Estudio de Fase 3 de la Seguridad, Tolerabilidad y Eficacia de ALK-001 en la Progresión de la Enfermedad de Stargardt (NORTHSTAR)
25 de agosto de 2026 actualizado por: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
Un Estudio Multicéntrico de Fase 3, Aleatorizado, Controlado con Placebo y Doble Enmascarado para Investigar la Seguridad, Tolerabilidad y Eficacia del Acetato de Gildeuretinol (ALK 001) sobre la Progresión de la Enfermedad de Stargardt (STGD)
Este estudio evalúa la eficacia y seguridad del fármaco en investigación ALK-001 en participantes de 8 a 45 años de edad, inclusive, con síntomas y signos de la enfermedad de Stargardt autosómica recesiva (STGD)
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
230
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
- Número de teléfono: 877-255-7476
- Correo electrónico: trials@alkeuspharma.com
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85020
- Reclutamiento
- Associated Retina Consultants
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Investigador principal:
- Benjamin Bakall, MD, PhD
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Contacto:
- Mallory Mintert
- Correo electrónico: hello@doctrials.com
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Reclutamiento
- University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
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Investigador principal:
- Marc Mathias, MD
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Contacto:
- Diksha Pradhan
- Número de teléfono: 303-724-9094
- Correo electrónico: diksha.pradhan@cuanschutz.edu
-
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
- Reclutamiento
- Vitreo Retinal Associates
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Investigador principal:
- Christine Kay, MD
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Contacto:
- Hailey Ahrens
- Número de teléfono: 352-300-8412
- Correo electrónico: hailey@vra-pa.com
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49546
- Reclutamiento
- Foundation for Vision Research
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Contacto:
- Holly Vincent
- Número de teléfono: 616-438-9395
- Correo electrónico: holly@fvr.org
-
Investigador principal:
- Liliya Sutherland, MD
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43212
- Reclutamiento
- Ohio State Havener Eye Institute
-
Contacto:
- Lindsey Pyers
- Número de teléfono: 614-293-8116
- Correo electrónico: lindsey.pyers@osumc.edu
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Investigador principal:
- Thomas Mendel, MD
-
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Pennsylvania
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Erie, Pennsylvania, Estados Unidos, 16505
- Reclutamiento
- Erie Retina Research
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Investigador principal:
- David Almeida, MD, MBA, PhD
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Contacto:
- Joseph Sala
- Número de teléfono: 814-422-4852
- Correo electrónico: j.sala.research@protonmail.com
-
-
Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Reclutamiento
- Retina Foundation of the Southwest
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Investigador principal:
- Karl Csaky, MD, PhD
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Contacto:
- Jessica Watson
- Número de teléfono: 136 214-363-3911
- Correo electrónico: jclark@retinafoundation.org
-
Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76132
- Reclutamiento
- Star Retina
-
Contacto:
- Heather Gleason
- Número de teléfono: 817-378-4777
- Correo electrónico: hgleasonresearch@starretina.com
-
Investigador principal:
- Courtney Crawford, MD, FACS
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78240
- Reclutamiento
- Medical Center Ophthalmology Associates
-
Investigador principal:
- Michael Singer, MD
-
Contacto:
- Roxanne Casillas
- Número de teléfono: 210-697-2020
- Correo electrónico: rcasillas@mcoaeyecare.com
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
- Reclutamiento
- The Retina Group of Washington
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Contacto:
- Katrina Arias
- Número de teléfono: 703-698-9335
- Correo electrónico: karias@rgw.com
-
Investigador principal:
- Alexander Melamud, MD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión
- Varón o mujer, de 8 a 45 años de edad (inclusive) el día del cribado.
- Las participantes femeninas en edad fértil, así como los participantes masculinos fértiles con parejas femeninas en edad fértil, deben estar dispuestos a cumplir con los métodos de anticoncepción definidos en el protocolo desde el momento del consentimiento hasta 90 días y 30 días, respectivamente, después de la última dosis del IMP.
- Tener un diagnóstico clínico de distrofia macular autosómica recesiva típica STGD.
- Haber proporcionado un informe genético de cualquier organización acreditada regional que proporcione pruebas certificadas que indiquen la presencia de mutación causante de la enfermedad.
- Haber firmado y fechado los formularios de consentimiento informado (FCI; o asentimiento según corresponda) para participar.
Criterios de exclusión
- Ha tomado elementos no permitidos (suplementos que contienen vitamina A o betacaroteno, productos a base de hígado o medicamentos retinoides orales con receta) dentro de los 30 días posteriores a la aleatorización.
- Está lactando, embarazada o tiene una prueba de embarazo en suero u orina positiva en el cribado o en la aleatorización, o planea quedar embarazada durante el curso del estudio. Un participante masculino que desee engendrar un hijo durante el curso del estudio.
- Ha participado alguna vez en cualquier estudio de terapia génica, terapia celular o dispositivo para tratar STGD, a menos que se proporcione confirmación documentada de participación en el brazo de placebo sin cirugía. Ha participado en un estudio de fármacos para tratar STGD en los últimos 6 meses.
- Ha participado en cualquier estudio de fármacos para tratar cualquier otra condición dentro de las 5 vidas medias del fármaco en investigación antes del cribado, a menos que se proporcione confirmación documentada de participación en el brazo de placebo. Ha participado en un estudio de dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores al cribado o más tiempo si, en el juicio del investigador, el dispositivo podría afectar los resultados del estudio.
- Anticipa participar en cualquier otro estudio de fármacos o dispositivos durante la duración del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo
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Administración oral diaria durante 24 meses
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Comparador activo: Activo
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Administración oral diaria durante 24 meses
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de crecimiento anualizada de las lesiones atróficas retinianas medida mediante autofluorescencia del fondo de ojo
Periodo de tiempo: Del mes 6 al mes 24
|
Tasa de crecimiento anualizada de lesiones atróficas retinianas medidas mediante Autofluorescencia de Fondo de Ojo
|
Del mes 6 al mes 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambios en la agudeza visual con baja luminancia desde el inicio hasta el mes 24
Periodo de tiempo: línea de base al mes 24
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Cambios en la agudeza visual con baja luminosidad desde el inicio hasta el mes 24
|
línea de base al mes 24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
3 de junio de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de octubre de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de febrero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de febrero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
19 de febrero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALK001-P1004
- 2026-525296-60-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .