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Pharmakokinetik nach Einzeldosis von Pociredir bei Teilnehmern mit Sichelzellenanämie

26. März 2026 aktualisiert von: Fulcrum Therapeutics

Eine Phase-1-Studie mit offenem Design zur Bewertung der Pharmakokinetik nach Einzelgaben von Pociredir bei Teilnehmern mit Sichelzellanämie

Diese klinische Studie ist eine Untersuchung zur Bewertung der Pharmakokinetik der Tablettenformulierung Pociredir bei nüchternen und gesättigten Teilnehmern mit Sichelzellenanämie (SCD).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie ist darauf ausgelegt, die Pharmakokinetik der Tablettenformulierung von Pociredir unter nüchternen Bedingungen bei bis zu etwa 12 Studienteilnehmern mit SCD zu bewerten (Nüchtern-Kohorte). Eine zusätzliche Kohorte von bis zu etwa 12 Studienteilnehmern mit SCD kann eingeschlossen werden, um den möglichen Einfluss von Nahrung auf die Pharmakokinetik der Tablettenformulierung zu bewerten (Nahrungs-Kohorte). Die Nüchtern-Kohorte wird zuerst durchgeführt.

Die Studie umfasst eine Screening-Periode: Tag -28 bis Tag -2; eine stationäre Aufenthaltsperiode: Tag -1 bis 3; Einchecken am Tag -1; eine Einzeldosis Pociredir am Tag 1; Entlassung am Tag 3; einen ambulanten Besuch: Tag 4; einen Abschlussbesuch (End of Study, EOS): Tag 8-11

Teilnahmeberechtigte Probanden, die alle Einschlusskriterien erfüllen und keines der Ausschlusskriterien, werden am Tag -1, dem Tag vor der Verabreichung, in der klinischen Einrichtung aufgenommen. Die Probanden können am Tag 3 nach Abschluss der 48-stündigen Pharmakokinetik-Probenentnahme entlassen werden oder bei Bedarf bis Tag 4 in der Klinik bleiben. Nüchtern-Kohorte: Die Probanden müssen mindestens 10 Stunden vor der Verabreichung nüchtern bleiben und nach der Verabreichung für 4 Stunden nüchtern bleiben. Die Wasseraufnahme wird 1 Stunde vor und nach der Verabreichung des Prüfpräparats (IMP) eingeschränkt. Nahrungs-Kohorte (falls durchgeführt): Die Probanden müssen mindestens 10 Stunden vor dem Frühstück nüchtern bleiben und erhalten ein standardisiertes fettreiches Frühstück, das 30 Minuten vor der Verabreichung beginnt.

Pharmakokinetische Proben werden bis zu 72 Stunden nach der Verabreichung entnommen. Die Probanden müssen für die ersten 48 Stunden nach der Verabreichung in der Klinik bleiben und können für die anschließenden ambulanten und Abschlussbesuche (EOS) zur Einrichtung zurückkehren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

24

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33147
        • Rekrutierung
        • Advanced Pharma - Miami
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 305-220-2727
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32808
        • Rekrutierung
        • Omega Research Group
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 407-512-1054
    • Georgia
      • Riverdale, Georgia, Vereinigte Staaten, 30274
        • Rekrutierung
        • Sonar Clinical Research
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 404-779-2059
    • Ohio
      • North Canton, Ohio, Vereinigte Staaten, 44720
        • Rekrutierung
        • Neuro-Behavioral Clinical Research
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 330-493-1118
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Texas Health Science Center Houston
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78217
        • Rekrutierung
        • Worldwide Clinical Trials
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 210-635-1515

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte SCD zum Zeitpunkt des Screenings, bestätigt durch Überprüfung der Krankenakten oder Hochleistungsflüssigkeitschromatographie (HPLC)/Elektrophorese.
  • Teilnehmer, die, wenn weiblich und gebärfähig, zustimmen, ab dem Zeitpunkt der Unterschrift der ICF bis 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments 2 wirksame Verhütungsmethoden anzuwenden, von denen eine hochwirksam sein muss, oder Enthaltsamkeit zu praktizieren, und die, wenn männlich, zustimmen, ab dem Zeitpunkt der Unterschrift der ICF bis 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments Kondome zu verwenden oder Enthaltsamkeit zu praktizieren.
  • Gesamt-Hb ≥ 5,5 Gramm/Deziliter (g/dL) und ≤ 12 g/dL (Männer) oder ≤ 10,6 g/dL (Frauen) beim Screening

  • Teilnehmer müssen beim Screening alle folgenden Laborwerte erfüllen:

    1. Absolute Neutrophilenzahl ≥ 1,5 × 10^9/L (Zellen/Liter)
    2. Thrombozyten ≥ 80 × 10^9/L
    3. Absolute Retikulozytenzahl > 100 × 10^9/L
  • Teilnehmer, die alle anderen Einschluss- und Ausschlusskriterien für diese Studie erfüllen und nach Empfehlung des Prüfarztes Crizanlizumab und/oder L-Glutamin fortsetzen können, müssen seit mindestens 6 Monaten eine stabile Dosis einnehmen

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer hatte innerhalb der 14 Tage vor der Dosierung eines der folgenden: größere Operation, schwerwiegende Erkrankung, Infektion (klinisch signifikante bakterielle, pilzliche, parasitäre oder virale Infektion, die eine Therapie erfordert), Fieber, das sich nicht innerhalb von 3 Tagen aufgelöst hat und eine Behandlung erfordert, oder Sichelzellenkomplikation, die eine Betreuung durch einen medizinischen Dienstleister in einem Krankenhaus oder einer Notfallversorgungseinrichtung erfordert.
  • Teilnehmer hat eine schwerwiegende medizinische Erkrankung außer SCD, die nach Meinung des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließt oder die nicht behoben ist oder eine laufende Behandlung erfordert.
  • Geplante elektive Operation für den Zeitraum der Studie.
  • Verwendung von Medikamenten, die Cytochrom P450 (CYP) 3A4 induzieren oder hemmen, P-Glykoprotein, Brustkrebsresistenzprotein oder Multidrug and Toxin Extrusion Protein 2-K hemmen, oder Substrate von CYP2B6 sind, innerhalb von 14 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder erwarteter Bedarf für eines dieser Medikamente während der Studie.
  • Teilnahme an einer anderen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb der letzten 30 Tage oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was länger ist, vor der ersten Dosis des Studienmedikaments.
  • Nur für die Fed-Kohorte: Teilnehmer hat spezielle diätetische Einschränkungen oder ist nicht in der Lage, die in der Studie erforderlichen Standardmahlzeiten zu konsumieren.

Hinweis: Weitere protokollspezifische Kriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Fasten-Kohorte
Pociredir Einzeldosis-Tablettenformulierung unter nüchternen Bedingungen.
Arzneimittel: Pociredir
Pociredir-Tablettenformulierung
Experimental: Futterkohorte
Pociredir Einzeldosis-Tablettenformulierung unter gefütterten Bedingungen (nach einem fettreichen Frühstück).
Arzneimittel: Pociredir
Pociredir-Tablettenformulierung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Plasmakonzentration von Pociredir unter nüchternen und gesättigten Bedingungen
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 4
Tag 1 bis Tag 4
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von Pociredir unter nüchternen und gesättigten Bedingungen
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 4
Tag 1 bis Tag 4
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve von Zeitpunkt 0 bis 24 Stunden (AUC(0-24)) von Pociredir unter nüchternen und gesättigten Bedingungen
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 4
Tag 1 bis Tag 4
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve von Zeit 0 bis zur letzten messbaren Konzentration (AUC(0-tlast)) von Pociredir unter nüchternen und gesättigten Bedingungen
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 4
Tag 1 bis Tag 4
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve von Zeitpunkt 0 bis unendlich (AUC(0-inf)) von Pociredir unter Nüchtern- und gesättigten Bedingungen
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 4
Tag 1 bis Tag 4
Zeit bis zur maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von Pociredir unter nüchternen und gesättigten Bedingungen
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 4
Tag 1 bis Tag 4
Terminale Dispositionsratenkonstante (λz) von Pociredir unter nüchternen und gesättigten Bedingungen
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 4
Tag 1 bis Tag 4
Terminale Halbwertszeit (t1/2) von Pociredir unter nüchternen und gesättigten Bedingungen
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 4
Tag 1 bis Tag 4
Scheinbares Verteilungsvolumen während der terminalen Phase (Vz/F) von Pociredir unter nüchternen und gesättigten Bedingungen
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 4
Tag 1 bis Tag 4
Scheinbare Clearance (CL/F) von Pociredir unter nüchternen und gesättigten Bedingungen
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 4
Tag 1 bis Tag 4

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) unter nüchternen und gesättigten Bedingungen
Zeitfenster: Bis Tag 11
Bis Tag 11
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen in den Sicherheitsbewertungen unter nüchternen und gesättigten Bedingungen
Zeitfenster: Bis Tag 11
Bis Tag 11
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Befunden in klinischen Laboruntersuchungen, Vitalparametern, Elektrokardiogramm (EKG) und körperlicher Untersuchung
Zeitfenster: Bis Tag 11
Bis Tag 11
Plasmakonzentration von Pociredir unter nüchternen und gesättigten Bedingungen im Vergleich zu gesunden Teilnehmern
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 4
Tag 1 bis Tag 4
Cmax von Pociredir unter nüchternen und gesättigten Bedingungen im Vergleich zu gesunden Teilnehmern
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 4
Tag 1 bis Tag 4
AUC(0-24) von Pociredir unter nüchternen und gesättigten Bedingungen im Vergleich zu gesunden Teilnehmern
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 4
Tag 1 bis Tag 4
AUC(0-tlast) von Pociredir unter nüchternen und gesättigten Bedingungen im Vergleich zu gesunden Teilnehmern
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 4
Tag 1 bis Tag 4
AUC(0-inf), unter nüchternen und gesättigten Bedingungen im Vergleich zu gesunden Teilnehmern
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 4
Tag 1 bis Tag 4
Tmax von Pociredir unter nüchternen und gesättigten Bedingungen im Vergleich zu gesunden Teilnehmern
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 4
Tag 1 bis Tag 4
λz von Pociredir unter nüchternen und gesättigten Bedingungen im Vergleich zu gesunden Teilnehmern
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 4
Tag 1 bis Tag 4
t1/2 von Pociredir unter nüchternen und gesättigten Bedingungen im Vergleich zu gesunden Teilnehmern
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 4
Tag 1 bis Tag 4
Vz/F von Pociredir unter nüchternen und gesättigten Bedingungen im Vergleich zu gesunden Teilnehmern
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 4
Tag 1 bis Tag 4
CL/F von Pociredir unter nüchternen und gesättigten Bedingungen im Vergleich zu gesunden Teilnehmern
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 4
Tag 1 bis Tag 4

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fulcrum Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Mai 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 6058-CLP-104

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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