겸형 적혈구 빈혈증 환자에서 Pociredir의 단회 투여 약동학
2026년 3월 26일 업데이트: Fulcrum Therapeutics
낫 모양 적혈구 빈혈증 환자를 대상으로 포시레디르 단회 투여 후 약동학을 평가하는 1상 개방형 연구
이 임상시험은 겸상적혈구병(SCD) 환자를 대상으로 공복 및 식후 상태에서 Pociredir 정제 제형의 약동학을 평가하기 위한 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 공복 조건에서 SCD 환자 약 12명을 대상으로 포시레디르 정제 제형의 약동학을 평가하기 위해 설계되었습니다(공복 코호트). 음식이 정제 제형의 약동학에 미치는 잠재적 영향을 평가하기 위해 최대 약 12명의 SCD 환자로 구성된 추가 코호트가 등록될 수 있습니다(식후 코호트). 공복 코호트가 먼저 진행됩니다.
연구는 다음 기간을 포함합니다: 선별 기간: -28일에서 -2일; 입원 격리 기간: -1일에서 3일; -1일에 체크인; 1일에 포시레디르 단일 투여; 3일에 퇴원; 외래 방문: 4일; 연구 종료(EOS) 방문: 8-11일
모든 포함 기준을 충족하고 배제 기준에 해당하지 않는 적격 참가자는 투여 전날인 -1일에 임상 현장에 입원합니다. 참가자는 48시간 약동학 샘플링 완료 후 3일에 퇴원하거나 필요한 경우 4일까지 임상실에 남을 수 있습니다. 공복 코호트: 참가자는 투여 전 최소 10시간 동안 공복 상태를 유지하고 투여 후 4시간 동안 계속 공복합니다. 연구용 의약품(IMP) 투여 전후 1시간 동안 물 섭취가 제한됩니다. 식후 코호트(진행되는 경우): 참가자는 아침 식사 전 최소 10시간 동안 공복 상태를 유지하고 투여 30분 전에 표준 고지방 아침 식사를 제공받습니다.
약동학 샘플은 투여 후 최대 72시간까지 수집됩니다. 참가자는 투여 후 처음 48시간 동안 임상실에 머물러야 하며, 이후 외래 및 EOS 방문을 위해 현장으로 돌아올 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
24
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Call Center
- 이메일: clinicaltrials@fulcrumtx.com
연구 장소
-
-
Florida
-
Miami, Florida, 미국, 33147
- 모병
- Advanced Pharma - Miami
-
연락하다:
- 전화번호: 305-220-2727
-
Orlando, Florida, 미국, 32808
- 모병
- Omega Research Group
-
연락하다:
- 전화번호: 407-512-1054
-
-
Georgia
-
Riverdale, Georgia, 미국, 30274
- 모병
- Sonar Clinical Research
-
연락하다:
- 전화번호: 404-779-2059
-
-
Ohio
-
North Canton, Ohio, 미국, 44720
- 모병
- Neuro-Behavioral Clinical Research
-
연락하다:
- 전화번호: 330-493-1118
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 아직 모집하지 않음
- University of Texas Health Science Center Houston
-
San Antonio, Texas, 미국, 78217
- 모병
- Worldwide Clinical Trials
-
연락하다:
- 전화번호: 210-635-1515
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 의무기록 검토 또는 고성능 액체 크로마토그래피(HPLC)/전기영동을 통해 확인된 스크리닝 당시 문서화된 겸상적혈구병(SCD).
- 여성이면서 가임 가능한 경우, 연구동의서(ICF) 서명 시점부터 연구 약물 마지막 투여 후 90일까지 2가지 효과적인 피임법(그 중 하나는 고효율 피임법이어야 함)을 사용하거나 금욕을 실천하기로 동의한 참가자. 남성의 경우, ICF 서명 시점부터 연구 약물 마지막 투여 후 90일까지 콘돔을 사용하거나 금욕을 실천하기로 동의한 참가자.
- 스크리닝 시 총 헤모글로빈(Hb) ≥ 5.5g/dL 및 ≤ 12g/dL(남성) 또는 ≤ 10.6g/dL(여성)
참가자는 스크리닝 시 다음의 모든 검사실 수치를 충족해야 합니다:
- 절대 호중구 수 ≥ 1.5 × 10^9/L(세포/리터)
- 혈소판 ≥ 80 × 10^9/L
- 절대 망상적혈구 수 > 100 × 10^9/L
- 본 연구의 다른 모든 포함 및 제외 기준을 충족하고, 연구자의 권고에 따라 크리잔리주맙 및/또는 L-글루타민을 계속 투여할 수 있는 참가자는 적어도 6개월 동안 안정된 용량을 유지해야 합니다.
제외 기준:
- 투여 14일 전에 다음 중 어느 하나에 해당하는 참가자: 대수술, 중증 질환, 감염(치료가 필요한 임상적으로 중요한 세균, 곰팡이, 기생충 또는 바이러스 감염), 3일 이내에 해결되지 않고 치료가 필요한 발열, 또는 병원이나 응급실에서 의료 제공자의 치료가 필요한 겸상적혈구병 합병증.
- 연구자의 판단에 따라 연구 참여를 방해하거나, 해결되지 않았거나 지속적인 치료가 필요한 겸상적혈구병 이외의 중증 의학적 상태를 가진 참가자.
- 연구 기간 동안 계획된 선택적 수술.
- 연구 약물 첫 투여 14일 전에 시토크롬 P450(CYP) 3A4를 유도 또는 억제하거나, P-당단백질, 유방암 저항 단백질, 또는 다제 및 독소 배출 단백질 2-K를 억제하는 약물, 또는 CYP2B6의 기질인 약물을 사용했거나, 연구 기간 중 이러한 약물의 사용이 예상되는 경우.
- 연구 약물 첫 투여 전 30일 또는 5 반감기(더 긴 기간) 이내에 다른 연구용 약제를 사용한 임상시험에 참여한 경우.
- 식이 코호트만 해당: 연구에서 요구하는 표준 식사를 섭취할 수 없는 특별한 식이 제한이 있는 참가자.
참고: 기타 프로토콜에서 지정한 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 공복 코호트
Pociredir 단일 용량 정제 제형을 공복 상태에서.
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Pociredir 정제 제형
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실험적: Fed 코호트
Pociredir 단일 용량 정제 제형, 고지방 식사 후 조건에서(고지방 아침 식사 후).
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Pociredir 정제 제형
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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공복 및 식후 조건에서의 포시레디르 혈장 농도
기간: 1일차부터 4일차까지
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1일차부터 4일차까지
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공복 및 식후 조건에서의 포시레디르 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 1일차부터 4일차까지
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1일차부터 4일차까지
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공복 및 식후 조건에서 포시레디어의 시간 0부터 24시간까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC(0-24))
기간: Day 1부터 Day 4까지
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Day 1부터 Day 4까지
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공복 및 식후 조건에서의 포시레디르의 시간 0부터 마지막 측정 가능 농도까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC(0-tlast))
기간: 1일차부터 4일차까지
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1일차부터 4일차까지
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공복 및 식후 조건에서의 포시레디어의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적, 시간 0부터 무한대로 외삽 (AUC(0-inf))
기간: 1일차부터 4일차까지
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1일차부터 4일차까지
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공복 및 식후 조건에서의 포시레디어 최대 혈장 농도 도달 시간(Tmax)
기간: Day 1부터 Day 4까지
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Day 1부터 Day 4까지
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공복 및 식후 조건에서의 포시레디어(pociredir)의 말단 처치 속도 상수 (λz)
기간: 1일차부터 4일차까지
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1일차부터 4일차까지
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공복 및 식후 조건에서 포시레디어의 말단 반감기(t1/2)
기간: 1일차부터 4일차까지
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1일차부터 4일차까지
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공복 및 식후 조건에서 포시레디어의 말단기 동안의 겉보기 분포 용적 (Vz/F)
기간: 1일차부터 4일차까지
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1일차부터 4일차까지
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공복 및 식후 조건에서 포시레디어의 명백한 청소율(CL/F)
기간: Day 1부터 Day 4까지
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Day 1부터 Day 4까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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공복 및 식후 조건에서 치료 도중 발생한 이상사례(TEAE)가 발생한 참가자 수
기간: Day 11까지
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Day 11까지
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공복 및 식후 조건에서 안전성 평가의 임상적으로 유의한 변화를 보인 참가자 수
기간: Day 11까지
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Day 11까지
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임상 검사실 평가, 활력 징후, 심전도(ECG) 및 신체 검사에서 임상적으로 유의한 소견이 있는 참가자 수
기간: 최대 11일까지
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최대 11일까지
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건강한 참가자와 비교한 공복 및 식후 조건에서의 포시레디르 혈장 농도
기간: 1일부터 4일까지
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1일부터 4일까지
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건강한 참가자 대비 공복 및 식후 조건에서의 포시레디르 Cmax 비교
기간: Day 1부터 Day 4까지
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Day 1부터 Day 4까지
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건강한 참가자 대비 공복 및 식후 조건에서의 포시레디르 AUC(0-24)
기간: 1일차부터 4일차까지
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1일차부터 4일차까지
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건강한 참가자와 비교하여 공복 및 식후 조건에서의 포시레디어 AUC(0-tlast)
기간: 1일차부터 4일차까지
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1일차부터 4일차까지
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AUC(0-inf), 공복 및 식후 조건에서 건강한 참가자와 비교
기간: 1일차부터 4일차까지
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1일차부터 4일차까지
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단식 및 식후 조건에서 건강한 참가자와 비교한 포시레디르의 최대 혈중 농도 도달 시간
기간: Day 1부터 Day 4까지
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Day 1부터 Day 4까지
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건강한 참가자 대비 공복 및 식후 조건에서의 포시레디르 λz
기간: 1일차부터 4일차까지
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1일차부터 4일차까지
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건강한 참가자 대비 공복 및 식후 조건에서 포시레디르의 t1/2
기간: 1일차부터 4일차까지
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1일차부터 4일차까지
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건강한 참가자 대비 금식 및 식후 조건에서의 포시레디르 Vz/F
기간: 1일차부터 4일차까지
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1일차부터 4일차까지
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건강한 참가자와 비교한 공복 및 식후 조건에서의 포시레디어 CL/F
기간: 1일차부터 4일차까지
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1일차부터 4일차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 12월 13일
기본 완료 (추정된)
2026년 5월 31일
연구 완료 (추정된)
2026년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 2월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 2월 18일
처음 게시됨 (실제)
2026년 2월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 26일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 6058-CLP-104
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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