Enkeldosfarmakokinetik hos Pociredir hos deltagare med sickelcellsanemi
16 juni 2026 uppdaterad av: Fulcrum Therapeutics
En fas 1-studie med öppen etikett för att bedöma farmakokinetiken efter enstaka doser av Pociredir hos deltagare med sicklecellsanemi
Denna kliniska studie är en studie för att utvärdera farmakokinetiken hos tablettformuleringen Pociredir hos fastande och matade deltagare med sjukdomen sicklecellsanemi (SCD).
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Studien är utformad för att bedöma farmakokinetiken hos tablettformuleringen av pociredir under fastande förhållanden hos upp till cirka 12 studiedeltagare med SCD (Fastande kohort). En ytterligare kohort på upp till cirka 12 studiedeltagare med SCD kan rekryteras för att utvärdera den potentiella effekten av mat på farmakokinetiken hos tablettformuleringen (Matad kohort). Den fastande kohorten kommer att genomföras först.
Studien kommer att inkludera screeningsperiod: Dag -28 till Dag -2; Inläggningsperiod: Dag -1 till 3; incheckning dag -1; enkel dos av pociredir dag 1; utskrivning Dag 3; polikliniskt besök: Dag 4; studiens slutbesök (EOS): Dag 8-11
Behöriga deltagare som uppfyller alla inklusionskriterier och inga av exklusionskriterierna kommer att tas in på kliniken Dag -1, dagen före dosering. Deltagare kan skrivas ut Dag 3 efter avslutad 48-timmars PK-provtagning eller kan stanna kvar på kliniken till Dag 4 om det behövs. Fastande kohort: Deltagare ska fasta i minst 10 timmar före dosering och förbli fastande i 4 timmar efter dosering. Vattenintaget kommer att begränsas 1 timme före och efter administrering av det undersökta läkemedlet (IMP). Matad kohort (om den genomförs): Deltagare ska fasta i minst 10 timmar före frukost och kommer att få en standard frukost med högt fetthalt som börjar 30 minuter före dosering.
Farmakokinetiska prover kommer att samlas in upp till 72 timmar efter dosering. Deltagare måste stanna kvar på kliniken under de första 48 timmarna efter dosering och kan återvända till platsen för efterföljande polikliniska besök och EOS-besök.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
13
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33147
- Advanced Pharma - Miami
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32808
- OMEGA Research Group
-
-
Georgia
-
Riverdale, Georgia, Förenta staterna, 30274
- Sonar Clinical Research
-
-
Ohio
-
North Canton, Ohio, Förenta staterna, 44720
- Neuro-Behavioral Clinical Research
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- University of Texas Health Science Center Houston
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78217
- Worldwide Clinical Trials
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Dokumenterad SCD vid screeningtillfället, bekräftad genom granskning av medicinska journaler eller högeffektiv vätskekromatografi (HPLC)/elektrofores.
- Deltagare som är kvinna och i fertil ålder samtycker till att använda 2 effektiva preventivmedel, varav ett måste vara mycket effektivt, eller avhålla sig från sexuellt umgänge från tidpunkten för undertecknande av informerat samtycke till 90 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet, och som är man samtycker till att använda kondom eller avhålla sig från sexuellt umgänge från tidpunkten för undertecknande av informerat samtycke till 90 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
- Totalt Hb ≥ 5,5 gram/deciliter (g/dL) och ≤ 12 g/dL (män) eller ≤ 10,6 g/dL (kvinnor) vid screening.
Deltagaren måste uppfylla följande laboratorievärden vid screening:
- Absolut neutrofilt antal ≥ 1,5 × 10^9/L (celler/liter)
- Trombocyter ≥ 80 × 10^9/L
- Absolut retikulocytantal > 100 × 10^9/L
- Deltagare som uppfyller alla andra inklusions- och exklusionskriterier för denna studie, och enligt undersökningsledarens rekommendation kan fortsätta med crizanlizumab och/eller L-glutamin, måste vara på en stabil dos i minst 6 månader.
Exklusionskriterier:
- Deltagaren har haft något av följande under de 14 dagarna före dosering: större kirurgi, allvarlig sjukdom, infektion (kliniskt signifikant bakteriell, svamp-, parasit- eller virusinfektion som kräver behandling), feber som inte avklingat inom 3 dagar och kräver behandling, eller sicklecellsrelaterad komplikation som kräver vård från en vårdgivare på sjukhus eller akutmottagning.
- Deltagaren har en allvarlig medicinsk åkomma utöver SCD som enligt undersökningsledaren skulle förhindra dem från att delta i studien, eller som är olöst eller kräver pågående behandling.
- Planerad elektiv kirurgi under studieperioden.
- Användning av läkemedel som inducerar eller hämmar cytochrom P450 (CYP) 3A4, hämmar P-glykoprotein, bröstcancerresistensprotein eller multidrug and toxin extrusion protein 2-K, eller är substrat för CYP2B6 inom 14 dagar före första dosen av studieläkemedlet eller förväntat behov av något av dessa läkemedel under studien.
- Deltagande i någon annan studie med en undersökningssubstans inom de senaste 30 dagarna eller 5 halveringstider, beroende på vilket som är längre, före första dosen av studieläkemedlet.
- Endast för Fed Cohort: Deltagaren har speciella kostrestriktioner eller oförmåga att konsumera standardmåltider som krävs i studien.
Obs: Ytterligare protokollspecifika kriterier kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Fastande kohort
Pociredir enkeldos-tablettformulering under fastande förhållanden.
|
Pociredir tablettformulering
|
|
Experimentell: Fed Kohort
Pociredir enkeldostablettformulering under mättade förhållanden (efter en fetrik frukost).
|
Pociredir tablettformulering
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Plasmakoncentration av pociredir under fasta och matade förhållanden
Tidsram: Dag 1 till Dag 4
|
Dag 1 till Dag 4
|
|
Maximal plasmakoncentration (Cmax) av pociredir under fasta och mätta förhållanden
Tidsram: Dag 1 till Dag 4
|
Dag 1 till Dag 4
|
|
Arean under plasmakoncentrations-tidskurvan från tid 0 till 24 timmar (AUC(0-24)) för pociredir under fasta och matade förhållanden
Tidsram: Dag 1 till och med Dag 4
|
Dag 1 till och med Dag 4
|
|
Area under the plasma concentration-time curve from time 0 to the last measurable concentration (AUC(0-tlast)) of pociredir under fasted and fed conditions
Tidsram: Dag 1 till och med Dag 4
|
Dag 1 till och med Dag 4
|
|
Arean under plasmakoncentration-tidskurvan från tidpunkt 0, extrapolerad till oändligheten (AUC(0-inf)), för pociredir under fasta och mättade förhållanden
Tidsram: Dag 1 till och med Dag 4
|
Dag 1 till och med Dag 4
|
|
Tid till maximal plasmakoncentration (Tmax) för pociredir under fastande och matade förhållanden
Tidsram: Dag 1 till och med Dag 4
|
Dag 1 till och med Dag 4
|
|
Terminal fördelningshastighetskonstant (λz) för pociredir under fastande och mättade förhållanden
Tidsram: Dag 1 till och med Dag 4
|
Dag 1 till och med Dag 4
|
|
Terminal halveringstid (t1/2) för pociredir under fasta och utfodrade förhållanden
Tidsram: Dag 1 till och med Dag 4
|
Dag 1 till och med Dag 4
|
|
Uppenbar distributionsvolym under terminalfasen (Vz/F) för pociredir under fastande och matade förhållanden
Tidsram: Dag 1 till Dag 4
|
Dag 1 till Dag 4
|
|
Uppenbar klaring (CL/F) av pociredir under fastande och föda-betingade förhållanden
Tidsram: Dag 1 till Dag 4
|
Dag 1 till Dag 4
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs) under fasta- och matintagstillstånd
Tidsram: Upp till dag 11
|
Upp till dag 11
|
|
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i säkerhetsbedömningar under fasta- och matade förhållanden
Tidsram: Upp till dag 11
|
Upp till dag 11
|
|
Antal deltagare med kliniskt signifikanta fynd i kliniska laboratorieutvärderingar, vitala parametrar, elektrokardiogram (EKG) och fysisk undersökning
Tidsram: Fram till dag 11
|
Fram till dag 11
|
|
Plasmakoncentration av pociredir under fastande och mättade förhållanden jämfört med friska deltagare
Tidsram: Dag 1 till och med Dag 4
|
Dag 1 till och med Dag 4
|
|
Cmax för pociredir under fasta och mätta förhållanden jämfört med friska deltagare
Tidsram: Dag 1 till och med Dag 4
|
Dag 1 till och med Dag 4
|
|
AUC(0-24) för pociredir under fastande och matade förhållanden jämfört med friska deltagare
Tidsram: Dag 1 till och med dag 4
|
Dag 1 till och med dag 4
|
|
AUC(0-tlast) för pociredir under fastande och mättade förhållanden jämfört med friska deltagare
Tidsram: Dag 1 till och med Dag 4
|
Dag 1 till och med Dag 4
|
|
AUC(0-inf), under fastade och mättade förhållanden jämfört med friska deltagare
Tidsram: Dag 1 till och med Dag 4
|
Dag 1 till och med Dag 4
|
|
Tmax för pociredir under fasta och matade förhållanden jämfört med friska deltagare
Tidsram: Dag 1 till och med Dag 4
|
Dag 1 till och med Dag 4
|
|
λz av pociredir under fastande och matade förhållanden jämfört med friska deltagare
Tidsram: Dag 1 till och med Dag 4
|
Dag 1 till och med Dag 4
|
|
t1/2 av pociredir under fastande och mättade förhållanden jämfört med friska deltagare
Tidsram: Dag 1 till Dag 4
|
Dag 1 till Dag 4
|
|
Vz/F för pociredir under fastande och föda-tillstånd jämfört med friska deltagare
Tidsram: Dag 1 till och med Dag 4
|
Dag 1 till och med Dag 4
|
|
CL/F för pociredir under fastande och matade förhållanden jämfört med friska deltagare
Tidsram: Dag 1 till och med Dag 4
|
Dag 1 till och med Dag 4
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 december 2025
Primärt slutförande (Faktisk)
1 juni 2026
Avslutad studie (Faktisk)
1 juni 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 februari 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 februari 2026
Första postat (Faktisk)
24 februari 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
18 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 6058-CLP-104
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .