Pociredir egyszeri adagú farmakokinetikája sarlósejtes vérszegénységben szenvedő résztvevőknél
2026. június 16. frissítette: Fulcrum Therapeutics
Egy 1. fázisú, nyílt címkéjű tanulmány a Pociredir egyszeri adagjának farmakokinetikai jellemzőinek felmérésére sarlósejtes vérszegénységben szenvedő résztvevőknél
Ez a klinikai vizsgálat egy tanulmány, amely a Pociredir tabletta formuláció farmakokinetikáját értékeli éhező és táplált állapotú résztvevőkben, akik sarlósejtes vérszegénységben (SCD) szenvednek.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A vizsgálat célja a pociredir tabletta formulációjának farmakokinetikájának felmérése éhgyomri körülmények között akár körülbelül 12, sarlósejtes vérszegénységgel (SCD) rendelkező vizsgálati résztvevőnél (Éhgyomri Kohorsz).
Akár további körülbelül 12, SCD-vel rendelkező vizsgálati résztvevőből álló kohorsz is bevonható az étkezés potenciális hatásának értékelésére a tabletta formuláció PK-jára (Táplált Kohorsz).
Az éhgyomri kohorsz kerül először lebonyolításra.
A vizsgálat a következőket fogja tartalmazni: szűrési időszak: -28. nap – -2. nap; kórházi elhelyezési időszak: -1. nap – 3. nap; bejelentkezés -1. napon; egyszeri dózis pociredir 1. napon; elbocsátás 3. napon; ambuláns látogatás: 4. nap; vizsgálat végi (EOS) látogatás: 8–11. nap
A megfelelő résztvevőket, akik minden befogadási kritériumnak megfelelnek és egyik kizárási kritériumnak sem, klinikai helyszínen fogják elhelyezni -1. napon, az adagolás előtti napon.
A résztvevők elbocsáthatók 3. napon a 48 órás PK mintavétel befejezése után, vagy szükség esetén a klinikán maradhatnak 4. napig.
Éhgyomri Kohorsz: A résztvevők legalább 10 órát böjtölnek az adagolás előtt, és további 4 órán át maradnak éhgyomri az adagolás után.
A vízfogyasztás korlátozva lesz 1 órával az IMP beadása előtt és után.
Táplált Kohorsz (ha lebonyolításra kerül): A résztvevők legalább 10 órát böjtölnek a reggeli előtt, és szabványos magas zsírtartalmú reggelit kapnak, amelyet 30 perccel az adagolás előtt kezdenek el fogyasztani.
A farmakokinetikai mintákat az adagolást követően akár 72 óráig gyűjtik.
A résztvevőknek az adagolást követő első 48 órában a klinikán kell maradniuk, és később visszatérhetnek a helyszínre a következő ambuláns és EOS látogatásokra.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
13
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33147
- Advanced Pharma - Miami
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32808
- OMEGA Research Group
-
-
Georgia
-
Riverdale, Georgia, Egyesült Államok, 30274
- Sonar Clinical Research
-
-
Ohio
-
North Canton, Ohio, Egyesült Államok, 44720
- Neuro-Behavioral Clinical Research
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- University of Texas Health Science Center Houston
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78217
- Worldwide Clinical Trials
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevonási kritériumok:
- Dokumentált SCD a szűrés időpontjában, amelyet orvosi dokumentumok áttekintésével vagy nagy teljesítményű folyadékkromatográfiával (HPLC)/elektroforézissel igazolnak.
- A résztvevő, aki ha nő és gyermekvállalásra képes, beleegyezik 2 hatékony fogamzásgátló módszer alkalmazásába, amelyek közül az egyiknek rendkívül hatékonynak kell lennie, vagy tartózkodik a szexuális érintkezéstől a tájékoztatott beleegyezés (ICF) aláírásától a vizsgálati szer utolsó adagját követő 90. napig, és aki ha férfi, beleegyezik óvszer használatába vagy tartózkodik a szexuális érintkezéstől az ICF aláírásától a vizsgálati szer utolsó adagját követő 90. napig.
- Összes Hb ≥ 5,5 gramm/deciliter (g/dL) és ≤ 12 g/dL (férfiak) vagy ≤ 10,6 g/dL (nők) a szűréskor
A résztvevőnek a szűréskor a következő laboratóriumi értékeknek kell megfelelnie:
- Abszolút neutrofil szám ≥ 1,5 × 10^9/L (sejt/liter)
- Lemezkeszám ≥ 80 × 10^9/L
- Abszolút retikulocita szám > 100 × 10^9/L
- A résztvevők, akik minden más bevonási és kizárási kritériumnak megfelelnek ebben a vizsgálatban, és a Vizsgálatvezető ajánlása alapján folytathatják a crizanlizumabot és/vagy L-glutamint, legalább 6 hónapja stabil dózison kell legyenek
Kizárási kritériumok:
- A résztvevő a beadás előtti 14 napban a következők bármelyikével rendelkezett: nagyobb műtét, súlyos betegség, fertőzés (klinikailag jelentős bakteriális, gombás, parazita vagy vírusfertőzés, amely terápiát igényel), 3 napon belül fel nem oldódó és kezelést igénylő láz, vagy sarlósejtes anémia szövődménye, amely orvosi ellátást igényel kórházban vagy sürgősségi ellátás keretében.
- A résztvevőnek SCD-től eltérő súlyos egészségi állapota van, amely a Vizsgálatvezető véleménye szerint megakadályozná a vizsgálatban való részvételt, vagy amely fel nem oldódott vagy folyamatos kezelést igényel.
- Vizsgálati időszakra tervezett választható műtét.
- Bármely olyan gyógyszer használata, amely indukálja vagy gátolja a citokróm P450 (CYP) 3A4-et, gátolja a P-glikoproteint, a mellrák rezisztencia fehérjét vagy a multi-drug and toxin extrusion protein 2-K-t, vagy amelyek CYP2B6 szubsztrátumai a vizsgálati szer első adagja előtti 14 napon belül, vagy ezen gyógyszerek bármelyikének várható szükséglete a vizsgálat során.
- Bármely más vizsgálati szerrel végzett vizsgálatban való részvétel az elmúlt 30 napban vagy 5 felezési idő alatt, attól függően, hogy melyik a hosszabb, a vizsgálati szer első adagja előtt.
- Csak táplált kohorsz esetén: A résztvevőnek speciális diétai korlátozásai vannak, vagy nem képes a vizsgálatban előírt szabványos ételek fogyasztására.
Megjegyzés: Egyéb protokoll által meghatározott kritériumok is érvényesek lehetnek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Böjtölő Kohorsz
Pociredir egyszeri adag tabletta formuláció éhgyomorra.
|
Pociredir tabletta formuláció
|
|
Kísérleti: Fed Cohort
Pociredir egyszeri adag tabletta formuláció étkezés utáni körülmények között (magas zsírtartalmú reggeli után).
|
Pociredir tabletta formuláció
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A pociredir plazmakoncentrációja éhgyomorra és étkezés után
Időkeret: 1. naptól a 4. napig
|
1. naptól a 4. napig
|
|
A pociredir maximális plazmakoncentrációja (Cmax) éhgyomri és étkezés utáni körülmények között
Időkeret: 1. naptól a 4. napig
|
1. naptól a 4. napig
|
|
A plazma koncentráció-idő görbe alatti terület 0-tól 24 óráig (AUC(0-24)) pociredir esetében éhgyomorra és étkezés után
Időkeret: 1. nap - 4. nap
|
1. nap - 4. nap
|
|
A pociredir plazmakoncentráció-idő görbe alatti területe 0 időponttól az utolsó mérhető koncentrációig (AUC(0-tlast)) éhgyomri és étkezés utáni feltételek mellett
Időkeret: 1. naptól 4. napig
|
1. naptól 4. napig
|
|
A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület 0 időponttól a végtelenig extrapolálva (AUC(0-inf)) pociredir esetében éhgyomri és táplált állapotban
Időkeret: 1. naptól a 4. napig
|
1. naptól a 4. napig
|
|
A pociredir maximális plazmakoncentrációjának eléréséhez szükséges idő (Tmax) éhgyomri és táplált állapotban
Időkeret: 1. nap a 4. napig
|
1. nap a 4. napig
|
|
Terminális diszpozíciós sebességi állandó (λz) a pociredir gyorsított és táplált állapotokban
Időkeret: 1. naptól a 4. napig
|
1. naptól a 4. napig
|
|
A pociredir terminális felezési ideje (t1/2) éhgyomorra és étkezés után
Időkeret: 1. naptól a 4. napig
|
1. naptól a 4. napig
|
|
A pociredir látszólagos eloszlási térfogata a terminális fázisban (Vz/F) éhgyomri és étkezés utáni körülmények között
Időkeret: 1. naptól a 4. napig
|
1. naptól a 4. napig
|
|
A pociredir látszólagos klírense (CL/F) éhgyomorra és étkezés után
Időkeret: 1. nap – 4. nap
|
1. nap – 4. nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A résztvevők száma kezelés során fellépő mellékhatásokkal (TEAE-k) éhgyomorra és étkezés után
Időkeret: 11. napig
|
11. napig
|
|
A résztvevők száma klinikailag jelentős változásokkal a biztonsági értékelésekben éhgyomri és étkezés utáni körülmények között
Időkeret: A 11. napig
|
A 11. napig
|
|
A klinikai laboratóriumi vizsgálatokban, életfunkciókban, elektrokardiogramban (EKG) és fizikális vizsgálatban klinikailag jelentős eltérést mutató résztvevők száma
Időkeret: A 11. napig
|
A 11. napig
|
|
A pociredir plazmakoncentrációja éhgyomri és étkezés utáni állapotban, egészséges résztvevőkkel összehasonlítva
Időkeret: 1. naptól a 4. napig
|
1. naptól a 4. napig
|
|
A pociredir Cmax értéke éhgyomorra és táplálkozás után az egészséges résztvevőkhöz viszonyítva
Időkeret: 1. naptól a 4. napig
|
1. naptól a 4. napig
|
|
A pociredir AUC(0-24) értéke éhgyomorra és étkezés után, egészséges résztvevőkkel összehasonlítva
Időkeret: 1. naptól a 4. napig
|
1. naptól a 4. napig
|
|
A pociredir AUC(0-tlast) értéke éhgyomri és étkezés utáni körülmények között egészséges résztvevőkkel összehasonlítva
Időkeret: 1. naptól a 4. napig
|
1. naptól a 4. napig
|
|
AUC(0-inf), éhgyomros és étkezés utáni körülmények között, egészséges résztvevőkkel összehasonlítva
Időkeret: 1. naptól a 4. napig
|
1. naptól a 4. napig
|
|
A pociredir Tmax-ja éhgyomros és étkezés utáni körülmények között egészséges résztvevőkkel összehasonlítva
Időkeret: 1. naptól a 4. napig
|
1. naptól a 4. napig
|
|
λz of pociredir éhgyomorra és étkezés után összehasonlítva egészséges résztvevőkkel
Időkeret: 1. naptól a 4. napig
|
1. naptól a 4. napig
|
|
A pociredir t1/2-ja éhgyomorra és étkezés utáni állapotban az egészséges résztvevőkhöz képest
Időkeret: 1. naptól a 4. napig
|
1. naptól a 4. napig
|
|
A pociredir Vz/F értéke éhgyomorra és táplálkozás után egészséges résztvevőkkel összehasonlítva
Időkeret: 1. naptól a 4. napig
|
1. naptól a 4. napig
|
|
Az egészséges résztvevőkkel összehasonlítva a pociredir CL/F értéke éhgyomorra és étkezés után
Időkeret: 1. naptól a 4. napig
|
1. naptól a 4. napig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2025. december 13.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2026. június 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2026. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2026. február 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. február 18.
Első közzététel (Tényleges)
2026. február 24.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. június 18.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. június 16.
Utolsó ellenőrzés
2026. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Vérszegénység, hemolitikus, veleszületett
- Vérszegénység, hemolitikus
- Anémia
- Hemoglobinopátiák
- Thalassemia
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Hemikus és nyirokbetegségek
- Vérszegénység, sarlósejtes
- béta-thalassaemia
- Hematológiai betegségek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 6058-CLP-104
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .