Selinexor联合诱导化疗治疗NUP98阳性儿童急性髓系白血病
Selinexor联合ZJCH-AML诱导化疗治疗NUP98阳性儿童急性髓系白血病的临床研究
这是一项前瞻性、单臂、开放标签的临床研究，旨在评估Selinexor联合标准化诱导化疗方案（ZJCH-AML）治疗NUP98融合阳性急性髓系白血病（AML）患儿的疗效和安全性。
NUP98融合阳性AML是儿科患者中的高危亚型，其特点是在传统化疗下预后差、复发率高。初步研究表明，Selinexor作为一种XPO1抑制剂，能够选择性抑制NUP98驱动的白血病细胞。本研究旨在确定在标准化化疗中加入Selinexor是否能提高这些特定高危患者的完全缓解率并改善总生存期。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou、Zhejiang、中国、310000
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 诊断为急性髓系白血病（AML）。
- 经证实存在NUP98融合基因阳性。
- 儿科患者。
排除标准：
- 未按照浙江省儿童急性髓系白血病诊疗方案接受诱导化疗的儿童急性髓系白血病患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：塞利尼索 + ZJCH-AML
所有入组患者均接受塞利尼索联合浙江省儿童医院（ZJCH）AML诱导化疗方案治疗。
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诱导疗程1：第1、3、8和10天口服40mg/m²。
诱导疗程2：第1和3天口服40mg/m²。
疗程1（HAG）：高三尖杉酯碱（HHT）2mg/m²/天，阿糖胞苷（Ara-C）10mg/m² 每12小时一次，以及粒细胞集落刺激因子（G-CSF）200μg/m²/天，持续14天。 疗程2（风险分层）：根据对疗程1的反应，患者接受HDA（完全缓解者）、DAC+HDA（部分缓解者）或CLAG（未缓解者）。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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完全缓解（CR）率
大体时间：诱导疗程2的第14天（约2个月后）。
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在诱导疗程1或2后达到完全缓解的患者百分比。完全缓解定义为骨髓原始细胞<5%，中性粒细胞绝对计数>1×10^9/L，且血小板计数>80×10^9/L。
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诱导疗程2的第14天（约2个月后）。
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微小残留病（MRD）阴性率
大体时间：第14天，诱导疗程1（约28天）。
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通过流式细胞术或分子方法测量的达到微小残留病阴性（阈值<0.1%）的患者比例。
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第14天，诱导疗程1（约28天）。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总生存期（OS）
大体时间：1年。
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从入组日期到因任何原因死亡的时间。
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1年。
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无事件生存期 (EFS)
大体时间：1年。
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从入组日期到发生治疗失败、复发或死亡等事件的时间。
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1年。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年1月1日
初级完成 (估计的)
2027年12月31日
研究完成 (估计的)
2027年12月31日
研究注册日期
首次提交
2026年2月22日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月22日
首次发布 (实际的)
2026年2月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月22日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
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