Pociredirin yksiannoksen farmakokinetiikka sirppisolutautipotilailla
tiistai 16. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Fulcrum Therapeutics
Fase 1 -tutkimus, avoimen leiman tutkimus farmakokinetiikan arvioimiseksi Pociredirin yksittäisten annosten jälkeen sirppisolutaudin omaavilla osallistujilla
Tämä kliininen tutkimus on tutkimus, jossa arvioidaan Pociredir-tablettivalmisteen farmakokinetiikkaa paastossa ja syötynä olevilla osallistujilla, joilla on sirppisolutaudi (SCD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus on suunniteltu arvioimaan pociredirin tablet-muodon farmakokinetiikkaa paastotilassa jopa noin 12 tutkittavalla, joilla on sirppisoluanemia (paastokohortti). Lisäksi voidaan ottaa mukaan jopa noin 12 tutkittavaa, joilla on sirppisoluanemia, arvioidakseen ruoan mahdollista vaikutusta tablet-muodon farmakokinetiikkaan (syöty kohortti). Paastokohortti suoritetaan ensin.
Tutkimus sisältää seulontajakson: päivä -28 - päivä -2; sairaalahoitovaiheen: päivät -1 - 3; sisäänkirjautuminen päivänä -1; yksittäinen annos pocirediria päivänä 1; kotiutus päivänä 3; poliklinikkakäynti: päivä 4; tutkimuksen päätöskäynti: päivät 8-11
Kelpoiset tutkittavat, jotka täyttävät kaikki sisällyttämiskriteerit eivätkä täytä poissulkemiskriteereitä, otetaan kliiniseen tutkimuskeskukseen päivänä -1, päivä ennen annostelua. Tutkittavat voidaan kotiuttaa päivänä 3 48 tunnin farmakokinetiikanäytteenoton jälkeen tai he voivat pysyä klinikalla päivään 4 asti tarvittaessa. Paastokohortti: Tutkittavat paastoavat vähintään 10 tuntia ennen annostelua ja pysyvät paastossa 4 tuntia annoksen jälkeen. Veden juonti rajoitetaan 1 tunniksi ennen ja jälkeen tutkittavan lääkevalmisteen (IMP) antamista. Syöty kohortti (jos suoritetaan): Tutkittavat paastoavat vähintään 10 tuntia ennen aamiaista ja saavat vakio-korkearasvaisen aamiaisen 30 minuuttia ennen annostelua.
Farmakokinetiikanäytteet kerätään jopa 72 tuntia annoksen jälkeen. Tutkittavien on pysyttävä klinikalla ensimmäisen 48 tunnin ajan annoksen jälkeen ja he voivat palata tutkimuskeskukseen myöhempiä poliklinikka- ja päätöskäyntejä varten.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
13
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33147
- Advanced Pharma - Miami
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32808
- OMEGA Research Group
-
-
Georgia
-
Riverdale, Georgia, Yhdysvallat, 30274
- Sonar Clinical Research
-
-
Ohio
-
North Canton, Ohio, Yhdysvallat, 44720
- Neuro-Behavioral Clinical Research
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas Health Science Center Houston
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78217
- Worldwide Clinical Trials
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Ottamiskriteerit:
- Dokumentoitu SCD seulontavaiheessa, kuten potilastietojen tarkastelun tai suorituskykyisen nestekromatografian (HPLC)/elektroforeesin kautta vahvistettu.
- Osallistuja, joka jos on nainen ja hedelmällisessä iässä, sitoutuu käyttämään kahta tehokasta ehkäisykeinoa, joista yhden on oltava erittäin tehokas, tai noudattamaan seksuaalista pidättyvyyttä ICF-allekirjoitushetkestä aina tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen 90 päivään asti, ja joka jos on mies, sitoutuu käyttämään kondomeja tai noudattamaan seksuaalista pidättyvyyttä ICF-allekirjoitushetkestä aina tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen 90 päivään asti.
- Kokonais-Hb ≥ 5,5 grammaa/desilitra (g/dl) ja ≤ 12 g/dl (miehillä) tai ≤ 10,6 g/dl (naisilla) seulonnassa
Osallistujan on täytettävä seuraavat laboratorioarvot seulonnassa:
- Absoluuttinen neutrofiilimäärä ≥ 1,5 × 10^9/l (solua/litra)
- Verihiutaleet ≥ 80 × 10^9/l
- Absoluuttinen retikulosyytimäärä > 100 × 10^9/l
- Osallistujat, jotka täyttävät kaikki muut tämän tutkimuksen ottamis- ja poissulkemiskriteerit, ja tutkijan suosituksen mukaan voivat jatkaa krizanlitsumabi- ja/tai L-glutamiinihoidossa, on oltava vakaalla annoksella vähintään 6 kuukautta
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on ollut mitä tahansa seuraavista 14 päivän aikana ennen annostelua: suuri leikkaus, vakava sairaus, infektio (kliinisesti merkittävä bakteeri-, sieni-, loisi- tai virusinfektio, joka vaatii hoitoa), kolmen päivän kuluessa ratkenematon ja hoitoa vaativa kuume tai sirppisolutaudin komplikaatio, joka vaatii hoitoa sairaalan tai ensiapuaseman lääkäriltä.
- Osallistujalla on SCD:n lisäksi vakava sairaus, joka tutkijan mielestä estäisi häntä osallistumasta tutkimukseen, tai joka on ratkenematon tai vaatii jatkuvaa hoitoa.
- Suunniteltu valinnaisleikkaus tutkimusjakson aikana.
- Minkä tahansa sytokromi P450 (CYP) 3A4:n indusoivien tai estävien lääkkeiden käyttö, P-glykoproteiinin, rintasyöpäresistenssiproteiinin tai monilääkeresistenssi- ja myrkkyvälitysproteiini 2-K:n estävien lääkkeiden käyttö, tai CYP2B6:n substraattien käyttö 14 päivän aikana ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta tai odotettu tarve jollekin näistä lääkkeistä tutkimuksen aikana.
- Osallistuminen mihin tahansa muuhun tutkimukseen kokeellisella aineella viimeisten 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa, kumpi on pidempi, ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta.
- Vain Ruokakohortille: Osallistujalla on erityisiä ruokavaliokieltoja tai kykenemättömyys noudattaa tutkimuksessa vaadittuja standardiaterioita.
Huomio: Muut tutkimussuunnitelman määrittämät kriteerit voivat olla sovellettavissa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Näytteenottoryhmä paastossa
Pociredir yksittäisannoksen tablettimuoto nälkäisissä olosuhteissa.
|
Pociredir-tablettimuotoilu
|
|
Kokeellinen: Fed Cohort
Pociredir-yksittäisannoksen tablet-muoto ruokailun jälkeen (korkeasti rasvaisen aamiaisen jälkeen).
|
Pociredir-tablettimuotoilu
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Pociredirin plasmakonsentraatio paastö- ja ruokailutilanteissa
Aikaikkuna: Päivä 1 päivään 4
|
Päivä 1 päivään 4
|
|
Pociredirin maksimipitoisuus plasmassa (Cmax) nälkäisillä ja ruokailun jälkeisillä olosuhteilla
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 4
|
Päivä 1 - Päivä 4
|
|
Pociredirin plasmapitoisuus-aikakäyrän alle jäävä pinta-ala (AUC(0-24)) ajanhetkestä 0 tuntiin 24 nälkäisenä ja ruokailun jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 4
|
Päivä 1 - Päivä 4
|
|
Plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajanhetkestä 0 viimeiseen mitattavaan konsentraatioon (AUC(0-tlast)) pociredirille nälkäisillä ja ruokittavilla olosuhteilla
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 4
|
Päivä 1 - Päivä 4
|
|
Poka-asteen plasmakonsentraation ja ajan käyrän alla oleva pinta-ala ajasta 0 äärettömyyteen ekstrapoloituna (AUC(0-inf)), pociredirillä nälkäisissä ja ruokittuissa olosuhteissa
Aikaikkuna: Päivä 1 päivään 4
|
Päivä 1 päivään 4
|
|
Pociredirin maksimipitoisuuteen (Tmax) kuluva aika nälkäisillä ja ruokailun jälkeisillä olosuhteilla
Aikaikkuna: Päivä 1 päivään 4 asti
|
Päivä 1 päivään 4 asti
|
|
Terminaalisen eliminaationopeusvakio (λz) pociredirille paastö- ja ruokailutilanteissa
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 4
|
Päivä 1 - Päivä 4
|
|
Pociredirin puoliintumisaika (t1/2) nälkäisillä ja ruokittuilla olosuhteilla
Aikaikkuna: Päivä 1 päivään 4
|
Päivä 1 päivään 4
|
|
Pociredirin terminaalivaiheen näennäinen jakautumistilavuus (Vz/F) nälkäisillä ja ruokittavilla olosuhteilla
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 4
|
Päivä 1 - Päivä 4
|
|
Pociredirin näennäinen klireenssi (CL/F) nälkäisillä ja ruokittavilla olosuhteilla
Aikaikkuna: Päivä 1 - päivä 4
|
Päivä 1 - päivä 4
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla ilmeni hoidosta aiheutuneita haittavaikutuksia (TEAE) nälkäisillä ja ruokittavilla olosuhteilla
Aikaikkuna: Aina päivään 11 asti
|
Aina päivään 11 asti
|
|
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia turvallisuusarvioinneissa paasto- ja ruokintatilassa
Aikaikkuna: Aina päivään 11 asti
|
Aina päivään 11 asti
|
|
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä löydöksiä kliinisissä laboratoriotutkimuksissa, elintoimintamittauksissa, elektrokardiogrammeissa (EKG) ja lääketieteellisissä tutkimuksissa
Aikaikkuna: Aina päivään 11 saakka
|
Aina päivään 11 saakka
|
|
Pociredirin plasmakeskittymät nälkäisillä ja syötyillä olosuhteissa verrattuna terveisiin osallistujiin
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 4
|
Päivä 1 - Päivä 4
|
|
Cmax pociredirille nälkäisillä ja ruokailun jälkeen olosuhteissa verrattuna terveisiin osallistujiin
Aikaikkuna: Päivä 1 päivään 4
|
Päivä 1 päivään 4
|
|
Pociredirin AUC(0-24) nälkäisillä ja ruokailun jälkeen verrattuna terveisiin osallistujiin
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 4
|
Päivä 1 - Päivä 4
|
|
Pociredirin AUC(0-tlast) nopeasti ja syötynä verrattuna terveisiin osallistujiin
Aikaikkuna: Päivä 1 päivään 4
|
Päivä 1 päivään 4
|
|
AUC(0-inf), nopeassa ja ruokitussa tilassa verrattuna terveisiin osallistujiin
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 4
|
Päivä 1 - Päivä 4
|
|
Pociredirin Tmax verrattuna terveisiin osallistujiin nälkäisissä ja ruokailun jälkeisissä olosuhteissa
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 4
|
Päivä 1 - Päivä 4
|
|
λz pociredir-annoksen vaikutus nälkäisillä ja ruokittuilla osallistujilla verrattuna terveisiin osallistujiin
Aikaikkuna: Päivä 1 päivään 4 asti
|
Päivä 1 päivään 4 asti
|
|
Pociredirin t1/2 nopeutetuissa ja ruokailun jälkeisissä olosuhteissa verrattuna terveisiin osallistujiin
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 4
|
Päivä 1 - Päivä 4
|
|
Vz/F pociiredirin suhteessa nopeutetuissa ja ruokittuissa olosuhteissa verrattuna terveisiin osallistujiin
Aikaikkuna: Päivä 1 päivään 4
|
Päivä 1 päivään 4
|
|
CL/F pocirediristä nälkäisillä ja ruokailun jälkeen olosuhteissa verrattuna terveisiin osallistujiin
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 4
|
Päivä 1 - Päivä 4
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 13. joulukuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 18. helmikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 18. helmikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 24. helmikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 18. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 16. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 6058-CLP-104
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .