英夫利西单抗联合硫唑嘌呤治疗儿童克罗恩病的疗效与安全性
2026年2月15日 更新者：Youyou Luo、The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
英夫利西单抗单药或联合硫唑嘌呤治疗儿童克罗恩病疗效与安全性的研究
本临床试验旨在研究英夫利昔单抗单药治疗与联合硫唑嘌呤治疗在治疗儿童克罗恩病方面是否存在显著的疗效差异，以及这两种治疗方案在长期使用过程中是否存在安全性差异。 其主要旨在回答的问题是：
在诱导和维持儿童克罗恩病缓解方面，英夫利昔单抗联合硫唑嘌呤是否优于单药治疗？ 在长期治疗中，英夫利昔单抗联合硫唑嘌呤是否能更有效地降低疾病活动度和并发症的发生，但不良反应发生率不高于单药治疗？ 研究人员将比较英夫利昔单抗联合硫唑嘌呤与英夫利昔单抗单药治疗，以评估两者在诱导和维持儿童克罗恩病缓解方面的疗效和安全性。
参与者将：
每天服用药物ABC或安慰剂，持续4个月。实验组：英夫利昔单抗，在第0、2、6周及之后每8周静脉注射5mg/kg，同时口服硫唑嘌呤，每日剂量为1.5-2.5mg/kg。
对照组：英夫利昔单抗（类克），在第0、2、6周及之后每8周静脉注射5mg/kg。
将在第14周和第54周在医院进行全面的疾病评估。
记录他们的症状、体征和检测结果。
研究概览
详细说明
克罗恩病（CD）是一种慢性炎症性肠病（IBD）。
近年来，儿童CD的发病率在全球范围内呈现显著上升趋势，在中国儿童中也明显增加。
根据流行病学研究，中国儿童CD的年发病率约为每10万人中2.5至11例。
儿童CD通常更为严重，可能显著影响患者的心理和社会功能以及身体发育。
英夫利昔单抗（IFX）作为首个获批用于治疗CD的肿瘤坏死因子-α（TNF-α）拮抗剂，能特异性结合并中和TNF-α，抑制肠道炎症反应并促进黏膜愈合。
在儿童CD领域，多项研究已初步证实IFX单药治疗可有效诱导临床缓解、促进生长发育并减少激素依赖。
然而，相当比例（37.8%至43.3%）接受抗TNF-α治疗的CD患者会出现继发性适应性反应（LOR）。
因此，他们需要剂量强化、转换至其他抗TNF药物，或转换至作用机制不同的药物进行干预。
多项研究表明，抗TNF-α药物与免疫调节剂的联合使用可能减少抗药物抗体的产生并提高疗效，从而维持缓解。
IBD最常用的免疫调节剂是硫嘌呤类药物，如硫唑嘌呤或6-巯基嘌呤。
一些先前的研究表明，联合治疗在成人CD中可能优于单药治疗，但其对这一特殊儿童群体的疗效和安全性仍存在争议：一方面，儿童的免疫系统尚未完全发育，联合治疗可能进一步增加感染和骨髓抑制的风险；另一方面，儿童对生长发育有迫切需求，联合治疗在改善生长迟缓和促进黏膜愈合方面的有效性和安全性仍需更多高质量证据支持。
目前，国内外关于IFX单药或IFX联合硫唑嘌呤治疗儿童CD的临床研究有限，且多为小样本回顾性研究，缺乏大样本前瞻性随机对照试验（RCT）数据。
同时，关于联合治疗的最佳时机、剂量调整策略以及长期随访安全性（如长期肿瘤风险、生育影响等）也缺乏证据，无法为临床决策提供充分依据。
基于上述背景，本研究旨在比较IFX单药治疗与IFX联合硫唑嘌呤治疗儿童CD的疗效和安全性，以明确两种治疗方案在诱导缓解、维持缓解、黏膜愈合和生长发育方面的疗效差异，并全面分析其短期和长期安全性特征，从而为儿童CD的个体化治疗提供更可靠的循证医学证据，优化临床治疗路径，最终改善儿童的长期预后和生活质量。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
154
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Youyou Luo
- 电话号码：13867467021
- 邮箱：looloohi@zju.edu.cn
学习地点
-
-
Yunnan
-
Kunming、Yunnan、中国、650000
- The First People's Hospital of Yunnan
-
接触：
- Yunfen Tian
- 电话号码：13769112828
- 邮箱：136506595@qq.com
-
-
Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国、310000
- The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
-
接触：
- Youyou Luo
- 电话号码：13867467021
- 邮箱：looloohi@zju.edu.cn
-
Jinhua、Zhejiang、中国、321000
- JinHua Maternal & Child Health Care Hospital
-
接触：
- Paijian Lai
- 电话号码：13665883260
- 邮箱：13665883260@163.com
-
Wenzhou、Zhejiang、中国、325000
- Second Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
-
接触：
- Shuzi Zheng
- 电话号码：18857704481
- 邮箱：15869126891@163.com
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据2019年儿童炎症性肠病诊疗专家共识诊断为克罗恩病。
- 基线儿童克罗恩病活动指数（PCDAI）值≥30。
- 所有患者既往均未接受过硫唑嘌呤、6-巯基嘌呤或抗TNF生物制剂治疗。
- 接受以下辅助治疗的患者也符合参与标准：抑酸药物（若入组前剂量稳定至少2周则适用）、肠内营养（需有2周稳定方案）。 不允许使用直肠、静脉或口服皮质类固醇，且必须在入组前至少停药2周。
排除标准：
- 患有短肠综合征、造口手术、症状性狭窄、脓肿或近期腹部手术史（6个月内）
- 结核病或其他肉芽肿性感染病史、胸部影像学阳性或结核菌素皮肤试验阳性
- 近期机会性感染史（6个月内）、活动性乙型或丙型肝炎感染、人类免疫缺陷病毒感染
- 多发性硬化症、癌症
- NUDT15或TPMT基因纯合突变，或至少一个上述基因的杂合突变
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：联合疗法
英夫利西单抗按5mg/kg剂量静脉注射，每8周一次，分别在第0周、第2周、第6周及之后进行。
同时，每日口服硫唑嘌呤，剂量为1.5-2.5mg/kg。 |
英夫利西单抗在第0、2、6周及之后每8周以5mg/kg的剂量静脉给药。同时，硫唑嘌呤每日以1.5-2.5mg/kg的剂量口服服用。
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有源比较器：单一疗法
英夫利西单抗的给药方式为静脉注射，剂量为5mg/kg，在第0周、第2周、第6周及之后每8周给药一次。
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英夫利西单抗以5mg/kg的剂量静脉注射，在第0、2、6周及之后每8周一次。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第14周和第54周的临床缓解率（小儿克罗恩病活动指数）
大体时间：第14周和第54周
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采用PCDAI（儿童克罗恩病活动指数）对儿童的临床缓解率进行评估。
PCDAI<10被视为临床缓解。
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第14周和第54周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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两种治疗方案在54周内不良反应的比较
大体时间：在54周内
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不良反应包括感染、肿瘤、肝肾功能损害、心肌损伤和骨髓移植等。比较两组不良反应的发生率。
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在54周内
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第14周和第54周的黏膜愈合率（克罗恩病简化内镜评分）
大体时间：第14周和第54周
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结肠镜下获得的SES-CD（克罗恩病简化内镜评分）用于评估黏膜愈合情况。
SES-CD<3被定义为黏膜愈合。
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第14周和第54周
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患者报告结局（PRO2）第14周和第54周
大体时间：第14周和第54周
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克罗恩病患者报告结局采用标准化评估工具，即PRO2量表，该量表包含两个核心症状：“腹痛”和“排便频率”。
PRO2量表的最小值和最大值分别为0和30以上。
分数越高意味着结局越差。
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第14周和第54周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年3月1日
初级完成 (估计的)
2028年11月30日
研究完成 (估计的)
2028年11月30日
研究注册日期
首次提交
2026年2月7日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月15日
首次发布 (实际的)
2026年2月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月15日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
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