Validitet och reliabilitet hos Two-minute Step Test vid hemofili

Hemofili är en sällsynt ärftlig blödningsrubbning som orsakas av brist på faktor (F) VIII eller IX. Det är en kronisk sjukdomsgrupp som främst yttrar sig som blödningar i leder (hemartros) och muskler (hematom), vilket påverkar livskvaliteten. Lätt blåmärkesbildning i tidig barndom, särskilt spontana led- och muskelfblödningar, och en historia av förlängd blödning efter ingrepp och trauma bör väcka misstanke om hemofili. Allvaret av blödningssymptomen är direkt relaterat till graden av FVIII- eller FIX-brist. Även om den kliniska bilden varierar beroende på blödningens varaktighet och frekvens, klassificeras sjukdomens svårighetsgrad som svår (<1 IU/dL), måttlig (1-5 IU/dL) och mild (5-40 IU/dL). Hemofili A förekommer hos 85 % av befolkningen (1 av 5 000 manliga födslar), medan andelen för hemofili B är 15 % (1 av 30 000 manliga födslar). Återkommande och resistenta intraartikulära blödningar hos hemofilipatienter leder till utveckling av hemofil artropati som ett resultat av progressiva förändringar i led och ben. Fysisk prestationsförmåga påverkas avsevärt, särskilt efter återkommande blödningar i nedre extremiteterna. Fysisk prestationsförmåga är en grundläggande fysiologisk indikator på hälsa och funktionell fitness. Att upprätthålla tillräcklig fysisk prestationsförmåga är bland de viktigaste parametrarna för att förebygga social isolering hos hemofilipatienter, eftersom det förbättrar gångförmågan och säkerställer fortsatt självständighet i dagliga livsaktiviteter, deltagande i skol- och sociala aktiviteter. Fysisk prestationsförmåga hos barn bedöms vanligtvis med tester som 6-minuters gångtest, 10-meters gångtest, 2-minuters gångtest och Timed Up and Go-test. Dessa bedömningar kan dock inte vara praktiska i rutinmässiga kliniska miljöer på grund av utrymmesbegränsningar eller behov av specialutrustning. 2-minuters stegtest (2DAT) är ett användbart alternativ som kräver minimal utrustning och utrymme. Detta test mäter antalet knälyft (steg) som slutförs under två minuters stadig gång. Förutom att simulera gång, efterliknar 2DAT också trappklättring, en grundläggande aktivitet i dagligt liv. För att säkerställa att testet är lämpligt för både kliniska och forskningsmiljöer måste dess psykometriska egenskaper utvärderas i den relevanta populationen. Giltigheten och tillförlitligheten hos 2DAT har dock ännu inte studerats tillräckligt hos pediatriska hemofilipatienter. Med tanke på behovet av tillgängliga och tillförlitliga verktyg för att bedöma fysisk prestationsförmåga hos hemofilipatienter krävs ytterligare forskning om sambandet mellan 2DAT och denna population. I detta sammanhang var syftet med vår studie att utvärdera de psykometriska egenskaperna hos 2-minuters gångtestet hos patienter med hemofili, dess intra- och interbedömartillförlitlighet, samt dess konvergenta validitet och konstruktvaliditet som stöds av mätningar av gång, balans och funktionalitet.