血友病患者两分钟踏步测试的有效性与可靠性

血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，由凝血因子（F）VIII或IX缺乏引起。 它是一种慢性疾病群，主要表现为关节（关节积血）和肌肉（血肿）出血，影响生活质量。 幼儿期易出现瘀伤，尤其是自发性关节和肌肉出血，以及手术和创伤后出血时间延长的病史，应引起对血友病的怀疑。 出血症状的严重程度与FVIII或FIX缺乏的程度直接相关。 虽然临床表现因出血持续时间和频率而异，但疾病的严重程度分为重度（<1 IU/dL）、中度（1-5 IU/dL）和轻度（5-40 IU/dL）。 A型血友病占血友病患者的85%（每5000名男性新生儿中约有1例），而B型血友病的比例为15%（每30000名男性新生儿中约有1例）。 血友病患者反复且顽固的关节内出血导致关节和骨骼发生渐进性变化，从而发展为血友病性关节病。 身体机能受到显著影响，尤其是在下肢反复出血后。 身体机能是健康和功能适应性的基本生理指标。保持足够的身体机能是预防血友病患者社会孤立的最重要参数之一，因为它能提高行走能力，并确保在日常生活活动、学校和社会活动中的持续独立性。 儿童的身体机能通常使用6分钟步行测试、10米步行测试、2分钟步行测试和计时起立行走测试等测试进行评估。 然而，由于空间限制或需要专业设备，这些评估在常规临床环境中可能不实用。 2分钟踏步测试（2DAT）是一种有用的替代方法，需要最少的设备和空间。 该测试测量在两分钟稳定行走过程中完成的抬膝（踏步）次数。 除了模拟行走外，2DAT还模拟了爬楼梯这一基本的日常生活活动。 为确保该测试适用于临床和研究环境，必须在相关人群中评估其心理测量特性。 然而，2DAT在儿童血友病患者中的效度和信度尚未得到充分研究。 鉴于需要可访问且可靠的工具来评估血友病患者的身体机能，有必要进一步研究2DAT与该人群之间的关系。 在此背景下，我们研究的目的是评估2分钟步行测试在血友病患者中的心理测量特性、其评估者内和评估者间信度，以及其通过行走、平衡和功能测量支持的收敛效度和构念效度。