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Estudio de Fase 3 de la Seguridad, Tolerabilidad y Eficacia de ALK-001 en la Progresión de la Enfermedad de Stargardt (NORTHSTAR)

16 de septiembre de 2026 actualizado por: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Un Estudio Multicéntrico de Fase 3, Aleatorizado, Controlado con Placebo y Doble Enmascarado para Investigar la Seguridad, Tolerabilidad y Eficacia del Acetato de Gildeuretinol (ALK 001) sobre la Progresión de la Enfermedad de Stargardt (STGD)

This study evaluates the efficacy and safety of investigational study drug ALK-001 in participants 8 to 45 years of age, inclusive, with symptoms and signs of autosomal recessive Stargardt disease (STGD)

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

230

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
  • Número de teléfono: 877-255-7476
  • Correo electrónico: trials@alkeuspharma.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85020
        • Reclutamiento
        • Associated Retina Consultants
        • Investigador principal:
          • Benjamin Bakall, MD, PhD
        • Contacto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
        • Investigador principal:
          • Marc Mathias, MD
        • Contacto:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
        • Reclutamiento
        • Vitreo Retinal Associates
        • Investigador principal:
          • Christine Kay, MD
        • Contacto:
          • Hailey Ahrens
          • Número de teléfono: 352-300-8412
          • Correo electrónico: hailey@vra-pa.com
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02116
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49546
        • Reclutamiento
        • Foundation for Vision Research
        • Contacto:
          • Holly Vincent
          • Número de teléfono: 616-438-9395
          • Correo electrónico: holly@fvr.org
        • Investigador principal:
          • Liliya Sutherland, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43212
        • Reclutamiento
        • Ohio State Havener Eye Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Thomas Mendel, MD
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Estados Unidos, 16505
        • Reclutamiento
        • Erie Retina Research
        • Investigador principal:
          • David Almeida, MD, MBA, PhD
        • Contacto:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19073
        • Aún no reclutando
        • Mid Atlantic Retina
        • Investigador principal:
          • Sunir Garg, MD
        • Contacto:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15219
        • Reclutamiento
        • UPMC Vision Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Boris Rosin, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Reclutamiento
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Investigador principal:
          • Karl Csaky, MD, PhD
        • Contacto:
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76132
        • Reclutamiento
        • Star Retina
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Courtney Crawford, MD, FACS
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78240
        • Reclutamiento
        • Medical Center Ophthalmology Associates
        • Investigador principal:
          • Michael Singer, MD
        • Contacto:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
        • Reclutamiento
        • The Retina Group of Washington
        • Contacto:
          • Katrina Arias
          • Número de teléfono: 703-698-9335
          • Correo electrónico: karias@rgw.com
        • Investigador principal:
          • Alexander Melamud, MD
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23666
        • Reclutamiento
        • Wagner Kapoor Research Institute
        • Investigador principal:
          • Kapil Kapoor, MD
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

8 años a 45 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion Criteria

  1. Male or female, 8 to 45 years of age (inclusive) on the day of screening.
  2. Female participants of childbearing potential, as well as fertile male participants with female partners of childbearing potential, must be willing to comply with the protocol-defined methods of contraception from the time of consent until 90 days and 30 days, respectively, after the last dose of IMP.
  3. Have a clinical diagnosis of typical autosomal recessive STGD macular dystrophy
  4. Have provided a genetic report by any regional accredited organization that provides certified testing indicating the presence of disease-causing mutation.
  5. Have signed and dated the informed consent forms (ICFs; or assent as appropriate) to participate.

Exclusion Criteria

  1. Has taken disallowed items (supplements containing vitamin A or beta-carotene, liver-based products, or prescription oral retinoid medications) within 30 days of randomization.
  2. Is lactating, pregnant, or has a positive serum or urine pregnancy test at screening or at randomization, or is planning to become pregnant during the course of study. A male participant who wishes to father a child during the course of the study.
  3. Has ever participated in any gene therapy, cell therapy, or device study to treat STGD, unless documented confirmation of participation in the placebo arm with no surgery is provided. Has participated in a drug study to treat STGD within the past 6 months.
  4. Has participated in any drug study to treat any other condition within 5 half-lives of the investigational drug prior to screening, unless documented confirmation of participation in the placebo arm is provided. Has participated in an investigational device study within 30 days prior to screening or longer if, in the Investigator's judgment, the device could affect study outcomes.
  5. Anticipates participating in any other drug or device study within the duration of the study.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo

Daily oral administration for 24 months
Comparador activo: Activo
Droga: ALK-001

Daily oral administration for 24 months

Otros nombres:
  • Acetato de gildeuretinol

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence
Periodo de tiempo: Month 6 to Month 24

Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence
Month 6 to Month 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24
Periodo de tiempo: baseline to Month 24

Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24
baseline to Month 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de junio de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de octubre de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de febrero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de febrero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

19 de febrero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALK001-P1004
  • 2026-525296-60-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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