Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakokinetika jedné dávky přípravku Pociredir u účastníků se srpkovitou anémií

26. března 2026 aktualizováno: Fulcrum Therapeutics

Fáze 1, otevřená studie hodnotící farmakokinetiku po podání jednotlivých dávek přípravku Pociredir účastníkům se srpkovitou anémií

Tato klinická studie je výzkumem zaměřeným na vyhodnocení farmakokinetiky tabletové formy přípravku Pociredir u účastníků s srpkovitou anémií (SCD) v nalačno i po jídle.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie je navržena tak, aby posoudila farmakokinetiku tabletové formulace pocirediru za nalačno u přibližně 12 účastníků studie se srpkovitou anémií (kohorta nalačno). Další kohorta až přibližně 12 účastníků studie se srpkovitou anémií může být zařazena k vyhodnocení potenciálního vlivu potravy na farmakokinetiku tabletové formulace (kohorta po jídle). Kohorta nalačno bude provedena jako první.

Studie bude zahrnovat screeningové období: den -28 až den -2; období hospitalizace: dny -1 až 3; příjezd na kliniku v den -1; jednorázovou dávku pocirediru v den 1; propuštění v den 3; ambulantní návštěvu: den 4; závěrečnou návštěvu studie: dny 8-11

Způsobilí účastníci, kteří splní všechna kritéria pro zařazení a žádná z kritérií pro vyloučení, budou přijati na kliniku v den -1, den před podáním dávky. Účastníci mohou být propuštěni v den 3 po dokončení 48hodinového farmakokinetického odběru vzorků nebo mohou zůstat na klinice až do dne 4, pokud je to potřeba. Kohorta nalačno: Účastníci budou lačnit alespoň 10 hodin před podáním dávky a zůstanou nalačno 4 hodiny po podání. Příjem vody bude omezen 1 hodinu před a po podání zkoumaného léčivého přípravku. Kohorta po jídle (pokud bude provedena): Účastníci budou lačnit alespoň 10 hodin před snídaní a dostanou standardní vysokotučnou snídani začínající 30 minut před podáním dávky.

Farmakokinetické vzorky budou odebírány až 72 hodin po podání dávky. Účastníci musí zůstat na klinice prvních 48 hodin po podání dávky a mohou se vrátit na pracoviště pro následné ambulantní a závěrečné návštěvy studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

24

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33147
        • Nábor
        • Advanced Pharma - Miami
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: 305-220-2727
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32808
        • Nábor
        • Omega Research Group
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: 407-512-1054
    • Georgia
      • Riverdale, Georgia, Spojené státy, 30274
        • Nábor
        • Sonar Clinical Research
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: 404-779-2059
    • Ohio
      • North Canton, Ohio, Spojené státy, 44720
        • Nábor
        • Neuro-Behavioral Clinical Research
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: 330-493-1118
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Zatím nenabíráme
        • University of Texas Health Science Center Houston
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78217
        • Nábor
        • Worldwide Clinical Trials
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: 210-635-1515

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kriteria pro zařazení:

  • Dokumentované SCD v době screeningu, potvrzené revizí zdravotní dokumentace nebo vysoce účinnou kapalinovou chromatografií (HPLC)/elektroforézou.
  • Účastník, který je ženou v reprodukčním věku, souhlasí s používáním 2 účinných metod antikoncepce, z nichž jedna musí být vysoce účinná, nebo se zdržet pohlavního styku od podpisu informovaného souhlasu do 90 dnů po poslední dávce studijního léčiva, a který je mužem, souhlasí s používáním kondomů nebo zdržením se pohlavního styku od podpisu informovaného souhlasu do 90 dnů po poslední dávce studijního léčiva.
  • Celkový Hb ≥ 5,5 gramů/decilitr (g/dL) a ≤ 12 g/dL (muži) nebo ≤ 10,6 g/dL (ženy) při screeningu

  • Účastník musí splňovat všechny následující laboratorní hodnoty při screeningu:

    1. Absolutní počet neutrofilů ≥ 1,5 × 10^9/l (buněk/litr)
    2. Trombocyty ≥ 80 × 10^9/l
    3. Absolutní počet retikulocytů > 100 × 10^9/l
  • Účastníci, kteří splňují všechna ostatní kritéria pro zařazení a vyloučení pro tuto studii a podle doporučení vyšetřovatele mohou pokračovat v užívání krizanlizumabu a/nebo L-glutaminu, musí být na stabilní dávce po dobu nejméně 6 měsíců.

Kriteria pro vyloučení:

  • Účastník měl v posledních 14 dnech před podáním dávky některý z následujících stavů: velký chirurgický zákrok, závažné onemocnění, infekci (klinicky významnou bakteriální, plísňovou, parazitární nebo virovou infekci vyžadující léčbu), horečku nevyřešenou do 3 dnů a vyžadující léčbu, nebo komplikaci srpkovité anémie vyžadující péči zdravotnického pracovníka v nemocničním nebo pohotovostním zařízení.
  • Účastník má jiné závažné zdravotní onemocnění než SCD, které by podle názoru vyšetřovatele bránilo jeho účasti ve studii, nebo které není vyřešeno nebo vyžaduje pokračující léčbu.
  • Plánovaný elektivní chirurgický zákrok v období studie.
  • Užívání jakýchkoli léků, které indukují nebo inhibují cytochrom P450 (CYP) 3A4, inhibují P-glykoprotein, protein rezistence na rakovinu prsu nebo protein 2-K pro extruzi více léků a toxinů, nebo jsou substráty CYP2B6 do 14 dnů před první dávkou studijního léčiva nebo očekávaná potřeba kterýchkoli z těchto léků během studie.
  • Účast v jakékoli jiné studii s experimentálním léčivem v posledních 30 dnech nebo 5 poločasech, podle toho, co je delší, před první dávkou studijního léčiva.
  • Pouze pro skupinu s jídlem: Účastník má speciální dietní omezení nebo není schopen konzumovat standardní jídla vyžadovaná ve studii.

Poznámka: Mohou platit další kritéria stanovená protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta nalačno
Formulace tablety Pociredir s jedinou dávkou nalačno.
Lék: Pociredir
Pociredir tabletová forma
Experimentální: Fed Cohort
Pociredir formulace tablety s jednou dávkou podávaná nalačno po vysokotučné snídani.
Lék: Pociredir
Pociredir tabletová forma

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Plazmatická koncentrace pocirediru za nalačno a po jídle
Časové okno: Den 1 až Den 4
Den 1 až Den 4
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) přípravku pociredir za lačna a po jídle
Časové okno: Den 1 až den 4
Den 1 až den 4
Plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase od času 0 do 24 hodin (AUC(0-24)) přípravku pociredir za nalačno a po jídle
Časové okno: Den 1 až Den 4
Den 1 až Den 4
Plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase od času 0 do poslední měřitelné koncentrace (AUC(0-tlast)) přípravku pociredir za nalačno a po jídle
Časové okno: Den 1 až den 4
Den 1 až den 4
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace v závislosti na čase od času 0 extrapolovaná do nekonečna (AUC(0-inf)) přípravku pociredir za lačných a najedených podmínek
Časové okno: Den 1 až Den 4
Den 1 až Den 4
Čas k dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax) přípravku pociredir za nalačno a po jídle
Časové okno: Den 1 až den 4
Den 1 až den 4
Terminální eliminační rychlostní konstanta (λz) přípravku pociredir za nalačno a po jídle
Časové okno: Den 1 až den 4
Den 1 až den 4
Terminální poločas (t1/2) přípravku pociredir za nalačno a po jídle
Časové okno: Den 1 až Den 4
Den 1 až Den 4
Zjevný distribuční objem během terminální fáze (Vz/F) přípravku pociredir za nalačno a po jídle
Časové okno: Den 1 až den 4
Den 1 až den 4
Zdánlivá clearance (CL/F) přípravku pociredir za nalačno a po jídle
Časové okno: Den 1 až Den 4
Den 1 až Den 4

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky vzniklými během léčby (TEAE) za nalačno a po jídle
Časové okno: Do 11. dne
Do 11. dne
Počet účastníků s klinicky významnými změnami v hodnocení bezpečnosti v podmínkách nalačno a po jídle
Časové okno: Až do 11. dne
Až do 11. dne
Počet účastníků s klinicky významnými nálezy v klinických laboratorních vyšetřeních, vitálních funkcích, elektrokardiogramu (EKG) a fyzikálním vyšetření
Časové okno: Až do 11. dne
Až do 11. dne
Plazmatická koncentrace pocirediru za nalačno a po jídle ve srovnání se zdravými účastníky
Časové okno: Den 1 až den 4
Den 1 až den 4
Cmax přípravku pociredir v podmínkách nalačno a po jídle ve srovnání se zdravými účastníky
Časové okno: Den 1 až Den 4
Den 1 až Den 4
AUC(0-24) přípravku pociredir za lačných a nasycených podmínek ve srovnání se zdravými účastníky
Časové okno: Den 1 až den 4
Den 1 až den 4
AUC(0-tlast) přípravku pociredir za lačných a najedených podmínek ve srovnání se zdravými účastníky
Časové okno: Den 1 až den 4
Den 1 až den 4
AUC(0-inf), při lačnění a po jídle ve srovnání se zdravými účastníky
Časové okno: Den 1 až Den 4
Den 1 až Den 4
Tmax přípravku pociredir za nalačno a po jídle ve srovnání se zdravými účastníky
Časové okno: Den 1 až Den 4
Den 1 až Den 4
λz pocirediru za nalačno a po jídle ve srovnání se zdravými účastníky
Časové okno: 1. den až 4. den
1. den až 4. den
t1/2 přípravku pociredir za lačna a po jídle ve srovnání se zdravými účastníky
Časové okno: Den 1 až den 4
Den 1 až den 4
Vz/F pocirediru nalačno a po jídle ve srovnání se zdravými účastníky
Časové okno: Den 1 až Den 4
Den 1 až Den 4
CL/F přípravku pociredir za nalačno a po jídle ve srovnání se zdravými účastníky
Časové okno: 1. až 4. den
1. až 4. den

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fulcrum Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. května 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

24. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 6058-CLP-104

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Pociredir

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Pakistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit