liliya Sutherland, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43212
        • Рекрутинг
        • Ohio State Havener Eye Institute
        • Контакт:
          • Lindsey Pyers
          • Номер телефона: 614-293-8116
          • Электронная почта: lindsey.pyers@osumc.edu
        • Главный следователь:
          • Thomas Mendel, MD
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 16505
        • Рекрутинг
        • Erie Retina Research
        • Главный следователь:
          • David Almeida, MD, MBA, PhD
        • Контакт:
          • Bethany Bielak-Scott
          • Номер телефона: 814-200-9152
          • Электронная почта: b.scott.research@pm.me
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19073
        • Еще не набирают
        • Mid Atlantic Retina
        • Главный следователь:
          • Sunir Garg, MD
        • Контакт:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15219
        • Рекрутинг
        • UPMC Vision Institute
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Boris Rosin, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • Рекрутинг
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Главный следователь:
          • Karl Csaky, MD, PhD
        • Контакт:
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76132
        • Рекрутинг
        • Star Retina
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Courtney Crawford, MD, FACS
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78240
        • Рекрутинг
        • Medical Center Ophthalmology Associates
        • Главный следователь:
          • Michael Singer, MD
        • Контакт:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22031
        • Рекрутинг
        • The Retina Group of Washington
        • Контакт:
          • Katrina Arias
          • Номер телефона: 703-698-9335
          • Электронная почта: karias@rgw.com
        • Главный следователь:
          • Alexander Melamud, MD
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23666
        • Рекрутинг
        • Wagner Kapoor Research Institute
        • Главный следователь:
          • Kapil Kapoor, MD
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 8 лет до 45 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Inclusion Criteria

  1. Male or female, 8 to 45 years of age (inclusive) on the day of screening.
  2. Female participants of childbearing potential, as well as fertile male participants with female partners of childbearing potential, must be willing to comply with the protocol-defined methods of contraception from the time of consent until 90 days and 30 days, respectively, after the last dose of IMP.
  3. Have a clinical diagnosis of typical autosomal recessive STGD macular dystrophy
  4. Have provided a genetic report by any regional accredited organization that provides certified testing indicating the presence of disease-causing mutation.
  5. Have signed and dated the informed consent forms (ICFs; or assent as appropriate) to participate.

Exclusion Criteria

  1. Has taken disallowed items (supplements containing vitamin A or beta-carotene, liver-based products, or prescription oral retinoid medications) within 30 days of randomization.
  2. Is lactating, pregnant, or has a positive serum or urine pregnancy test at screening or at randomization, or is planning to become pregnant during the course of study. A male participant who wishes to father a child during the course of the study.
  3. Has ever participated in any gene therapy, cell therapy, or device study to treat STGD, unless documented confirmation of participation in the placebo arm with no surgery is provided. Has participated in a drug study to treat STGD within the past 6 months.
  4. Has participated in any drug study to treat any other condition within 5 half-lives of the investigational drug prior to screening, unless documented confirmation of participation in the placebo arm is provided. Has participated in an investigational device study within 30 days prior to screening or longer if, in the Investigator's judgment, the device could affect study outcomes.
  5. Anticipates participating in any other drug or device study within the duration of the study.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Placebo

Daily oral administration for 24 months
Активный компаратор: Активный
Лекарство: ALK-001

Daily oral administration for 24 months

Другие имена:
  • Ацетат гилдеуретинола

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence
Временное ограничение: Month 6 to Month 24

Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence
Month 6 to Month 24

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24
Временное ограничение: baseline to Month 24

Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24
baseline to Month 24

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

3 июня 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 октября 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 февраля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 февраля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 февраля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ALK001-P1004
  • 2026-525296-60-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться