Pharmacocinétique à dose unique du Pociredir chez les participants atteints de drépanocytose

Critères d'inclusion :

• SCD documenté au moment du dépistage, confirmé par l'examen des dossiers médicaux ou par chromatographie liquide à haute performance (HPLC)/électrophorèse.
• Le participant, si femme en âge de procréer, accepte d'utiliser 2 méthodes de contraception efficaces, dont une doit être hautement efficace, ou de pratiquer l'abstinence à partir de la signature du consentement éclairé jusqu'à 90 jours après la dernière dose du médicament à l'étude, et, si homme, accepte d'utiliser des préservatifs ou de pratiquer l'abstinence à partir de la signature du consentement éclairé jusqu'à 90 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
• Hb totale ≥ 5,5 grammes/décilitre (g/dL) et ≤ 12 g/dL (hommes) ou ≤ 10,6 g/dL (femmes) au dépistage.

• Le participant doit présenter toutes les valeurs de laboratoire suivantes au dépistage :

  1. Numération absolue des neutrophiles ≥ 1,5 × 10^9/L (cellules/litre).
  2. Plaquettes ≥ 80 × 10^9/L.
  3. Numération absolue des réticulocytes > 100 × 10^9/L.
• Les participants qui remplissent tous les autres critères d'inclusion et d'exclusion de cette étude, et qui, selon la recommandation de l'investigateur, peuvent continuer le crizanlizumab et/ou la L-glutamine, doivent être sous une dose stable pendant au moins 6 mois.

Critères d'exclusion :

• Le participant a eu l'un des éléments suivants dans les 14 jours précédant l'administration : chirurgie majeure, maladie grave, infection (infection bactérienne, fongique, parasitaire ou virale cliniquement significative nécessitant un traitement), fièvre non résolue en 3 jours et nécessitant un traitement, ou complication de la drépanocytose nécessitant des soins d'un professionnel de santé dans un hôpital ou un service d'urgence.
• Le participant présente une affection médicale grave autre que la SCD qui, selon l'opinion de l'investigateur, l'empêcherait de participer à l'étude, ou qui n'est pas résolue ou nécessite un traitement continu.
• Chirurgie élective prévue pendant la période de l'étude.
• Utilisation de tout médicament induisant ou inhibant le cytochrome P450 (CYP) 3A4, inhibant la P-glycoprotéine, la protéine de résistance au cancer du sein, ou la protéine d'extrusion des médicaments et toxines 2-K, ou étant substrat du CYP2B6 dans les 14 jours précédant la première dose du médicament à l'étude ou besoin anticipé de l'un de ces médicaments pendant l'étude.
• Participation à toute autre étude avec un agent expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies précédant la première dose du médicament à l'étude, selon la période la plus longue.
• Pour la cohorte Fed uniquement : Le participant a des restrictions alimentaires particulières ou une incapacité à consommer les repas standard requis dans l'étude.

Remarque : D'autres critères spécifiés dans le protocole peuvent s'appliquer.