Selinexor gecombineerd met inductiechemotherapie voor kinderen met NUP98-positieve AML
Klinische studie van Selinexor gecombineerd met ZJCH-AML inductiechemotherapie voor de behandeling van NUP98-positieve pediatrische acute myeloïde leukemie
Dit is een prospectieve, single-arm, open-label klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid van Selinexor in combinatie met een gestandaardiseerd inductiechemotherapieregime (ZJCH-AML) te evalueren bij kinderen met NUP98-fusie positieve Acute Myeloïde Leukemie (AML).
NUP98-fusie positieve AML is een hoogrisicosubtype bij pediatrische patiënten, gekenmerkt door een slechte prognose en hoge terugvalpercentages onder traditionele chemotherapie. Voorlopig onderzoek suggereert dat Selinexor, een XPO1-remmer, selectief NUP98-gestuurde leukemiecellen kan remmen. Deze studie heeft tot doel te bepalen of het toevoegen van Selinexor aan gestandaardiseerde chemotherapie de complete remissiepercentages kan verhogen en de algehele overleving kan verbeteren voor deze specifieke hoogrisicopatiënten.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, China, 310000
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gediagnosticeerd met Acute Myeloïde Leukemie (AML).
- Bevestigde NUP98-fusiegenpositiviteit.
- Patiënten in de kinderleeftijd.
Exclusiecriteria:
- Patiënten in de kinderleeftijd met AML die geen inductiechemotherapie hebben ontvangen volgens het Zhejiang Province pediatric AML-protocol.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Selinexor + ZJCH-AML
Alle ingeschreven patiënten ontvangen Selinexor gecombineerd met het AML-inductiechemotherapieprotocol van het Zhejiang Children's Hospital (ZJCH).
|
Inductiecursus 1: 40mg/m² oraal op dagen 1, 3, 8 en 10.
Inductiecursus 2: 40mg/m² oraal op dagen 1 en 3.
Cursus 1 (HAG): Homoharringtonine (HHT) 2mg/m²/d, Cytarabine (Ara-C) 10mg/m² q12h, en G-CSF 200μg/m²/d gedurende 14 dagen. Cursus 2 (Risicogestratificeerd): Op basis van de respons op Cursus 1 ontvangen patiënten HDA (bij CR), DAC+HDA (bij PR), of CLAG (bij NR). |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Complete Remissie (CR) Ratio
Tijdsspanne: Dag 14 van inductiecursus 2 (ongeveer 2 maanden).
|
Percentage van patiënten die CR bereiken na inductiekuur 1 of 2. CR wordt gedefinieerd als beenmergblasten <5%, ANC > 1\times10^9/L en PLT > 80\times10^9/L.
|
Dag 14 van inductiecursus 2 (ongeveer 2 maanden).
|
|
Minimale Residuele Ziekte (MRD) Negatief Percentage
Tijdsspanne: Dag 14 van inductiecursus 1 (ongeveer 28 dagen).
|
Het aandeel patiënten dat MRD-negativiteit bereikt (drempel < 0,1%) gemeten met flowcytometrie of moleculaire methoden.
|
Dag 14 van inductiecursus 1 (ongeveer 28 dagen).
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: 1 jaar.
|
De tijd vanaf de datum van inschrijving tot overlijden door welke oorzaak dan ook.
|
1 jaar.
|
|
Eventvrije Overleving (EVO)
Tijdsspanne: 1 jaar.
|
De tijd vanaf de datum van inschrijving tot gebeurtenissen zoals behandelingsfalen, terugval of overlijden.
|
1 jaar.
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2025-IRB-0134-P-01
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .