Фаза 3 исследования безопасности, переносимости и эффективности ALK-001 в отношении прогрессирования болезни Штаргардта (NORTHSTAR)
25 августа 2026 г. обновлено: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
Фаза 3, многоцентровое, двойное маскированное, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование по изучению безопасности, переносимости и эффективности ацетата глидеуретинола (ALK 001) в отношении прогрессирования болезни Штаргардта (STGD)
Это исследование оценивает эффективность и безопасность исследуемого препарата ALK-001 у участников в возрасте от 8 до 45 лет включительно с симптомами и признаками аутосомно-рецессивной болезни Штаргардта (STGD)
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
230
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
- Номер телефона: 877-255-7476
- Электронная почта: trials@alkeuspharma.com
Места учебы
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85020
- Рекрутинг
- Associated Retina Consultants
-
Главный следователь:
- Benjamin Bakall, MD, PhD
-
Контакт:
- Mallory Mintert
- Электронная почта: hello@doctrials.com
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Рекрутинг
- University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
-
Главный следователь:
- Marc Mathias, MD
-
Контакт:
- Diksha Pradhan
- Номер телефона: 303-724-9094
- Электронная почта: diksha.pradhan@cuanschutz.edu
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32607
- Рекрутинг
- Vitreo Retinal Associates
-
Главный следователь:
- Christine Kay, MD
-
Контакт:
- Hailey Ahrens
- Номер телефона: 352-300-8412
- Электронная почта: hailey@vra-pa.com
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49546
- Рекрутинг
- Foundation for Vision Research
-
Контакт:
- Holly Vincent
- Номер телефона: 616-438-9395
- Электронная почта: holly@fvr.org
-
Главный следователь:
- Liliya Sutherland, MD
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43212
- Рекрутинг
- Ohio State Havener Eye Institute
-
Контакт:
- Lindsey Pyers
- Номер телефона: 614-293-8116
- Электронная почта: lindsey.pyers@osumc.edu
-
Главный следователь:
- Thomas Mendel, MD
-
-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 16505
- Рекрутинг
- Erie Retina Research
-
Главный следователь:
- David Almeida, MD, MBA, PhD
-
Контакт:
- Joseph Sala
- Номер телефона: 814-422-4852
- Электронная почта: j.sala.research@protonmail.com
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
- Рекрутинг
- Retina Foundation of the Southwest
-
Главный следователь:
- Karl Csaky, MD, PhD
-
Контакт:
- Jessica Watson
- Номер телефона: 136 214-363-3911
- Электронная почта: jclark@retinafoundation.org
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76132
- Рекрутинг
- Star Retina
-
Контакт:
- Heather Gleason
- Номер телефона: 817-378-4777
- Электронная почта: hgleasonresearch@starretina.com
-
Главный следователь:
- Courtney Crawford, MD, FACS
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78240
- Рекрутинг
- Medical Center Ophthalmology Associates
-
Главный следователь:
- Michael Singer, MD
-
Контакт:
- Roxanne Casillas
- Номер телефона: 210-697-2020
- Электронная почта: rcasillas@mcoaeyecare.com
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22031
- Рекрутинг
- The Retina Group of Washington
-
Контакт:
- Katrina Arias
- Номер телефона: 703-698-9335
- Электронная почта: karias@rgw.com
-
Главный следователь:
- Alexander Melamud, MD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения
- Мужчины или женщины в возрасте от 8 до 45 лет (включительно) на день скрининга.
- Женщины-участницы детородного возраста, а также фертильные мужчины-участники с партнершами детородного возраста должны быть готовы соблюдать определенные протоколом методы контрацепции с момента получения согласия до 90 и 30 дней соответственно после последней дозы исследуемого лекарственного препарата (IMP).
- Наличие клинического диагноза типичной аутосомно-рецессивной STGD макулярной дистрофии.
- Предоставление генетического отчета любой региональной аккредитованной организации, проводящей сертифицированное тестирование, подтверждающего наличие мутации, вызывающей заболевание.
- Подписание и датирование форм информированного согласия (ICF; или согласия, если применимо) на участие.
Критерии исключения
- Прием запрещенных веществ (добавок, содержащих витамин А или бета-каротин, продуктов на основе печени или рецептурных пероральных ретиноидных препаратов) в течение 30 дней до рандомизации.
- Лактация, беременность или положительный результат анализа крови или мочи на беременность при скрининге или рандомизации, либо планирование беременности в ходе исследования. Мужчина-участник, желающий зачать ребенка в ходе исследования.
- Участие в любом исследовании генной терапии, клеточной терапии или устройств для лечения STGD, если не предоставлено документальное подтверждение участия в группе плацебо без хирургического вмешательства. Участие в исследовании препарата для лечения STGD в течение последних 6 месяцев.
- Участие в любом исследовании препарата для лечения любого другого состояния в течение 5 периодов полувыведения исследуемого препарата до скрининга, если не предоставлено документальное подтверждение участия в группе плацебо. Участие в исследовании исследуемого устройства в течение 30 дней до скрининга или дольше, если, по мнению исследователя, устройство может повлиять на результаты исследования.
- Планируемое участие в любом другом исследовании препаратов или устройств в течение срока проведения исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
|
Ежедневный пероральный прием в течение 24 месяцев
|
|
Активный компаратор: Активный
|
Ежедневное пероральное введение в течение 24 месяцев
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовой темп роста атрофических поражений сетчатки, измеренный методом аутофлуоресценции глазного дна
Временное ограничение: Месяц 6 до Месяца 24
|
Годовая скорость роста атрофических поражений сетчатки, измеренная с помощью автофлуоресценции глазного дна
|
Месяц 6 до Месяца 24
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения остроты зрения при низкой освещенности от исходного уровня до 24-го месяца
Временное ограничение: от исходного уровня до 24 месяца
|
Изменения в остроте зрения при низкой освещенности с исходного уровня до 24-го месяца
|
от исходного уровня до 24 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
3 июня 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 октября 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2030 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 февраля 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 февраля 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
19 февраля 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
26 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALK001-P1004
- 2026-525296-60-00 (Ктис)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .