Pociredir在镰状细胞病患者中的单剂量药代动力学
2026年6月16日 更新者：Fulcrum Therapeutics
一项评估Pociredir单次给药后在镰状细胞病患者中药代动力学的1期、开放标签研究
该临床试验旨在评估Sickle Cell Disease (SCD)患者在空腹和进食状态下服用片剂Pociredir的药代动力学。
研究概览
详细说明
本研究旨在评估约12名镰状细胞病（SCD）受试者在空腹状态下口服pociredir片剂的药代动力学特征（空腹队列）。 可能额外招募约12名SCD受试者组成队列，以评估食物对pociredir片剂药代动力学的潜在影响（进食队列）。 空腹队列将首先进行研究。
研究将包括：筛选期：第-28天至第-2天；住院隔离期：第-1天至第3天；第-1天入院；第1天单次口服pociredir；第3天出院；门诊访视：第4天；研究结束（EOS）访视：第8-11天
符合所有入选标准且无任何排除标准的合格受试者将在给药前一天（第-1天）进入临床研究中心。 受试者可在完成48小时药代动力学采样后于第3天出院，或根据需要在临床研究中心留观至第4天。 空腹队列：受试者将在给药前禁食至少10小时，并在给药后继续禁食4小时。 在研究药物（IMP）给药前后1小时内限制饮水。 进食队列（如开展）：受试者将在早餐前禁食至少10小时，并在给药前30分钟开始进食标准高脂肪早餐。
将采集给药后72小时内的药代动力学样本。 受试者需在给药后前48小时内留观于临床研究中心，并可返回研究中心进行后续门诊访视及研究结束访视。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
13
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Florida
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Miami、Florida、美国、33147
- Advanced Pharma - Miami
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Orlando、Florida、美国、32808
- OMEGA Research Group
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Georgia
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Riverdale、Georgia、美国、30274
- Sonar Clinical Research
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Ohio
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North Canton、Ohio、美国、44720
- Neuro-Behavioral Clinical Research
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- University of Texas Health Science Center Houston
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San Antonio、Texas、美国、78217
- Worldwide Clinical Trials
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在筛选时通过病历审查或高效液相色谱法（HPLC）/电泳确认患有镰状细胞病（SCD）。
- 参与者（若为有生育能力的女性）同意从签署知情同意书（ICF）至研究药物末次给药后90天内，使用两种有效的避孕方法（其中一种必须为高效方法）或禁欲；若为男性，同意从签署ICF至研究药物末次给药后90天内使用避孕套或禁欲。
- 筛选时总血红蛋白（Hb）≥ 5.5克/分升（g/dL）且≤ 12 g/dL（男性）或≤ 10.6 g/dL（女性）。
参与者在筛选时必须符合以下所有实验室数值：
- 绝对中性粒细胞计数 ≥ 1.5 × 10^9/L（细胞/升）
- 血小板计数 ≥ 80 × 10^9/L
- 绝对网织红细胞计数 > 100 × 10^9/L
- 符合本研究所有其他纳入和排除标准、且经研究者推荐可继续使用crizanlizumab和/或L-谷氨酰胺的参与者，必须已稳定用药至少6个月。
排除标准：
- 参与者在给药前14天内出现以下任何情况：大手术、严重疾病、感染（需要治疗的临床显著细菌、真菌、寄生虫或病毒感染）、3天内未消退且需要治疗的发热，或需要在医院或急诊护理环境中接受医疗提供者护理的镰状细胞并发症。
- 参与者患有除SCD外的严重医疗状况，根据研究者判断，会妨碍其参与研究，或该状况未解决或需要持续治疗。
- 计划在研究期间进行择期手术。
- 在研究药物首次给药前14天内使用任何诱导或抑制细胞色素P450（CYP）3A4、抑制P-糖蛋白、乳腺癌耐药蛋白或多药及毒素挤出蛋白2-K的药物，或为CYP2B6的底物，或预计在研究期间需要使用任何此类药物。
- 在研究药物首次给药前30天或5个半衰期（以较长者为准）内参与过任何其他研究性药物试验。
- 仅限进食队列：参与者有特殊饮食限制或无法按研究要求摄入标准餐食。
注：可能适用其他方案规定的标准。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：禁食队列
Pociredir单剂量片剂制剂在空腹条件下。
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Pociredir 片剂配方
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实验性的：联邦队列
Pociredir 单剂量片剂配方在进食条件下（高脂肪早餐后）。
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Pociredir 片剂配方
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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空腹和进食条件下pociredir的血浆浓度
大体时间：第1天至第4天
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第1天至第4天
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禁食与进食条件下pociredir的最大血浆浓度（Cmax）
大体时间：第1天至第4天
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第1天至第4天
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空腹和进食条件下pociredir的血浆浓度-时间曲线下面积（AUC(0-24)）
大体时间：第1天至第4天
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第1天至第4天
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空腹和进食条件下pociredir的血浆浓度-时间曲线下面积从时间0到最后可测量浓度(AUC(0-tlast))
大体时间：第1天至第4天
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第1天至第4天
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空腹和进食条件下pociredir的血浆浓度-时间曲线下面积从时间0外推至无穷大（AUC(0-inf)）
大体时间：第1天至第4天
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第1天至第4天
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在空腹和进食条件下，pociredir 达到最大血浆浓度的时间 (Tmax)
大体时间：第1天至第4天
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第1天至第4天
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pociredir在空腹和进食条件下的终末处置速率常数（λz）
大体时间：第1天至第4天
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第1天至第4天
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禁食和进食条件下pociredir的终末半衰期(t1/2)
大体时间：第1天至第4天
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第1天至第4天
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空腹和进食条件下pociredir终末期的表观分布容积（Vz/F）
大体时间：第1天至第4天
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第1天至第4天
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空腹和进食条件下pociredir的表观清除率（CL/F）
大体时间：第1天至第4天
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第1天至第4天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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空腹和进食条件下出现治疗期不良事件（TEAEs）的参与者人数
大体时间：至第11天
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至第11天
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禁食和进食条件下安全性评估中出现临床显著变化的受试者数量
大体时间：截至第11天
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截至第11天
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在临床实验室评估、生命体征、心电图（ECGs）和体格检查中出现临床显著发现的参与者数量
大体时间：截至第 11 天
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截至第 11 天
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空腹和进食条件下pociredir的血浆浓度与健康参与者的对比
大体时间：第1天至第4天
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第1天至第4天
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健康受试者在空腹和进食条件下与pociredir的Cmax比较
大体时间：第1天至第4天
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第1天至第4天
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健康参与者空腹和进食条件下pociredir的AUC(0-24)比较
大体时间：第1天至第4天
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第1天至第4天
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健康受试者在空腹和进食条件下pociredir的AUC(0-tlast)比较
大体时间：第1天至第4天
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第1天至第4天
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AUC(0-inf)，在空腹和进食条件下与健康参与者相比
大体时间：第1天至第4天
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第1天至第4天
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与健康受试者相比，空腹和进食条件下pociredir的Tmax
大体时间：第1天至第4天
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第1天至第4天
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与健康参与者相比，在禁食和进食条件下pociredir的λz
大体时间：第1天至第4天
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第1天至第4天
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与健康受试者相比，空腹和进食条件下pociredir的t1/2
大体时间：第1天至第4天
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第1天至第4天
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与健康受试者相比，空腹和进食条件下pociredir的Vz/F
大体时间：第1天至第4天
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第1天至第4天
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健康受试者在空腹和进食条件下pociredir的CL/F比较
大体时间：第1天至第4天
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第1天至第4天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年12月13日
初级完成 (实际的)
2026年6月1日
研究完成 (实际的)
2026年6月1日
研究注册日期
首次提交
2026年2月18日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月18日
首次发布 (实际的)
2026年2月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月16日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
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