Enkeltdose farmakokinetikk av Pociredir hos deltakere med seglcelleanemi
16. juni 2026 oppdatert av: Fulcrum Therapeutics
En fase 1, åpen studie for å vurdere farmakokinetikk etter enkeltdoser av Pociredir hos deltakere med sigdcelleanemi
Denne kliniske studien er en undersøkelse for å evaluere farmakokinetikken til tabletformuleringen Pociredir hos deltakere med sigdcelleanemi (SCD) i fastende og mette tilstand.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Studien er utformet for å vurdere farmakokinetikken til tabletformuleringen av pociredir under fastende forhold i opptil omtrent 12 studiedeltakere med SCD (Fastende kohort).
En ekstra kohort på opptil omtrent 12 studiedeltakere med SCD kan inkluderes for å evaluere den potensielle effekten av mat på PK for tabletformuleringen (Matkohort).
Den fastende kohorten vil bli utført først.
Studien vil inkludere screeningsperiode: Dag -28 til Dag -2; Innleggelsesperiode: Dag -1 til 3; innsjekk på dag -1; enkeltdose pociredir på dag 1; utskrivelse på Dag 3; poliklinisk besøk: Dag 4; studiens slutt (EOS) besøk: Dag 8-11
Kvalifiserte deltakere som oppfyller alle inklusjonskriterier og ingen av eksklusjonskriteriene vil bli innlagt på klinisk sted på Dag -1, dagen før dosering.
Deltakere kan bli utskrevet på Dag 3 etter fullført 48-timers PK-prøvetaking eller kan forbli på klinikken gjennom Dag 4 om nødvendig.
Fastende kohort: Deltakere vil faste i minst 10 timer før dosering og forbli fastende i 4 timer etter dosering.
Vanninntak vil være begrenset i 1 time før og etter administrering av det undersøkende legemiddelet (IMP).
Matkohort (hvis utført): Deltakere vil faste i minst 10 timer før frokost og vil motta et standard høyt-fett frokostmåltid som starter 30 minutter før dosering.
Farmakokinetiske prøver vil bli samlet inn opptil 72 timer etter dosering.
Deltakere må forbli på klinikken de første 48 timene etter dosering og kan returnere til stedet for påfølgende polikliniske og EOS-besøk.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
13
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33147
- Advanced Pharma - Miami
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32808
- OMEGA Research Group
-
-
Georgia
-
Riverdale, Georgia, Forente stater, 30274
- Sonar Clinical Research
-
-
Ohio
-
North Canton, Ohio, Forente stater, 44720
- Neuro-Behavioral Clinical Research
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- University of Texas Health Science Center Houston
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78217
- Worldwide Clinical Trials
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Dokumentert SCD ved screenings tidspunkt, bekreftet gjennom gjennomgang av medisinske journaler eller high-performance liquid chromatography (HPLC)/elektroforese.
- Deltaker, som hvis hun er kvinne og i fruktbar alder, samtykker til å bruke 2 effektive prevensjonsmetoder, hvorav én må være svært effektiv, eller praktisere avholdenhet fra tidspunktet for ICF-signering til 90 dager etter siste dose av studiemedisinet, og, som hvis han er mann, samtykker til å bruke kondom eller praktisere avholdenhet fra tidspunktet for ICF-signering til 90 dager etter siste dose av studiemedisinet.
- Total Hb ≥ 5,5 gram/desiliter (g/dL) og ≤ 12 g/dL (menn) eller ≤ 10,6 g/dL (kvinner) ved screening
Deltaker må oppfylle alle følgende laboratorieverdier ved screening:
- Absolutt neutrofilantall ≥ 1,5 × 10^9/L (celler/liter)
- Blodplater ≥ 80 × 10^9/L
- Absolutt retikulocyttantall > 100 × 10^9/L
- Deltakere som oppfyller alle andre inklusjons- og eksklusjonskriterier for denne studien, og etter forskerens anbefaling kan fortsette med crizanlizumab, og/eller L-glutamin, må ha vært på en stabil dose i minst 6 måneder
Eksklusjonskriterier:
- Deltaker har hatt noe av følgende i løpet av de 14 dagene før dosering: større kirurgi, alvorlig sykdom, infeksjon (klinisk signifikant bakteriell, sopp-, parasitt- eller virusinfeksjon som krever behandling), feber som ikke er avklart innen 3 dager og krever behandling, eller sigdcellekomplikasjon som krever omsorg fra en helsepersonell i et sykehus eller akuttsituasjon.
- Deltaker har en alvorlig medisinsk tilstand annet enn SCD som, etter forskerens mening, vil hindre dem fra å delta i studien, eller som er uavklart eller krever pågående behandling.
- Planlagt elektiv kirurgi i studieperioden.
- Bruk av medisiner som induserer eller hemmer cytochrom P450 (CYP) 3A4, hemmer P-glykoprotein, brystkreftresistensprotein, eller multidrug and toxin extrusion protein 2-K, eller er substrater av CYP2B6 innen 14 dager før første dose av studiemedisinet eller forventet behov for noen av disse medisinene under studien.
- Deltakelse i en annen studie med et forsøkspreparat innen de siste 30 dagene eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før første dose av studiemedisinet.
- Kun for Fed Cohort: Deltaker har spesielle kostholdsrestriksjoner eller manglende evne til å innta standardmåltider som kreves i studien.
Merk: Andre protokollspesifiserte kriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Fastende kohort
Pociredir enkeltdose tablettformulering under fasteforhold.
|
Pociredir tablettformulering
|
|
Eksperimentell: Fedt-kohort
Pociredir tablett med enkeltdoseformulering under faste forhold (etter et høyt fettinnhold i frokosten).
|
Pociredir tablettformulering
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Plasmakonsentrasjon av pociredir under fastende og matinntatte forhold
Tidsramme: Dag 1 til og med Dag 4
|
Dag 1 til og med Dag 4
|
|
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av pociredir under fastende og mette forhold
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 4
|
Dag 1 til og med dag 4
|
|
Areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid 0 til 24 timer (AUC(0-24)) av pociredir under faste og matinntak-betingelser
Tidsramme: Dag 1 til Dag 4
|
Dag 1 til Dag 4
|
|
Areal under plasmakonsentrasjonstidskurven fra tid 0 til siste målbare konsentrasjon (AUC(0-tlast)) av pociredir under fastende og mette forhold
Tidsramme: Dag 1 til og med Dag 4
|
Dag 1 til og med Dag 4
|
|
Areal under plasmakonsentrasjon–tids-kurven fra tid 0, ekstrapolert til uendelig (AUC(0-inf)), for pociredir under fastende og mette forhold
Tidsramme: Dag 1 til Dag 4
|
Dag 1 til Dag 4
|
|
Tid til maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) for pociredir under fastende og mette forhold
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 4
|
Dag 1 til og med dag 4
|
|
Terminal disposisjonshastighetskonstant (λz) for pociredir under fastede og fødte forhold
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 4
|
Dag 1 til og med dag 4
|
|
Terminal halveringstid (t1/2) av pociredir under fastende og mette forhold
Tidsramme: Dag 1 til og med Dag 4
|
Dag 1 til og med Dag 4
|
|
Tilsynelatende distribusjonsvolum under terminalfasen (Vz/F) av pociredir under faste og mette tilstander
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 4
|
Dag 1 til og med dag 4
|
|
Tilsynelatende klaring (CL/F) av pociredir under fastende og matinntatte forhold
Tidsramme: Dag 1 til Dag 4
|
Dag 1 til Dag 4
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs) under fastende og mette forhold
Tidsramme: Opp til dag 11
|
Opp til dag 11
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i sikkerhetsvurderinger under fastende og matinntaksbetingelser
Tidsramme: Opp til dag 11
|
Opp til dag 11
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante funn i kliniske laboratorieundersøkelser, vitale tegn, elektrokardiogram (EKG) og fysisk undersøkelse
Tidsramme: Opp til dag 11
|
Opp til dag 11
|
|
Plasmakonsentrasjon av pociredir under fastende og mette forhold sammenlignet med friske deltakere
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 4
|
Dag 1 til og med dag 4
|
|
Cmax av pociredir under fastende og mette forhold sammenlignet med friske deltakere
Tidsramme: Dag 1 til Dag 4
|
Dag 1 til Dag 4
|
|
AUC(0-24) av pociredir under fastende og matinntatte forhold sammenlignet med friske deltakere
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 4
|
Dag 1 til og med dag 4
|
|
AUC(0-tlast) for pociredir under fastet og mettet tilstand sammenlignet med friske deltakere
Tidsramme: Dag 1 til og med Dag 4
|
Dag 1 til og med Dag 4
|
|
AUC(0-inf), under fastet og mettet tilstand sammenlignet med friske deltakere
Tidsramme: Dag 1 til Dag 4
|
Dag 1 til Dag 4
|
|
Tmax for pociredir under fastende og matinntatt tilstand sammenlignet med friske deltakere
Tidsramme: Dag 1 til og med Dag 4
|
Dag 1 til og med Dag 4
|
|
λz av pociredir under fastende og matinntatte forhold sammenlignet med friske deltakere
Tidsramme: Dag 1 til og med Dag 4
|
Dag 1 til og med Dag 4
|
|
t1/2 for pociredir under fastende og mette forhold sammenlignet med friske deltakere
Tidsramme: Dag 1 til Dag 4
|
Dag 1 til Dag 4
|
|
Vz/F av pociredir under fastende og mette forhold sammenlignet med friske deltakere
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 4
|
Dag 1 til og med dag 4
|
|
CL/F av pociredir under fastet og mette forhold sammenlignet med friske deltakere
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 4
|
Dag 1 til og med dag 4
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. desember 2025
Primær fullføring (Faktiske)
1. juni 2026
Studiet fullført (Faktiske)
1. juni 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. februar 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. februar 2026
Først lagt ut (Faktiske)
24. februar 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 6058-CLP-104
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .