Farmacocinética de Dose Única de Pociredir em Participantes com Anemia Falciforme

Critérios de Inclusão:

• Anemia falciforme (SCD) documentada no momento do rastreio, confirmada através da revisão de registos médicos ou cromatografia líquida de alta performance (HPLC)/eletroforese.
• Participante que, se for do sexo feminino e em idade fértil, concorda em utilizar 2 métodos contracetivos eficazes, um dos quais deve ser altamente eficaz, ou praticar abstinência desde a assinatura do consentimento informado (ICF) até 90 dias após a última dose do medicamento em estudo e, se for do sexo masculino, concorda em utilizar preservativos ou praticar abstinência desde a assinatura do ICF até 90 dias após a última dose do medicamento em estudo.
• Hb total ≥ 5,5 gramas/decilitro (g/dL) e ≤ 12 g/dL (homens) ou ≤ 10,6 g/dL (mulheres) no rastreio

• O participante deve apresentar todos os seguintes valores laboratoriais no rastreio:

  1. Contagem absoluta de neutrófilos ≥ 1,5 × 10^9/L (células/litro)
  2. Plaquetas ≥ 80 × 10^9/L
  3. Contagem absoluta de reticulócitos > 100 × 10^9/L
• Participantes que cumpram todos os outros critérios de inclusão e exclusão deste estudo e, segundo recomendação do Investigador, possam continuar com crizanlizumab e/ou L-glutamina, devem estar com uma dose estável há pelo menos 6 meses

Critérios de Exclusão:

• O participante teve algum dos seguintes nos 14 dias anteriores à administração: cirurgia maior, doença grave, infeção (infeção bacteriana, fúngica, parasitária ou viral clinicamente significativa que requeira terapia), febre não resolvida dentro de 3 dias e que requeira tratamento, ou complicação da anemia falciforme que necessite de cuidados de um profissional de saúde num hospital ou serviço de urgência.
• O participante tem uma condição médica grave além da SCD que, na opinião do Investigador, o impediria de participar no estudo, ou que não esteja resolvida ou requeira tratamento contínuo.
• Cirurgia eletiva planeada para o período do estudo.
• Uso de quaisquer medicamentos que induzam ou inibam o citocromo P450 (CYP) 3A4, inibam a glicoproteína-P, a proteína de resistência ao cancro da mama ou a proteína de extrusão de multidrogas e toxinas 2-K, ou que sejam substratos do CYP2B6, nos 14 dias anteriores à primeira dose do medicamento em estudo, ou necessidade antecipada de qualquer destes medicamentos durante o estudo.
• Participação em qualquer outro estudo com um agente experimental nos últimos 30 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes da primeira dose do medicamento em estudo.
• Apenas para a Coorte Alimentada: O participante tem restrições dietéticas especiais ou incapacidade de consumir refeições padrão conforme exigido no estudo.

Nota: Podem aplicar-se outros critérios especificados no protocolo.