Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Enkeltdosis farmakokinetik af Pociredir hos deltagere med seglcelleanæmi

26. marts 2026 opdateret af: Fulcrum Therapeutics

En fase 1, åben studie til vurdering af farmakokinetik efter enkeltdoser af Pociredir hos deltagere med seglcelleanæmi

Dette kliniske forsøg er en undersøgelse til at evaluere farmakokinetikken af tabletformuleringen Pociredir hos deltagere med seglcelleanæmi (SCD) i fastende og mættet tilstand.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiet er designet til at vurdere farmakokinetikken af tabletformuleringen af pociredir under fastende forhold hos op til cirka 12 studiedeltagere med SCD (Fastende Kohorte). En yderligere kohorte på op til cirka 12 studiedeltagere med SCD kan blive inkluderet for at evaluere den potentielle effekt af mad på PK'en af tabletformuleringen (Fedt Kohorte). Den fastende kohorte vil blive udført først.

Studiet vil omfatte screeningsperiode: Dag -28 til Dag -2; Indlæggelsesperiode: Dag -1 til 3; indtjekning på dag -1; enkeltdosis af pociredir på dag 1; udskrivelse på Dag 3; ambulant besøg: Dag 4; afslutning af studie (EOS) besøg: Dag 8-11

Berettigede deltagere, der opfylder alle inklusionskriterier og ingen af eksklusionskriterierne, vil blive indlagt på klinikken på Dag -1, dagen før dosering. Deltagere kan blive udskrevet på Dag 3 efter afslutning af 48-timers PK-prøvetagning eller kan forblive på klinikken gennem Dag 4, hvis det er nødvendigt. Fastende Kohorte: Deltagere vil faste i mindst 10 timer før dosering og forblive fastende i 4 timer efter dosering. Vandindtag vil være begrænset i 1 time før og efter administration af det undersøgende lægemiddel (IMP). Fedt Kohorte (hvis udført): Deltagere vil faste i mindst 10 timer før morgenmad og vil modtage et standard højt fedtindhold morgenmad, der starter 30 minutter før dosering.

Farmakokinetiske prøver vil blive indsamlet op til 72 timer efter dosering. Deltagere skal forblive på klinikken i de første 48 timer efter dosering og kan vende tilbage til stedet for efterfølgende ambulante og EOS-besøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

24

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33147
        • Rekruttering
        • Advanced Pharma - Miami
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 305-220-2727
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32808
        • Rekruttering
        • Omega Research Group
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 407-512-1054
    • Georgia
      • Riverdale, Georgia, Forenede Stater, 30274
        • Rekruttering
        • Sonar Clinical Research
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 404-779-2059
    • Ohio
      • North Canton, Ohio, Forenede Stater, 44720
        • Rekruttering
        • Neuro-Behavioral Clinical Research
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 330-493-1118
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Texas Health Science Center Houston
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78217
        • Rekruttering
        • Worldwide Clinical Trials
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 210-635-1515

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret SCD på screeningtidspunktet, bekræftet gennem gennemgang af patientjournaler eller high-performance væskekromatografi (HPLC)/elektroforese.
  • Deltager, som hvis kvinde og i den fødedygtige alder, accepterer at bruge 2 effektive præventionsmetoder, hvoraf den ene skal være meget effektiv, eller praktisere abstinens fra underskrivelsen af informeret samtykkeformular (ICF) til 90 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, og som hvis mand, accepterer at bruge kondomer eller praktisere abstinens fra underskrivelsen af ICF til 90 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • Samlet Hb ≥ 5,5 gram/deciliter (g/dL) og ≤ 12 g/dL (mænd) eller ≤ 10,6 g/dL (kvinder) ved screening

  • Deltager skal opfylde alle følgende laboratorieværdier ved screening:

    1. Absolut neutrofilantal ≥ 1,5 × 10^9/L (celler/liter)
    2. Thrombocytter ≥ 80 × 10^9/L
    3. Absolut reticulocytantal > 100 × 10^9/L
  • Deltagere, der opfylder alle andre inklusions- og eksklusionskriterier for denne undersøgelse, og som efter undersøgelseslederens anbefaling kan fortsætte med crizanlizumab og/eller L-glutamin, skal have været på en stabil dosis i mindst 6 måneder

Eksklusionskriterier:

  • Deltager har haft noget af følgende i de 14 dage før dosering: større operation, alvorlig sygdom, infektion (klinisk signifikant bakteriel, svampe-, parasit- eller virusinfektion, der kræver behandling), feber, der ikke er afklaret inden for 3 dage og kræver behandling, eller seglcellekomplikation, der kræver pleje fra en sundhedsprofessionel på et hospital eller i akutmodtagelse.
  • Deltager har en alvorlig medicinsk tilstand andet end SCD, som efter undersøgelseslederens mening ville forhindre dem i at deltage i undersøgelsen, eller som er uafklaret eller kræver løbende behandling.
  • Planlagt elektiv kirurgi i undersøgelsesperioden.
  • Brug af medicin, der inducerer eller hæmmer cytochrom P450 (CYP) 3A4, hæmmer P-glykoprotein, brystkræftresistensprotein eller multidrug and toxin extrusion protein 2-K, eller er substrater for CYP2B6 inden for 14 dage før første dosis af undersøgelseslægemidlet eller forventet behov for sådan medicin under undersøgelsen.
  • Deltagelse i anden undersøgelse med et undersøgelseslægemiddel inden for de seneste 30 dage eller 5 halveringstider (afhængigt af hvad der er længst) før første dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • Kun for Fed-kohorten: Deltager har specielle diætrestriktioner eller manglende evne til at indtage standardmåltider som krævet i undersøgelsen.

Bemærk: Andre protokolspecifikke kriterier kan gælde.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fasted Cohort
Pociredir enkeltdosis tabletter under fastende forhold.
Medicin: Pociredir
Pociredir tabletformulering
Eksperimentel: Fed Kohorte
Pociredir single dose tabletformulering under fede forhold (efter et højtfedtmorgenmåltid).
Medicin: Pociredir
Pociredir tabletformulering

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Plasmakoncentration af pociredir under fastende og mætte forhold
Tidsramme: Dag 1 til Dag 4
Dag 1 til Dag 4
Maksimal plasma-koncentration (Cmax) af pociredir under fastende og mætte tilstande
Tidsramme: Dag 1 til og med Dag 4
Dag 1 til og med Dag 4
Arealet under plasmakoncentrationstids-kurven fra tid 0 til 24 timer (AUC(0-24)) for pociredir under faste- og madindtagelsesbetingelser
Tidsramme: Dag 1 til Dag 4
Dag 1 til Dag 4
Arealet under plasmakoncentrations-tids-kurven fra tidspunkt 0 til den sidste målbare koncentration (AUC(0-tlast)) for pociredir under fastende og fastebetingelser
Tidsramme: Dag 1 til og med Dag 4
Dag 1 til og med Dag 4
Arealet under plasmakoncentrations-tidskurven fra tid 0, ekstrapoleret til uendelig (AUC(0-inf)), for pociredir under fastende og fødte betingelser
Tidsramme: Dag 1 til og med Dag 4
Dag 1 til og med Dag 4
Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax) af pociredir under fastende og mætte forhold
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 4
Dag 1 til og med dag 4
Terminal disposition hastighedskonstant (λz) for pociredir under faste og mætte forhold
Tidsramme: Dag 1 til og med Dag 4
Dag 1 til og med Dag 4
Terminal halveringstid (t1/2) for pociredir under fastende og fede tilstande
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 4
Dag 1 til og med dag 4
Tilsyneladende distributionsvolumen i terminalfasen (Vz/F) for pociredir under fastende og mætte forhold
Tidsramme: Dag 1 til og med Dag 4
Dag 1 til og med Dag 4
Tilsyneladende clearance (CL/F) af pociredir under fastende og fædte forhold
Tidsramme: Dag 1 til Dag 4
Dag 1 til Dag 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er) under fastende og færdige forhold
Tidsramme: Op til dag 11
Op til dag 11
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i sikkerhedsvurderinger under fastende og mætte forhold
Tidsramme: Op til dag 11
Op til dag 11
Antal deltagere med klinisk signifikante fund i kliniske laboratorieundersøgelser, vitale tegn, elektrokardiogrammer (EKG) og fysisk undersøgelse
Tidsramme: Op til dag 11
Op til dag 11
Plasmakoncentrationen af pociredir under fastende og mættede forhold sammenlignet med raske deltagere
Tidsramme: Dag 1 til og med Dag 4
Dag 1 til og med Dag 4
Cmax for pociredir under fastede og mætte betingelser sammenlignet med sunde deltagere
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 4
Dag 1 til og med dag 4
AUC(0-24) for pociredir under fastede og mættede forhold sammenlignet med sunde deltagere
Tidsramme: Dag 1 til og med Dag 4
Dag 1 til og med Dag 4
AUC(0-tlast) for pociredir under fastede og fødte betingelser sammenlignet med raske deltagere
Tidsramme: Dag 1 til og med Dag 4
Dag 1 til og med Dag 4
AUC(0-inf), under fastede og fædrede forhold sammenlignet med sunde deltagere
Tidsramme: Dag 1 til Dag 4
Dag 1 til Dag 4
Tmax for pociredir under fastende og færdige forhold sammenlignet med sunde deltagere
Tidsramme: Dag 1 til Dag 4
Dag 1 til Dag 4
λz af pociredir under fastende og mætte forhold sammenlignet med raske deltagere
Tidsramme: Dag 1 til Dag 4
Dag 1 til Dag 4
t1/2 af pociredir under fastende og fasteforhold sammenlignet med sunde deltagere
Tidsramme: Dag 1 til Dag 4
Dag 1 til Dag 4
Vz/F for pociredir under fastende og mætte betingelser sammenlignet med raske deltagere
Tidsramme: Dag 1 til Dag 4
Dag 1 til Dag 4
CL/F af pociredir under fastende og fodrede forhold sammenlignet med sunde deltagere
Tidsramme: Dag 1 til og med Dag 4
Dag 1 til og med Dag 4

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fulcrum Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. maj 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

24. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 6058-CLP-104

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Pociredir

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United States

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner