Farmacocinética de Dosis Única de Pociredir en Participantes con Anemia de Células Falciformes

Criterios de inclusión:

• SCD documentada en el momento del cribado, confirmada mediante revisión de historiales médicos o cromatografía líquida de alta resolución (HPLC)/electroforesis.
• Participante que, si es mujer y tiene capacidad de gestar, acepta utilizar 2 métodos anticonceptivos eficaces, uno de los cuales debe ser altamente eficaz, o practicar la abstinencia desde el momento de la firma del CFI hasta 90 días después de la última dosis del fármaco en estudio, y que, si es hombre, acepta utilizar preservativos o practicar la abstinencia desde el momento de la firma del CFI hasta 90 días después de la última dosis del fármaco en estudio.
• Hb total ≥ 5,5 gramos/decilitro (g/dL) y ≤ 12 g/dL (hombres) o ≤ 10,6 g/dL (mujeres) en el cribado.

• El participante debe cumplir todos los siguientes valores de laboratorio en el cribado:

  1. Recuento absoluto de neutrófilos ≥ 1,5 × 10^9/L (células/litro).
  2. Plaquetas ≥ 80 × 10^9/L.
  3. Recuento absoluto de reticulocitos > 100 × 10^9/L.
• Los participantes que cumplan todos los demás criterios de inclusión y exclusión de este estudio y, según la recomendación del investigador, puedan continuar con crizanlizumab y/o L-glutamina, deben llevar una dosis estable durante al menos 6 meses.

Criterios de exclusión:

• El participante ha tenido cualquiera de los siguientes en los 14 días previos a la administración: cirugía mayor, enfermedad grave, infección (infección bacteriana, fúngica, parasitaria o viral clínicamente significativa que requiera tratamiento), fiebre no resuelta en 3 días y que requiera tratamiento, o complicación de anemia falciforme que requiera atención de un proveedor médico en un hospital o entorno de urgencias.
• El participante tiene una afección médica grave distinta de la SCD que, en opinión del investigador, le impediría participar en el estudio, o que no está resuelta o requiere tratamiento continuado.
• Cirugía electiva planificada durante el período del estudio.
• Uso de cualquier medicamento que induzca o inhiba el citocromo P450 (CYP) 3A4, inhiba la P-glucoproteína, la proteína de resistencia al cáncer de mama o la proteína de extrusión de toxinas y multidroga 2-K, o sean sustratos del CYP2B6 dentro de los 14 días previos a la primera dosis del fármaco en estudio o necesidad anticipada de cualquiera de estos medicamentos durante el estudio.
• Participación en cualquier otro estudio con un agente en investigación en los últimos 30 días o 5 vidas medias, lo que sea más largo, antes de la primera dosis del fármaco en estudio.
• Solo para la Cohorte Fed: El participante tiene restricciones dietéticas especiales o incapacidad para consumir comidas estándar según lo requerido en el estudio.

Nota: Pueden aplicarse otros criterios especificados en el protocolo.