Gyldighet og pålitelighet av to-minutters stepptesten ved hemofili

Hemofili er en sjelden arvelig blødningslidelse forårsaket av mangel på faktor (F) VIII eller IX. Det er en kronisk gruppe sykdommer som primært manifesterer seg som leddblødning (hemartrose) og muskelblødning (hematom), som påvirker livskvaliteten. Lett blåmerker i tidlig barndom, spesielt spontan ledd- og muskelblødning, og en historie med langvarig blødning etter prosedyrer og traumer bør vekke mistanke om hemofili. Alvorlighetsgraden av blødningssymptomer er direkte relatert til graden av FVIII- eller FIX-mangel. Selv om det kliniske bildet varierer avhengig av varighet og hyppighet av blødning, klassifiseres sykdommens alvorlighetsgrad som alvorlig (<1 IU/dL), moderat (1-5 IU/dL) og mild (5-40 IU/dL). Hemofili A forekommer hos 85% av befolkningen (1 av 5000 mannlige fødsler), mens andelen for hemofili B er 15% (1 av 30 000 mannlige fødsler). Gjentatte og resistente intraartikulære blødninger hos hemofilipasienter fører til utvikling av hemofil artropati som et resultat av progressive endringer i ledd og ben. Fysisk ytelse er betydelig påvirket, spesielt etter gjentatte blødninger i nedre ekstremiteter. Fysisk ytelse er en grunnleggende fysiologisk indikator på helse og funksjonell formåen. Å opprettholde tilstrekkelig fysisk ytelse er blant de viktigste parametrene for å forebygge sosial isolasjon hos hemofilipasienter, da det forbedrer gangeevne og sikrer fortsatt uavhengighet i daglige livsaktiviteter, deltakelse i skole- og sosiale aktiviteter. Fysisk ytelse hos barn vurderes vanligvis ved hjelp av tester som 6-minutters gangtest, 10-meters gangtest, 2-minutters gangtest og Timed Up and Go-test. Disse vurderingene kan imidlertid ikke være praktiske i rutinemessige kliniske miljøer på grunn av plassbegrensninger eller behov for spesialisert utstyr. 2-minutters skritt-test (2DAT) er et nyttig alternativ som krever minimalt med utstyr og plass. Denne testen måler antall knehevinger (skritt) fullført i løpet av to minutter med jevn gange. I tillegg til å simulere gange, etterligner 2DAT også trappegang, en grunnleggende daglig aktivitet. For å sikre at testen er egnet for både kliniske og forskningsmiljøer, må dens psykometriske egenskaper vurderes i den relevante populasjonen. Gyldigheten og påliteligheten til 2DAT er imidlertid ennå ikke tilstrekkelig studert hos pediatriske hemofilipasienter. Gitt behovet for tilgjengelige og pålitelige verktøy for å vurdere fysisk ytelse hos hemofilipasienter, kreves ytterligere forskning på forholdet mellom 2DAT og denne populasjonen. I denne sammenhengen var målet med vår studie å evaluere de psykometriske egenskapene til 2-minutters gangtesten hos pasienter med hemofili, dens intra-rater og inter-rater pålitelighet, samt dens konvergente validitet og konstruktvaliditet støttet av målinger av gange, balanse og funksjonalitet.