Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фармакокинетика однократной дозы Поциредира у участников с серповидноклеточной анемией

16 июня 2026 г. обновлено: Fulcrum Therapeutics

Фаза 1, открытое исследование для оценки фармакокинетики после однократных доз Поциредира у участников с серповидноклеточной анемией

Это клиническое исследование представляет собой изучение фармакокинетики таблетированной формы Поциредира у участников с серповидноклеточной анемией (СКА) в состоянии натощак и после приема пищи.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование предназначено для оценки фармакокинетики таблетированной формы покиредира натощак у примерно до 12 участников исследования с серповидно-клеточной анемией (СКА) (Когорта натощак). Дополнительная когорта примерно до 12 участников исследования с СКА может быть включена для оценки потенциального влияния пищи на фармакокинетику таблетированной формы (Когорта с приемом пищи). Сначала будет проведена когорта натощак.

Исследование будет включать скрининговый период: с Дня -28 по День -2; период стационарного пребывания: с Дня -1 по День 3; заезд в день -1; однократный прием покиредира в день 1; выписка в День 3; амбулаторный визит: День 4; визит окончания исследования (ВОИ): Дни 8-11

Подходящие участники, соответствующие всем критериям включения и ни одному из критериев исключения, будут госпитализированы в клинический центр в День -1, за день до приема препарата. Участники могут быть выписаны в День 3 после завершения 48-часового отбора фармакокинетических проб или могут остаться в клинике до Дня 4 при необходимости. Когорта натощак: Участники будут голодать не менее 10 часов до приема препарата и оставаться натощак в течение 4 часов после приема. Прием воды будет ограничен за 1 час до и после введения исследуемого лекарственного препарата (ИЛП). Когорта с приемом пищи (если проводится): Участники будут голодать не менее 10 часов до завтрака и получат стандартный завтрак с высоким содержанием жиров, начиная за 30 минут до приема препарата.

Фармакокинетические пробы будут собираться до 72 часов после приема препарата. Участники обязаны оставаться в клинике в течение первых 48 часов после приема препарата и могут вернуться на площадку для последующих амбулаторных визитов и визита окончания исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

13

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33147
        • Advanced Pharma - Miami
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32808
        • OMEGA Research Group
    • Georgia
      • Riverdale, Georgia, Соединенные Штаты, 30274
        • Sonar Clinical Research
    • Ohio
      • North Canton, Ohio, Соединенные Штаты, 44720
        • Neuro-Behavioral Clinical Research
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • University of Texas Health Science Center Houston
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78217
        • Worldwide Clinical Trials

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Документированная серповидноклеточная анемия (СКА) на момент скрининга, подтвержденная по данным медицинской документации или с помощью высокоэффективной жидкостной хроматографии (ВЭЖХ)/электрофореза.
  • Участник, который, если является женщиной детородного возраста, соглашается использовать 2 эффективных метода контрацепции, один из которых должен быть высокоэффективным, или практиковать воздержание, начиная с момента подписания информированного согласия до 90 дней после последнего приема исследуемого препарата, и который, если является мужчиной, соглашается использовать презервативы или практиковать воздержание с момента подписания информированного согласия до 90 дней после последнего приема исследуемого препарата.
  • Общий гемоглобин (Hb) ≥ 5,5 граммов/децилитр (г/дл) и ≤ 12 г/дл (для мужчин) или ≤ 10,6 г/дл (для женщин) на момент скрининга.

  • Участник должен соответствовать всем следующим лабораторным показателям на момент скрининга:

    1. Абсолютное количество нейтрофилов ≥ 1,5 × 10^9/л (клеток/литр)
    2. Тромбоциты ≥ 80 × 10^9/л
    3. Абсолютное количество ретикулоцитов > 100 × 10^9/л
  • Участники, которые соответствуют всем остальным критериям включения и исключения данного исследования и, по рекомендации исследователя, могут продолжать прием кризанлизумаба и/или L-глутамина, должны находиться на стабильной дозе не менее 6 месяцев.

Критерии исключения:

  • У участника в течение 14 дней до введения дозы было одно из следующего: серьезная операция, тяжелое заболевание, инфекция (клинически значимая бактериальная, грибковая, паразитарная или вирусная инфекция, требующая терапии), лихорадка, не разрешившаяся в течение 3 дней и требующая лечения, или осложнение серповидноклеточной анемии, потребовавшее обращения за медицинской помощью в стационар или отделение неотложной помощи.
  • У участника имеется серьезное заболевание, отличное от СКА, которое, по мнению исследователя, препятствует его участию в исследовании, или которое не разрешено или требует постоянного лечения.
  • Планируемая плановая операция на период проведения исследования.
  • Использование любых лекарственных средств, индуцирующих или ингибирующих цитохром P450 (CYP) 3A4, ингибирующих P-гликопротеин, белок устойчивости к раку молочной железы или белок экструзии множественных лекарств и токсинов 2-K, или являющихся субстратами CYP2B6, в течение 14 дней до первой дозы исследуемого препарата или предполагаемая необходимость в любых из этих препаратов во время исследования.
  • Участие в любом другом исследовании с исследуемым агентом в течение последних 30 дней или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше) до первой дозы исследуемого препарата.
  • Только для когорты Fed: У участника имеются особые диетические ограничения или невозможность употребления стандартных приемов пищи, предусмотренных исследованием.

Примечание: Могут применяться другие критерии, указанные в протоколе.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта натощак
Pociredir таблетки для однократного приема натощак.
Лекарство: Pociredir
Таблетированная форма препарата Pociredir
Экспериментальный: Фед Когорта
Формула таблетки Pociredir однократного применения в условиях сытости (после плотного завтрака).
Лекарство: Pociredir
Таблетированная форма препарата Pociredir

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Концентрация покиредира в плазме натощак и после приема пищи
Временное ограничение: С 1-го по 4-й день
С 1-го по 4-й день
Максимальная концентрация в плазме (Cmax) покиредира в условиях голодания и после приема пищи
Временное ограничение: День 1 по День 4
День 1 по День 4
Площадь под кривой зависимости концентрации препарата в плазме от времени с 0 до 24 часов (AUC(0-24)) для поциредира в условиях голодания и после приема пищи
Временное ограничение: День 1 по День 4
День 1 по День 4
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от времени 0 до последней измеряемой концентрации (AUC(0-tlast)) поциредира в условиях натощак и после приема пищи
Временное ограничение: С 1-го по 4-й день
С 1-го по 4-й день
Площадь под кривой зависимости концентрации препарата в плазме от времени от времени 0, экстраполированная до бесконечности (AUC(0-inf)), для поциредира в условиях голодания и приема пищи
Временное ограничение: День 1 по День 4
День 1 по День 4
Время достижения максимальной концентрации в плазме (Tmax) поциредира в условиях голодания и приема пищи
Временное ограничение: День 1 по День 4
День 1 по День 4
Константа скорости конечного распределения (λz) препарата покайредир натощак и после приема пищи
Временное ограничение: День 1 по День 4
День 1 по День 4
Период полувыведения (t1/2) покиредира в условиях голодания и после приема пищи
Временное ограничение: День 1 по День 4
День 1 по День 4
Видимый объем распределения в терминальной фазе (Vz/F) пожиредина натощак и после приема пищи
Временное ограничение: День 1 по День 4
День 1 по День 4
Кажущийся клиренс (CL/F) покиредира натощак и после приема пищи
Временное ограничение: С 1-го по 4-й день
С 1-го по 4-й день

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAEs), в условиях натощак и после приема пищи
Временное ограничение: До 11-го дня
До 11-го дня
Количество участников с клинически значимыми изменениями в оценках безопасности в условиях натощак и после приёма пищи
Временное ограничение: До 11 дня
До 11 дня
Количество участников с клинически значимыми результатами клинических лабораторных исследований, показателей жизненно важных функций, электрокардиограммы (ЭКГ) и физикального обследования
Временное ограничение: До 11 дня
До 11 дня
Концентрация покиредира в плазме крови натощак и после приема пищи по сравнению со здоровыми участниками
Временное ограничение: День 1 по День 4
День 1 по День 4
Cmax покиредира натощак и после еды в сравнении со здоровыми участниками
Временное ограничение: День 1 по День 4
День 1 по День 4
AUC(0-24) покиредира натощак и после еды по сравнению со здоровыми участниками
Временное ограничение: С 1-го по 4-й день
С 1-го по 4-й день
AUC(0-tlast) покиредира при голодании и после приема пищи по сравнению со здоровыми участниками
Временное ограничение: День 1 по День 4
День 1 по День 4
AUC(0-inf), натощак и после приема пищи по сравнению со здоровыми участниками
Временное ограничение: День 1 по День 4
День 1 по День 4
Tmax покиредира при условиях натощак и после еды по сравнению со здоровыми участниками
Временное ограничение: День 1 по День 4
День 1 по День 4
λz покиредыра в условиях голодания и после приема пищи по сравнению со здоровыми участниками
Временное ограничение: День 1 по День 4
День 1 по День 4
t1/2 покиредира в условиях голодания и после приема пищи по сравнению со здоровыми участниками
Временное ограничение: С 1-го по 4-й день
С 1-го по 4-й день
Vz/F препарата посиредира натощак и после еды по сравнению со здоровыми участниками
Временное ограничение: С 1-го по 4-й день
С 1-го по 4-й день
CL/F поциредира натощак и после еды по сравнению со здоровыми участниками
Временное ограничение: День 1 по День 4
День 1 по День 4

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Fulcrum Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 декабря 2025 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июня 2026 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июня 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 февраля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 февраля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 февраля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 6058-CLP-104

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться