Farmacokinetiek van Pociredir na een enkele dosis bij deelnemers met sikkelcelziekte

Inclusiecriteria:

• Gedocumenteerde SCD op het moment van screening, bevestigd via beoordeling van medische dossiers of high-performance liquid chromatography (HPLC)/elektroforese.
• Deelnemer, indien vrouwelijk en vruchtbaar, gaat akkoord met het gebruik van 2 effectieve anticonceptiemethoden, waarvan één zeer effectief moet zijn, of onthouding te beoefenen vanaf het tekenen van de ICF tot 90 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksmiddel, en, indien mannelijk, gaat akkoord met het gebruik van condooms of onthouding te beoefenen vanaf het tekenen van de ICF tot 90 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksmiddel.
• Totaal Hb ≥ 5,5 gram/deciliter (g/dL) en ≤ 12 g/dL (mannen) of ≤ 10,6 g/dL (vrouwen) bij screening

• Deelnemer moet bij screening aan alle volgende laboratoriumwaarden voldoen:

  1. Absoluut neutrofielentelling ≥ 1,5 × 10^9/L (cellen/liter)
  2. Bloedplaatjes ≥ 80 × 10^9/L
  3. Absoluut reticulocytenaantal > 100 × 10^9/L
• Deelnemers die aan alle andere inclusie- en exclusiecriteria voor deze studie voldoen, en volgens aanbeveling van de onderzoeker crizanlizumab en/of L-glutamine mogen voortzetten, moeten gedurende ten minste 6 maanden een stabiele dosering gebruiken

Exclusiecriteria:

• Deelnemer heeft in de 14 dagen voorafgaand aan dosering een van de volgende gehad: grote operatie, ernstige ziekte, infectie (klinisch significante bacteriële, schimmel-, parasitaire of virale infectie die therapie vereist), koorts die niet binnen 3 dagen is opgelost en behandeling vereist, of sikkelcelcomplicatie die zorg vereist van een medische zorgverlener in een ziekenhuis of spoedzorgsetting.
• Deelnemer heeft een ernstige medische aandoening anders dan SCD die, naar mening van de onderzoeker, hen zou uitsluiten van deelname aan de studie, of die onopgelost is of voortdurende behandeling vereist.
• Geplande electieve operatie gedurende de studieduur.
• Gebruik van medicatie die cytochroom P450 (CYP) 3A4 induceert of remt, P-glycoproteïne, borstkankerresistentie-eiwit of multidrug and toxin extrusion protein 2-K remt, of substraten zijn van CYP2B6 binnen 14 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksmiddel of verwachte behoefte aan een van deze medicatie tijdens de studie.
• Deelname aan een andere studie met een onderzoeksmiddel in de afgelopen 30 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat langer is, voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksmiddel.
• Alleen voor Fed Cohort: Deelnemer heeft speciale dieetbeperkingen of kan geen standaardmaaltijden consumeren zoals vereist in de studie.

Opmerking: Andere protocollspecifieke criteria kunnen van toepassing zijn.